펠라카르센 실패 – 이오니스가 남긴 것들

이 약물은 설계된 대로 작동했어요. 단지 환자들에게는 그게 중요하지 않았을 뿐이죠.

펠라카르센은 노바티스-이오니스사가 개발한 약물로, 리포프로틴(A) 수치를 낮추는 역할을 합니다. 또한 유전적으로 발생하는 콜레스테롤 입자도 줄여줍니다.약 67%3단계 임상시험 단계에 있었습니다. 그건 쉬운 부분이었죠. 어려운 부분은…Lp(a) 수치를 낮추면 심장마비, 뇌졸중, 심혈관 질환으로 인한 사망자가 줄어든다는 것을 증명합니다.– 그런 일은 일어나지 않았습니다. Lp(a)HORIZON 시험에서…8,323명의 전신 심혈관 질환을 가진 환자들금요일에 주요 지표가 달성되지 않았습니다.

이오니스 주식오후 시간대 거래에서 6% 하락했습니다.반응은 그에 비해 미미했습니다.7월에 이오니스는 23%의 하락을 겪었습니다.다른 후기 단계의 후보인 와이누아는 아밀로이드 심장병 시험에서 실패했습니다. 7주 만에 두 개의 주요 프로젝트가 실패로 돌아갔습니다. 이 회사의 주가는 52주 최고가인 86.74달러에서 거의 3분의 1이나 하락했으며, 현재는 58달러 근처에 머물고 있고, 지난 한 해 동안 27% 하락했습니다.

펠라카르센에 대한 시장의 반응은 무관심이 아닙니다. 그건 단순한 계산일 뿐입니다. 투자자들이 고려해야 할 문제는, 두 번의 실패를 겪은 후에도 이오니스가 여전히 충분한 자산을 가지고 있는지 하는 것입니다.

Lp(a) 가설 – 그리고 왜 점점 더 복잡해지고 있는가

Lp(a)는유전적으로 결정된 심혈관 질환의 위험 요인으로, 약 20%의 사람들에게 영향을 미칩니다.전 세계 인구의 수에 관한 것이었습니다. 수십 년 동안 의사들은 그 수치를 측정할 수는 있었지만, 그 문제를 해결할 방법은 없었습니다. 승인된 치료법도 없었습니다. 이 아이디어는 훌륭했습니다. 만약 인간 유전학이 높은 Lp(a) 수치가 심장마비와 관련이 있다면, 약물로 그 수치를 낮추면 심장마비를 예방할 수 있을 것입니다.

펠라카르센은 심혈관 관련 결과를 조사하는 임상시험에서 이 아이디어를 직접 테스트한 첫 번째 약물이었습니다. 그 작용 메커니즘은 간에서 Lp(a)의 생성을 차단하는 항단일핵 올리고뉴클레오타이드였으며, 매우 효과적이었습니다. 이전 연구들에 따르면 80밀리그램의 용량으로도 67%까지 혈액 내 지표가 감소했습니다. 하지만 이 분자는 위험도를 줄일 수는 없었습니다.

그 구분은 매우 중요합니다. 지질 감소제 분야도 이전에 실패한 경우가 있었습니다. HDL 수치를 높이는 약물들은 서류상으로는 유망해 보였지만, 실제 임상 시험에서는 실패했습니다. 수치를 낮추는 것만으로는 환자의 상태를 개선하는 것과는 다릅니다. 이오니스의 CEO인 브렛 모니아는 그 결과를 이렇게 표현했습니다.실망스러운말하자면, 바이오마커와 결과 사이의 연관성이 없다는 것은 현재 Lp(a) 관련 분야에 있는 모든 회사들에게 실제적인 문제가 되고 있습니다.

