X4 Pharmaceuticals: 1단계 3상 실험 결과가 나올 때까지 약 2년이 걸릴 예정인 투자 프로젝트

X4 Pharmaceuticals(Nasdaq: XFOR)은 이달에 투자자들에게 웰스파고 헬스케어 컨퍼런스에 참석할 것이라고 밝혔습니다. 이는 바이오테크 기업들의 일상적인 행사 중 하나입니다. 하지만 이번 회의 자체가 주목받는 사항은 아닙니다. 공지가 발표되기 2일 전에, 이 회사는 주식 가치를 올릴 수 있는 중요한 정보를 공개했습니다. 그것은 바로 만포리크사포르가 만성 중성구성증에서 어떤 효과가 있는지에 대한 3단계 임상시험 결과입니다.

9월 8일에 발표된 그 공지문에는 두 가지 내용이 동시에 포함되어 있었습니다. 좋은 소식은, FDA가 임상시험의 기간을 단축하기로 합의했다는 것이었습니다.176명에서 126명으로 감소이는 등록 시간과 비용을 줄여줍니다. 또한, 더 적은 수의 안전 데이터베이스라도 승인 절차를 지원할 수 있다고 기관은 밝혔습니다. 걱정되는 점은, 회사가 “2H 2026” 목표에 따른 전체 데이터를 2028년 상반기로 앞당겼다는 것입니다. 미국에서의 승인 가능 시기는 2028년 말이나 2029년 초로 예상됩니다. 주가는 약 3.60달러이며, 시장 가치는 약 4억5천만 달러로, 약 1억2천6백만 주를 기준으로 합니다.

왜 거의 모든 평가가 한 번의 테스트에 의존하는 걸까?

X4를 이해하는 데 있어서 중요한 것은, 우리가 알고 있는 산업과 주식을 보유하고 있는 산업을 분리하는 것입니다. 승인된 제품은 XOLREMDI(마바우리크사포르)입니다. 이는 WHIM 증후군에 대한 첫 번째 치료제로, 매우 드문 원발성 면역결핍증에 해당합니다. 이 약물은 2024년 4월에 미국에서 허가받았으며, 한 달 후에 출시되었습니다. 하지만 X4의 규모에서는 이름만 그럴듯한 상업용 제품에 불과합니다. 미국 내 순매출은…2026년 2분기에 240만 달러가 발생했습니다.약 1천만 달러 정도의 연간 매출입니다. 유럽 시장은 이번 봄에 승인되었지만, X4는 약 2억 2천1백만 유로에 달하는 마일스톤과 점진적으로 증가하는 두 자릿수 로열티를 받고 상업화를 파트너인 Norgine에게 넘겼습니다. 이는 실질적인 옵션이지만, 그 수익은 미래로 연기된 상태이며, 회사는 이를 자신의 매출로 기록하지 않습니다.

대차대조표에서 가장 중요한 가치는 수익이 전혀 아닙니다. 그 가치란 만성 중성구염 프로그램입니다. 만성 중성구염은 환자가 충분한 세균을 물리치는 효능을 가진 중성구를 생성하지 못하는 질환입니다. 이는 WHIM보다 훨씬 더 큰 기회입니다. X4에 따르면…15,000명의 환자그로 인해 심각하거나 반복적인 감염을 겪는 사람들입니다. 뼈수종에서 중성구를 이동시키는 경구용 CXCR4 억제제인 마보리크사포르는 이미 FDA의 승인을 받았습니다.빠른 처리 프로세스 지정이 경우, 4WARD가 성공한다면, 마이크로-수익의 희귀질환 회사를 훨씬 더 큰 상업적 기업으로 만들 수 있습니다. 반대로 실패할 경우, 현재의 시장 가치도 상당 부분 손실될 것입니다.

그 바이너리 문자는 해당 회사의 진정한 가치를 나타내는 지표입니다. 연간 약 1천만 달러의 수익을 창출하는 회사의 평가액이 4억 5천만 달러라면, 이는 현재의 수익과 비교할 수 없는 값입니다. 이는 대규모 임상시험이 성공할 가능성에 대한 가치 평가일 뿐입니다. P/E나 EV/EBITDA와 같은 지표는 4WARD를 단순한 가치평가 지표로 만들어주지 못합니다. 결국, 이는 단일 데이터 이벤트에 대한 노출권을 구매하는 것에 불과합니다.

떨어진 시계지만, 이제는 그걸 덮는 길이 생겼어요.

