팔벨라의 22억 달러는 이미 두 번 실패한 제품에 대한 투자일 뿐입니다.

“앞으로 열릴 헬스케어 투자자 회의에 참여할 것”이라고 하는 보도자료는 뭔가 우스꽝한 점이 있어요. 그건 새로운 소식이 아닙니다. 이는 제약회사가 파티에 나타나서 손을 흔들며 잠시 머물러 있는 것과 같은 것입니다. 하지만 팔벨라 테라퓨처스(Nasdaq: PVLA)는…바로 그런 형태의 배포가 이루어졌습니다.아마도, 현재 이 회사의 경우 마케팅이 사업의 핵심이기 때문일 것입니다.

가장 이상한 사실은, 팔벨라는 약 22억 달러의 가치가 있지만, 아무런 제품도 팔리지 않는다는 것입니다. 어떤 제품도 승인되지 않았으며, 수익도 전혀 없습니다.2026년 2분기에는 2,190만 달러의 순손실이 발생했습니다.그 22억 달러의 시장 가치가 있는 자금 중 매달린 돈은, 아직 일어나지 않은 한 가지 일에 대한 투자입니다. 바로 국제식품안전위원회의 상용용 젤 제품에 대한 승인이 이루어지고, 그 제품이 성공적으로 출시되는 것입니다.

핵심은, 수익을 얻기 전의 생명공학 기업의 시장 가치가 그 회사가 얼마나 많은 수익을 얻을 수 있는지를 나타내는 것이 아니라는 점입니다. 그것은 미래에 승인과 출시가 이루어질 때 발생할 현금 흐름에 대한 시장의 추정치이며, 그런 일이 일어날 가능성을 고려하여 조정된 값입니다. 컨퍼런스는 그 회사가 그 미래의 가능성을 명확하고 실현 가능한 것으로 인식하기 위한 방법입니다. 아직 미래에 일어날 일이 여전히 기다리고 있는 상태에서 말입니다.

이 약물의 이름은 QTORIN입니다. 이는 3.9% 래파마이신이 함유된 젤 형태의 제품으로, 피부에 바르는 방식으로 사용됩니다. 래파마이신 자체는 오래전부터 사용되어 온 면역억제제입니다. 여기서 중요한 점은 약물이 국소적으로 전달되는 것입니다. 현재 주로 사용되는 적용 부위는 미세적혈관 림프관 기형입니다. 이는 선천성 질환으로, 잘못된 림프관이 누출되어 출혈을 일으키고 반복적인 감염과 입원을 유발합니다. 이는 매우 힘든 질병이며, 회사에게는 다행히도 FDA가 승인한 치료법이 없고 진정한 경쟁자도 없습니다.브레이크스터브 테라피, 빠른 진료 방식, 그리고 고아 약물 등급이렇게 하면 리뷰 기간이 단축됩니다. 그리고 중요한 점은, 승인된 후에는 7년간 시장에서 독점적으로 사용할 수 있다는 것입니다.

임상 데이터는 매우 우수합니다. 3단계 SELVA 연구에서 이 약물은 주요 목표 지표를 달성했습니다.연구자의 질병 척도에서 +2.13의 개선이 있었습니다(p<0.001)그리고 모든 보조 지표에서 그 효과가 나타났습니다.체내 노출량은 2 ng/mL 이하로 유지되었습니다.즉, 라파마이신은 주로 적용된 곳에 그대로 남아 있었으며, 이것이 바로 전신제제의 특징입니다.효과 기간을 완료한 환자의 98%가 계속 복용하기로 선택했습니다.NDA의 첫 번째 단계는 FDA의 관할 하에 있습니다. 회사는 그 목표를 가지고 있습니다.2026년 하반기에 제출을 완료하고, 2027년 상반기에 승인될 가능성도 있습니다..