이 결과로 인해 경쟁 환경이 더욱 쉬워진 것은 아닙니다. 펠라카르센 전용 문이 닫혔다고 해도 말입니다. 아멘의 올파시란은…결과는 2027년 초에 나타날 것으로 예상됩니다.엘리 릴리는 레포디시란을 실험하고 있습니다.2029년을 위한 데이터 예측다양한 설계와 다양한 집단들이 있습니다. 암젠은 1차 예방법을 테스트하고 있으며, 펠라카르센은 2차 예방법을 테스트하고 있습니다. 따라서 Lp(a)에 관한 가설은 아직 사라지지 않았습니다. 하지만 첫 번째 주요 실험이 실패했고, 그로 인해 우려가 생겼습니다.

이오니스의 남은 것들

이곳에서 실제적인 분석이 시작됩니다. 실패한 파이프라인 자산은 중요한 문제입니다. 중요한 것은 남아 있는 재무적 요소들이 97억 달러의 시장 가치를 유지할 수 있는지, 그리고 이오니스가 생명공학 업계의 다른 기업들과 비교했을 때 가치 평가, 성장, 현금 흐름 측면에서 어떻게 되는지입니다.

현재 두 가지 약물이 실제 수익을 창출하고 있습니다. 2024년에 출시된 트링골자(올레자르센)는 희귀한 트리글리세라이드 장애를 치료하는 데 사용됩니다.2025년에 1억8천만 달러를 얻었습니다.그리고2026년에 1억 1천만 달러 규모의 투자가 이루어질 예정입니다.DAWNZERA(돈디달로센)는 2024년에 유전성 안지오에드미아 치료제로 승인되었습니다.올해는 1억 1천만 달러에서 1억 2천만 달러 사이에 도달할 전망입니다.관리자들이 제안했습니다.2026년 전체 연도의 매출 전망은 8억7천5백만 달러에서 9억 달러 사이입니다.그리고올레자르센의 최고 판매액이 30억 달러 이상으로 상승했습니다.새로운 적용 분야가 추가됨에 따라.

몇 주 안에 또 두 건의 승인이 있을 예정입니다.질가네르센을 사용한 알렉산더 질환 치료제는 9월 3일에 FDA의 승인을 받았습니다.– 이 희귀한 소아 신경학적 질환에 대한 최초의 질병을 개선하는 치료제입니다. 만성 B형 간염 치료를 위한 베피로비르센은…PDUFA 날짜는 10월 26일입니다.미국, 유럽연합, 일본, 중국에서 심사 중입니다. 둘 다 단기적인 상업적 사건이며, 투기적인 전략이 아닙니다.

현금 상황은 전환 과정에서 필요한 자금을 제공해줍니다. 이오니스6월 30일 기준으로 현금 및 단기 투자 자산은 21억 달러였습니다.영업 손실이 줄어들었습니다.2분기에는 GAAP 기준으로 1억 2천만 달러였으나, 비GAAP 기준으로는 5천7백만 달러에 불과함.회사2028년까지 현금 흐름에서 균형점에 도달하기약 13개월이 걸릴 것 같습니다. 이 일정은 심각한 문제가 발생하지 않는다는 가정 하에 설정된 것입니다. 하지만 펠라카르섬과 와이누아를 잃는 것은 시장이 아직 해결하지 못한 수익 감소 문제입니다.

평가 상황 – 그 가격이 손해를 반영하고 있는가?

이오니스의 P/E 비율은 음수입니다. 즉, 이 회사는 GAAP 기준으로 아직 수익성이 좋지 않습니다. 매출 대비 가격 비율은 11배인데, 2025년에 매출이 49% 증가했으며 2026년에도 계속 성장할 것으로 예상됩니다. 10월 말에 출시될 두 가지 신제품이 이 수치를 크게 바꿀 수도 있습니다.