2년의 기다림이 여전히 받아들일 수 있는 위험으로 간주될 수 있는 이유는 바로 재무제표 때문입니다. X4는 약…2억 8천만 달러의 현금2026년 6월 30일 기준으로, 판매 가능한 증권이 충분하여 2029년까지의 기간을 충당할 수 있습니다. 이는 중요한데, 새로운 일정에 따르면 돈을 벌기 전에 이미 자금이 필요하기 때문입니다. 등록 절차는 2026년 4분기에 완료될 예정이며, 52주간의 치료 기간이 있으며, 최종 데이터는 2028년 상반기에 나올 것입니다. 현금은 응답 결과를 통해 2028년 말이나 2029년 초에 승인될 수 있으며, 이것이 바로 3단계 임상시험에 필요한 연결고리입니다. 데이터가 없는 시험은 무의미합니다. 이번 경우는 승인까지 자금이 지원된 것으로 보입니다.

9월 8일의 뉴스는 조용히 위험도를 낮추는 효과가 있습니다. 회사가 “효과적이지 않다”고 평가한 176명의 환자를 대상으로 한 연구에서는 추가적인 비용과 더디는 등록 속도가 있었지만, 통계적으로는 별다른 이점이 없었습니다. 126명의 환자로 줄이면 공동주요종점 지표인 연간 감염률 감소와 양성 염소세포 수치 향상이 유지되며, 시간도 단축됩니다. FDA가 그 입장을 유지한다면, 이는 위험을 줄이는 것이지 희망적인 생각이 아닙니다. ‘Fast Track’ 지정 덕분에 최종 신청 과정이 더 빠르게 처리될 수 있습니다.

가장 강력한 곰의 사실들

이 모든 것들이 저렴한 제품이라는 것을 의미하지는 않습니다. 또한, 주의가 필요한 부분도 있습니다. FDA의 C등급 피드백은 명확히 구속력이 없으며, 보완적인 신약 신청서가 실제로 검토될 때에는 기관이 다른 입장을 취할 수 있습니다. 연간 감염률이라는 공통된 목표 지표는 선천적, 후천성 자가면역성, 원인 불명의 만성 중성구성증과 같은 다양한 유형의 연구 집단에서 매우 복잡한 지표입니다. 따라서 작은 규모의 시험 결과는 그다지 설득력이 없는 것으로 보일 수 있습니다. 또한, 회사 측도 샘플 크기가 줄어들면 시험의 성공 가능성이 떨어질 수 있다고 지적합니다.

그 다음으로는 자본 구조의 역사가 있습니다. 이는 특정 주식의 역사입니다.1개당 30분의 역분할2025년 4월에 상장을 유지하기 위해, 그 후에 자금을 조달했습니다.135백만 달러지난 10월에 이루어진 투자 계약에서, 2025년에 필요한 약 2억 4천만 달러의 자금 중 일부가 확보되었습니다. 이는 2028년 말부터 2029년까지의 현금 흐름을 보장해주는 것입니다. 초보자들이 이해하기 쉽게 말하자면, 이 회사는 여러 번 주주들에게 자금을 요청했으며, 먼저 자금을 제공한 사람들이 그 영향으로 인한 손실을 감당해야 했습니다. 3.60달러라는 가격은 그동안의 손실을 포함한 가격입니다.

오늘은 이를 “기다리는” 상황으로 보는 것이지, 매도나 매수의 상황이 아닙니다.

지불하기 전에 증거가 필요한 투자자에게는, 포트폴리오를 구축하는 것보다는 인내심을 갖는 것이 더 적절합니다. 당장의 분기 동안에는 수익이 예상보다 좋다고 해도 그로 인해 주식 가치가 상승할 가능성은 없습니다. XOLREMDI는 너무 작은 회사이기 때문에 큰 변화를 가져올 수 없습니다. 그리고 만약 큰 수익이 있다고 해도 그건 2년 후의 일일 것입니다. 다음으로 중요한 증거는 2026년 4분기에 등록이 완료된다는 것입니다. 이는 시간이 지났음을 확인시켜주지만, 실제 결과는 아닙니다. 진정한 가격 결정 요소인 4WARD 결과는 약 18개월 후에 나올 것입니다.

그것이 바로 현재 이 주식에 대한 진실한 상황입니다. 재무제표와 FDA의 승인을 보면, 이 주식은 1년 전보다 더 많은 자금이 투입되고 비용도 낮아집니다. 약 4억5천만 달러라는 가치는 실제로 존재하지 않는 수익을 얻기 위해 지불해야 하는 금액이 아닙니다. 하지만 이 가치 평가는 단순한 베팅일 뿐이며, 그 베팅은 약 2년 정도 지나야 해결됩니다. 여기서 포지션을 잡는 것은 매우 긴 기간 동안의 베팅일 뿐입니다. 이는 이진 결과를 예상할 수 있는 자본과 성격을 가진 사람들에게만 적합합니다. 그리고 그때까지는 웹캐스트, 컨퍼런스 참석, 등록 현황 등의 정보는 그 데이터 점수에 반하는 헛소리일 뿐입니다.