룬드벡의 쿠시츠의 ‘촉매제’는 규제 관리 역할을 합니다.

9월 11일, 덴마크의 의약품 회사인 룬드벡은 미국 식품의약국이 내인성 쿠시민 증후군에 대한 실험적 항체인 ‘아세데바트’에 ‘오르핀 약물’ 지위를 부여했다고 발표했습니다. 내인성 쿠시민 증후군은 과도한 코르티솔로 인해 발생하는 드문 호르몬 질환입니다. 소매업체에게는 이는 좋은 소식이며, 회사가 주목할 만한 기업이라는 신호입니다. 하지만 그 ‘신호’가 정확히 무엇인지 이해하는 것이 중요합니다. 왜냐하면 룬드벡이 받은 이러한 지위들은 회사가 새로운 제품을 개발해야 하는 압박감에 대해서만 말해주며, 가장 중요한 제품들이 특허 보호를 잃기 전에 새로운 제품을 개발해야 한다는 사실에 대해서는 거의 알려주지 않기 때문입니다.

“고아약”이라는 명칭이 무엇인지부터 시작해보겠습니다. 이는 FDA가 약 20만 명 이하의 미국인들이 겪는 질병을 치료하기 위한 약물에 부여하는 지위입니다. 실제로 얻을 수 있는 혜택은 제한적입니다.임상시험에 대한 세금 감면 혜택과 7년간의 시장 독점권만약 그 약물이 결국 승인된다면 말입니다. 이는 효능이 입증되기 전에 투여되는 것이며, 생물학적 특성과 질병의 희귀성에 따라 결정됩니다. 따라서 실제로는, 잘 근거가 있는 희귀질환에 해당하는 약물의 경우 자동적으로 투여되는 것입니다. 룬드벡은 이미 유럽연합에서 아세데바트에 대해 같은 지위를 부여하고 있습니다.승인이 있으면 10년간 시장 독점권이 주어집니다.그리고 일본에서도 마찬가지입니다. FDA의 승인은 새로운 지역을 포함하지만, 그 외에는 아무런 내용도 없습니다. FDA는 아무것도 승인하지 않고, 어떤 테스트도 하지 않으며, 데이터도 검증하지 않습니다.

그것은 과장된 정보가 아닌, 정확한 정보입니다. 이 명칭은 룬드벡의 관리자들이 관련 서류를 제출했다는 것과, 그 질병이 드물다는 사실만을 확인해줍니다. 그것은 마케팅 자산일 뿐, 정보 자산이 아닙니다. 이는 바이오테크 기업이 특허 출원을 했다고 발표하는 것과 같은 상황입니다.

명칭과는 별개로, 실제로 조사할 가치가 있는 것은 그 약물입니다. 그 부분에서는 희망적인 증거가 있지만 아직 초기 단계에 불과합니다. 아세데바르트의 작용 메커니즘은 진정으로 독특합니다. 기존의 약물들이 코르티솔 생성을 차단하는 방식과는 달리, 이 약물은 아드레날린코르티코트로픽 호르몬(ACTH) 자체에 결합합니다.그것이 부신샘에 신호를 보내는 것을 막습니다.– 원천적인 공격으로서, 원칙적으로 환자가 부신 기능부전 상태에 빠지는 위험을 줄일 수 있습니다. 부신 코르티솔 합성 억제제가 초래하는 위험한 합병증입니다. 6월에 제시된 연구 결과는 그 점에서 긍정적이었지만, 이는 매우 작은 규모의 연구였습니다. 12명의 환자가 참여했으며, 8명만이 반응 분석에 활용될 수 있었습니다.그 8명 중 7명은 요산수지 코르티솔 수치가 정상화되었습니다.이것은 표준 질병 바이오마커입니다. 크기가 작고 단일 제제로 구성된 이 약물의 경우, 두 명의 환자에서 글루코코르티코이드 결핍과 관련된 부작용이 나타났으며, 세 명의 환자에서는 심각한 부작용이 발생했습니다. 한 명은 사망했지만, 그와의 관련성은 없다고 판단되었습니다. 또한, 이 약물의 상업적으로 유용한 피하 투여 버전도 아직 시험 단계에 있습니다. 이는 약물이 효과가 있다는 증거가 아니라, 계속해서 투자해야 하는 이유라고 생각됩니다.

이제 가능한 보상을 올바른 비율에 맞춰서 계산해야 합니다. 왜냐하면 이 부분에서 일반 투자자의 직감이 가장 자주 잘못되기 때문입니다. 쿠싱병과 관련된 전체 약물 시장은 7개의 주요 제약 시장을 합친 것입니다.2025년에는 약 11억 달러의 가치가 있을 것입니다.중간 단위의 수치로 성장하고 있는 분야에서, 이미 시장에 진입한 경쟁사인 Recordati의 오실로드로스타트가 Isturisa라는 제품으로 판매되고 있는 상황에서, 이 연구는 매우 중요하다.86%의 환자에서 소변 속 무료 코르티솔 수치가 정상화됩니다.그것과 비교해보면, 룬드벡은 그렇지 않았습니다.2025 회계연도에 24.6억 DKK(약 37억 달러)의 수익을 기록했습니다.그리고 일정한 교환 비율 기준으로 볼 때, 13%의 성장률을 기록했습니다. 이런 특정 분야에서 최상의 결과가 나온다 해도, 그 성장은 룬드벡의 수익에서 낮은 단일 숫자에 불과합니다. 즉, 새로운 성장 동력이 되는 것은 아닙니다. 환자당 비용은 실제로 존재하지만, 룬드벡당 비용은 그다지 높지 않습니다.

그런 비율의 불일치는 그 명칭이 실제로 무엇을 의미하는지를 보여줍니다. 룬드벡은 아세데바트를, 자신들이 손실을 입게 될 수익을 보상할 수 있는 약물 중 하나로 간주합니다.트린텔릭스와 렉수리트에 대한 특허는 이 십년대가 끝날 무렵 만료됩니다.렉스룰티는 2025년에 62억 달러의 수익을 거두었습니다. 하지만 희귀병 관련 항체이기 때문에, 그 자체로는 그 수요를 충족시키기에 부족합니다. 이는 여러 가지 방법 중 하나일 뿐입니다. 현재 이 회사는…2026년에 수익을 7~9% 증가시킬 계획입니다.이 회사의 편두통 치료제인 Vyepti와 Rexulti 덕분에 말이죠. 위험한 상황은 아직 아니지만, 시간이 지나면서야 그런 성과가 가치 있게 됩니다.

규제 서명은 지속적인 투자를 위한 긍정적 신호일 뿐, 가치가 상승했다는 증거는 아닙니다.소비자 투자자에게는, ‘고아상태’라는 표현을 단순한 촉매제로 여기는 것을 그만두는 것이 중요합니다. 실제로 중요한 것은, 아세데바르트의 피하 투여 데이터와 3단계 임상시험이 충분히 검증된 상태인지, 그리고 상류 ACTH 메커니즘이 승인된 코르티솔 억제제보다 더 안전하고 견딜 수 있는 치료법을 제공하는지 여부입니다. 2028년의 특허 문제를 고려할 때, 이러한 증거가 확실해질 때까지는 어떤 변화도 없을 것입니다.