바이오테크 기업들과 비교했을 때, 이오니스는 특이한 위치에 있습니다. 이제 이 회사는 순수한 임상 단계의 기업이 아니며, 현금을 쓰면서 바이너리 결과를 얻는 방식도 아닙니다. 아직 수익성이 좋은 기업도 아닙니다. 이오니스는 두 가지 상황 사이에 위치해 있습니다. 바이오마린은 매출 대비 3.8배의 가치를 가지고 있으며, 수익도 양수입니다. 레가네론은 매출 대비 5.5배의 가치를 가지고 있고, P/E는 19.7배이며 배당도 지급됩니다. 모더나는 여전히 수익이 음수인 상태이지만, 매출 대비 26배의 가치를 가지고 있으며, 시장 시가총액은 580억 달러로 매우 큽니다. 또한 mRNA 플랫폼을 가지고 있어 투자자들이 다른 방식으로 평가합니다. 이오니스는 매출 대비 11배의 가치를 가지고 있으며, 시장 시가총액은 97억 달러입니다. 이는 저렴한 가격이 아닙니다. 이는 승인 이후의 실행력에 대한 가치입니다.

그 실행 위험은 여전히 중요한 문제입니다. 펠라카르센의 실패로 인해 하나의 수익원이 사라졌습니다. 와이누아의 7월에 발생한 손실도 또 다른 문제였습니다. 이 두 가지는 노바르티스의 상업화 성과와 함께 장기적인 성장 동력이 되는 요소들이었습니다. 하지만 그런 요소들이 없다면, 시장 가치는 트링골자사의 확장 중인 적용 분야들, DAWNZERA의 초기 성장세, 질가네르센의 곧 시작될 제품 출시, 베피로비르센의 글로벌 검토 과정, 그리고 10개 이상의 프로그램을 포함한 풍부한 파이프라인으로 인해 지탱됩니다. 문제는 그 모든 단기적 요소들이 성공하더라도, 그 주식의 가치가 계속해서 성장하지 못할 수도 있다는 점입니다. 왜냐하면 대형 심혈관 질환 치료제 분야의 기회가 사라졌기 때문입니다.

포트폴리오에 관한 문제

이오니스는 단순한 투자 대상에서 포트폴리오로의 전환을 이루었다. 7월 이전까지는 펠라카렌과 와이누아 프로그램들이 선택적 가치를 지닌 투자 대상이었으며, 성공적으로 실행될 경우 큰 수익이 기대되었다. 하지만 그런 옵션들은 이제 사라졌다. 현재 남아 있는 것은 두 가지 제품이 승인된 회사이며, 몇 주 내에 추가로 두 가지 제품이 출시될 예정이다. 또한 21억 달러의 현금 자산도 있다. 2028년에는 수익성 있는 상태가 되는 것이 목표이다.

보유자에게는, 최근의 하락을 악화되는 포트폴리오 상황에서의 강제적인 퇴출로 보느냐, 아니면 기존 사업에 대한 새로운 가격 책정 방식으로 보느냐 하는 문제가 있습니다. 지난 두 번의 실패 이후 주가가 27% 하락한 경우, 그저 무시할 수는 없습니다. 하지만 6주라는 짧은 시간 내에 질간서렌의 제품 출시와 베피로비르센의 승인이 이루어진다면, 그런 상황도 무시될 수는 없습니다.

관찰자에게는 수학적 분석이 더 간단합니다. 주식의 가격은 50일 이동평균($61)과 200일 이동평균($73)보다 낮습니다. RSI는 45에 불과하여 과매수나 과매도 상태가 아닙니다. 기술적 지표들을 보면, 매도가 계속되는 것은 아니며, 오히려 멈추고 있는 상황입니다. 문제는 10월에 받게 될 승인들이 현재 주식의 가치를 정당화할 만큼 충분한지 여부입니다.

7주 동안 두 번의 실패가 있었다는 것은 신뢰할 수 있는 모습이 아닙니다. 하지만 이오니스는 더 이상 그 두 번의 실패를 극복할 수 있을 것이라고 예상되던 회사가 아닙니다. 주식 가치도 조정되었습니다. 현재 남아 있는 승인된 약물들, 곧 출시될 제품들, 그리고 현금 자산은 시장에서의 가치를 입증해야 하는 요소들입니다. 그것이 가능할지 여부는 10월에 있을 승인 결과로 알 수 있을 것입니다.