하지만 여기서는 독자들이 멈춰야 할 부분이 있습니다. 왜냐하면 바로 그 이유 때문에 해당 약물의 가치가 그렇게 높은 것인지도 알 수 있기 때문입니다. 바로 이 약물은 원래 목표로 했던 질병에 대해 이미 두 번 실패했습니다. 팔벨라는 ‘포키오니키아 콘그네니타’라는 극히 드문 단백질 장애를 기반으로 회사를 운영했는데, 이 질환은 피부와 손톱을 매우 두껍게 만듭니다.3단계 VALO 임상시험은 2020년에 주요 목표 지표를 달성하지 못했습니다.두 번째 연구인 VAPAUS 연구입니다.2023년에도 다시 누락되었고, 팔벨라는 PC 버전의 프로그램을 완전히 포기했습니다.현재 22억 달러에 해당하는 그 젤은, 3년 전에는 그 제품이 개발된 목적이었던 질병을 치료하기 위한 첫 두 번의 시도에서 실패한 제품이었습니다.

그렇다고 해서 자동으로 자격이 박탈되는 것은 아닙니다. 약물을 다른 목적에 맞게 재정의하는 것은 일반적인 일입니다. SELVA 결과를 보면 그 약물이 성공적으로 상용화된 것 같습니다. 하지만 이는 독자들이 그 약물에 대해 어떻게 생각할지에 영향을 미칩니다. 수익을 얻기 전 단계에서 실패한 경우는 가볍게 넘어갈 일이 아닙니다. 이 분야에서는 성공 여부가 중요하기 때문에, 실패는 시장 가치를 하루아침에 크게 줄일 수 있습니다. 그 약물은 이전에도 다른 질병으로 두 번 실패했는데, 그 원인은 특정 환자의 보고된 증상과 관련이 있습니다. 이는 드물고 진행이 느리며 측정하기 어려운 피부 질환에서는 약물의 효과가 얼마나 좋은지 확신할 수 없다는 것을 의미합니다.

이 베팅이 순수한 복권과는 다르게 가능한 이유는, 그 질병의 경제적 요소 때문입니다.이 회사에 따르면, 마이크로시스틱 LM은 미국에서 30,000명 이상의 사람들에게 영향을 미칩니다.회사가 제시한 의료보상 분석 결과에 따르면, 더 다양한 범위의 경우들이 있었다.피부에 증상이 나타나는 환자는 약 44,000명에서 93,000명 정도입니다.대체 방법이 없고, 일반적인 보험사의 반대도 없는 최초의 치료법이라면, 만성적이고 경미한 질환에 있어서 그 환자들이 합리적인 가격을 지불할 의향이 있습니다. 긍정적인 경우라면, 현재의 가격보다 훨씬 더 높은 가격도 받아들일 수 있습니다.매도 측의 목표가는 주가보다 훨씬 높습니다.화요일에 152달러로 마감되었으며, 이는 지난해 최고가인 161달러에서 약 166% 상승한 수준입니다.

대차대조표는 기다림을 견딜 수 있는 힘을 제공하는 부분입니다. 2월에,팔벨라는 2억 3천만 달러의 순수익을 기록했으며, 주당 125달러로 거래가 이루어졌습니다. — 2025년 말에 보유하고 있던 5,800만 달러를 제외하면, 약 2억7,400만 달러의 현금이 남아 있습니다.그 정도면 미국의 상업용 발사체를 만들 수 있을 것입니다. NDA가 움직이는 동안, 회사는 상업적 리더십을 갖춘 사람들을 고용하는 방안에 대해 논의하고 있으며, 컨퍼런스에 참석하는 데 시간을 보내고 있습니다. 그 회사에는 그 프로젝트를 성공적으로 완수할 수 있는 자금이 있습니다.

이 모든 것들은 투자의 형태를 바꾸지 못합니다. 컨퍼런스에서 발표된 내용들은 가치와는 아무런 관련이 없습니다. 그저 수익을 얻기 전의 회사가 사람들에게 자신들의 제품에 대한 이야기를 전달하기 위해 사용하는 마케팅 수단에 불과합니다. 독자가 22억 달러를 지불하는 것은, 이미 두 번의 실험에서 실패한 제품에 대한 FDA의 결정이라는 것입니다. 그 대가로는 유일한 선두 기업으로서의 이점을 얻는 것입니다. 그것이 바로 그 거래입니다. 컨퍼런스는 그저 우리가 그 거래가 성공할지 아닌지를 알아보는 동안 자리를 유지해주는 것에 불과합니다.