FDA가 ‘스캐러 로크’에 대한 첫 번째 거절을 내린 것은 약물과 관련된 것이 아니었습니다. 이제 그 제품의 승인 절차가 완료되었고, 출시도 가능해졌습니다.

FDA는 9월 30일 마감 시간 전에 스쿨러 록의 SMA 약물인 아피테그로마브에 대한 승인을 내주었습니다. 그로 인해 주가는 장이 끝난 후에도 상승했습니다. 1년 전에 발생한 실패와 비교하면, 이번 승인은 긍정적인 신호입니다. 주로는 일정 문제 때문이었습니다. 현재 이 승인이 얼마나 가치 있는지 판단하려면, 지난해 FDA가 무엇에 반대했는지와 투자자들이 두려워했던 내용을 구분해야 합니다.

왜 첫 번째 “아니오”는 과학과 관련이 없었는지

척추근육 위축은 유전성 질환으로, 환자에게 SMN이라는 단백질이 결핍되어 근육이 서서히 약해지는 현상입니다. 표준 치료법으로는 Biogen사의 Spinraza, Roche사의 Evrysdi, Novartis사의 Zolgensma가 있습니다. 이러한 치료법들은 해당 단백질을 회복시켜 질병의 원인을 해결하는 방식입니다. Apitegromab는 다른 방식으로 문제를 해결합니다. 즉, 신경 신호를 정상화하는 대신…근육 성장을 억제하는 단백질인 마이오스타틴을 억제합니다.이는 유전적 개선 작용의 위에 붙여서 사용하는 근육을 대상으로 하는 보조적인 장치입니다. 이는 전혀 다른, 보완적인 작용 방식입니다.

2025년 9월에 FDA는 스캐러 로크에게 ‘완전한 응답서’를 발급했습니다. 이는 약물에 대한 거부 결정으로, 그로 인해 신청이 취소되는 것입니다. 투자자들은 이를 약물에 대한 심각한 판단으로 받아들여 주식을 매도했습니다. 하지만 그런 해석은 오류였으며, 바로 그 점이 이 계획이 성공할 수 있었던 이유입니다.CRL은 현재 노보르드릭스가 소유한 카탈렌 인디애나라는 계약적 생산 및 완제품 제조 시설에 대한 정기 검사 결과를 인용했습니다.그건 아파테그로마브에만 특정된 현상도 아닙니다. 그들은 그 약물의 효과나 안전성에 대해 전혀 의문을 제기하지 않았습니다.

그것이 구조적 문제와 점진적인 문제의 차이입니다. 간단한 질문을 통해 그 둘을 구분할 수 있습니다. 즉, 문제가 제품 자체에 있는지, 아니면 관련된 물류 과정에 있는지 여부를 물어보는 것입니다. 제3자 공장에서 생산 검사에서 거부된다는 것은 해당 약물이 허용된다는 뜻이며, 다른 곳의 청정실 환경이 표준에 미치지 못한다는 의미입니다. 이는 진짜이고 해결 가능한 문제입니다. 공급 문제일 뿐, 제품 자체의 문제가 아닙니다.

어떻게 수정안이 초기 승인을 받는 것일까?

슈코러 로크는 증거가 요구하는 대로 반응했습니다. 즉, 두 번째 미국의 완성 공장은 깨끗한 검사 기록을 가지고 있었기 때문에 허용된 것입니다.2026년 3월에 신청서를 다시 제출했습니다.그 두 번째 식물을 생산 계획에 추가했다. FDA는 그 신청서를 받아들였다.9월 30일에 조치 날짜를 설정합니다.그리고 원래의 설비가 4월에 검사된 후 “공식적인 조치가 필요함”으로 분류된 이후에는, 두 번째 설비에 대한 검토를 진행하도록 하자.상업용 약물이 이미 포장 업체에 넘겨져서 출시를 준비 중입니다..

시간 관리의 중요성도 분명히 드러납니다. FDA는 노보르뇨디스가 소유한 공장에서 생산 관련 문제가 발견된 지 1년 후에야 아피테그로마브의 승인을 내렸습니다. 이는 곧, 해당 회사의 과학적 근거가 전혀 의심받지 않았다는 증거입니다. 2025년 9월에 발생한 시장 하락 현상과 관련된 위험 요소도 이제는 해결된 상태입니다.

승인은 완료되었지만, 출시는 아직 이루어지지 않았습니다.

이곳에서는 수학이 이야기보다는 더 중요한 역할을 해야 합니다. 스캐러러 록은 아직 수익이 없으며, 손실만 발생하는 상태입니다. 따라서 일반적인 수익 계산 방식은 적용되지 않습니다. 단일 자산을 가진 바이오테크 기업의 경우, 전환점은 판매량입니다. 트루이스트는 3단계 연구 결과가 긍정적이었기 때문에…아피테그로마브의 잠재적 매출은 연간 미국 시장에서 최고치가 될 때 약 12억 달러에 달할 것으로 예상됩니다., 그리고더 넓은 분석가들의 수는 약 15억 달러에 달합니다..

반면, 이 회사의 시장 가치는 약 67억 달러에 해당합니다. 이는 아직 판매가 시작된 단계인 이 약물의 최고 판매 예상치의 하한선보다 약 5.5~5.6배에 해당합니다. 드물고 위험이 있는 질병 치료제의 경우, 이러한 가격은 위기 상황이 아닙니다. 이는 단 한 달의 수익도 발생하지 않은 상태에서도 합의된 최고 가치를 충분히 활용하는 시점의 가격입니다.

이러한 재구성은 실용적인 측면입니다. 2025년 9월에 발생할 수 있는 손실을 감수하는 방식의 저위험 거래는 이제 다른 형태로 변했습니다. 남아있는 수익은 더 이상 규제와 관련된 것이 아니라, 운영과 관련된 것입니다. 즉, Scholar Rock이 정한 가격이 얼마인지, 보험사가 그 가격을 지불할지 여부, 성인 및 어린이 환자들이 얼마나 빠르게 치료를 받을 수 있는지, 그리고 근육에 작용하는 추가 치료제가 유전적 치료제보다 처방권을 얻을 수 있는지 등입니다. 약 4억 3,700만 달러의 현금만을 가지고 있고, 연간 약 2억 9,700만 달러의 비용이 발생하며, 부채도 존재하므로, 회사는 지속적으로 자금을 투입해야 하는 출시 과정에서도 현금을 소모하고 있습니다.

그렇다고 해서 그 승인이 무의미하다는 것을 의미하는 것은 아닙니다. 오히려, 방금 일어난 이 사건——즉, 조기에 FDA의 승인이 주어진 것——은 과거에 증거들이 보여준 것과 일치한다는 뜻입니다. 시장도 55달러라는 가격으로 그 확신을 받아들였으며, 이는 52주 동안의 최고가 수준입니다. 투자자들이 물어봐야 할 질문은 “FDA가 이 제품을 승인할까?”가 아니라, “Scholar Rock이 그러한 승인과 12억 달러의 매출을 실제로 성공적인 출시로 바꿀 수 있을까?”라는 것입니다.