파테 테라퓨전스의 FT819 ‘엔코어’는 기존의 경제 모델을 실제로 검증하는 도구가 됩니다.

파테 테라퓨처스의 “encore”라는 단어는9월 9일 보도자료많은 노력을 하고 있습니다. 이 회사는 9월 18일 캘리포니아에서 열리는 류마티스학회에서 FT819이라는 CAR T-세포 치료제에 관한 임상 데이터를 다시 발표할 예정입니다. 에쿠어는 그 슬라이드 데크에 새로운 정보는 전혀 없다고 말합니다. 바로 그 점이 중요한 것입니다. 왜냐하면 파테는 CCR-West에게 새로운 결과를 판단하라고 요구하는 것이 아니라, 기존의 결과를 받아들이라고 요청하는 것이기 때문입니다.

재표시되는 데이터는 다음에서 가져옵니다.전신성 홍반성 루푸스(SLE) 환자 16명이 저상태 치료법을 사용한 그룹에 포함되었습니다(치료법 A).현재 진행 중인 1단계 임상시험에서, 13명의 환자들은 최소 한 달 이상의 추적 관찰이 이루어졌습니다. 중요한 것은 이 패키지가 세 부분으로 구성되어 있다는 점입니다.용량 제한성 독성 없음3등급 이상의 사이토카인 방출 증상이 없으며, 신경독성도 없습니다(ICANS). 또한 이식편세포에 대한 환자의 반응성 질환도 없습니다. 기초 상태에서 활성 루푸스 신염을 가진 환자들에서는 6개월 후 소변 단백질 수치가 유의미하게 감소했습니다. Regimen A군에서는 1.15 g/g 감소했고, 벤다무스틴을 투여받은 그룹에서는 1.8 g/g 감소했습니다.

암 관련 뉴스에서만 CAR T에 대해 들어본 독자라면, 이런 것들은 별로 놀라운 일처럼 들리지 않을 것입니다. 이를 다시 설명해보면, 오늘 승인된 상업용 CAR T 제품들은 “자기모방형”입니다. 즉, 환자의 자신의 T세포를 채취하여, 몇 주에 걸쳐 특정한 방식으로 배양한 뒤 다시 환자에게 전달됩니다. 하지만 이러한 치료법은 사전에 집중적인 림프절 억제 화학요법이 필요하며, 그 후에는 병원에 입원해야 합니다. 왜냐하면 그러한 세포들이 위험한 면역 반응을 유발할 수 있기 때문입니다. 이는 임상적 문제뿐만 아니라 제조 및 물류 측면에서도 큰 장애물입니다. 비용이 많이 들고, 처리가 느리며, 복잡한 과정을 처리할 수 있는 센터에서만 가능합니다.

페테스의 베트는 다른 제작 모델입니다. FT819는…클론 마스터 유도 다능성 줄기세포(iPSC) 은행단일클론 항체를 만드는 데 사용되는 것과 같은 규칙적인 세포 처리 방식을 사용합니다. 세포를 한 번만 만들어서 정확하게 설계한 뒤, 저장해두고, 환자가 도착하는 날에 그 세포를 사용합니다. 일반적으로 플루다라빈과 사이클로포스파미드를 함께 사용하는 치료법 대신, 부드러운 벤다무스틴만을 사용하는 치료법을 채택함으로써, 이 회사는 효과적인 치료를 제공할 수 있다고 주장합니다.당일, 외래 환자 퇴원학술적 이식 부서가 아닌, 지역 병원에서의 치료가 필요합니다. 이것이 바로 전체 프로젝트의 성공 여부를 결정하는 핵심 요소입니다. 동종 이식 생산 방식이 CAR T 세포를 특수한 입원 치료 환경에서 벗어나게 할 수 있는지가 중요합니다. 자만이 아니라 자격이 문제이며, 이러한 세포에 대한 실패에 대한 저항력이 낮기 때문에 클론 은행을 빠르게 재현하기 어렵습니다.

그래서 새로운 환자가 없더라도 “재시도”가 중요합니다. 이는 경제성에 필요한 안전성과 실용성의 기반을 다시 강조하는 것이며, 실제로 그 제품을 사용할 류마티스 전문의들을 위한 것입니다.

주가를 움직이는 것은 앞으로 일어날 일입니다. 8월에 파테는 RECLAIM-LN이라는 2상 임상시험의 첫 번째 환자에게 약물을 투여했습니다. 이 임상시험은 잠재적으로 등록 가능성이 있다고 합니다.반응이 없는 루푸스 신장염을 가진 약 53명의 환자에게 벤다무스티닌을 투여했으며, 9억 세포당 용량으로 투여했습니다. 주요 평가 지표는 26주 시점에서 신장에 대한 완전한 반응이 있었는지 여부였습니다.FT819에는…FDA 재생의학 고급 치료 분야 지정그리고 그 회사는 해당 기관의 생산 준비 실험에 선정되었습니다. 이는 규제기관들이 ‘사전 제조된 제품’이라는 주장을 단순한 마케팅 전략이 아닌, 실제적인 문제로 인식하고 있다는 신호입니다.등록 절차는 2028년 상반기까지 진행될 것으로 예상됩니다.그리고 첫 번째 읽기 결과는 그 후에 나옵니다. 이 논문이 통과될 수 있는 확인 단계는 약 2년 정도 남았습니다.

이제 진정한 긴장감이 생깁니다. 그 긴장감이 바로 지도와 실제 자산을 구분하는 요소입니다. 파테스의 주식은 이미 전년 대비 약 148% 상승했으며, 시장 가치는 2억9천2백만 달러에 달합니다. 그러나 기업의 실제 가치는 그 절반 정도에 불과합니다. 자가면역성 질환 관련 연구나 기존의 사업 모델도 아직 발견되지 않았습니다. 120일 동안 약 130%의 상승률을 보이는 것은 재평가가 가격에 반영되고 있다는 신호입니다. 하지만 회의에서 발표된 내용보다 더 중요한 것은 회의 이후의 모든 것입니다. 비교군이 없는 단일 암호화 단계의 1단계 연구 결과, 환자 수가 10여 명에 불과하며, 등록 임상시험의 결과는 2028년쯤 나올 것입니다.

재무제표는 시간을 벌어주지만, 규율을 요구합니다.6월 말 기준으로 현금, 동등한 자산 및 투자액은 1억5,378만 달러였습니다., 그리고2분기에는 3,020만 달러의 순손실이 발생했습니다.약 6,140만 달러가 첫 반기 동안 발생했으며, 경영진은 이를 2028년까지 유지하기 위해 노력하고 있습니다. 다시 말해, 파테는 현재의 평가액과 가정된 평가액 사이의 격차를 메울 수 있지만, 그 격차를 크게 넘어서는 것은 불가능합니다. 안전상의 문제, 제조 과정에서의 문제, 혹은 은행의 모델에 따른 느린 등록 속도 등이 현재의 평가액과 가정된 평가액 사이의 격차를 줄이는 요인이 될 수 있습니다.

“재시연” 발표는 기대치를 재설정하는 데 유용한 순간이지만, 실제로는 촉매제가 되지는 않습니다. CCR-West가 확인한 것은 좁고 구체적인 사실입니다. 저조한 조건에서의 외래 치료 방식은 소수의 환자에게서 만족스러운 결과를 보여줍니다. 이것이 바로 CAR T를 일상적인 치료법으로 사용할 수 있다는 전제입니다. 하지만 회의에서는 그 치료법이 대규모로 적용될 때의 지속성이나, 해당 모델이 등록된 수준으로 제조될 수 있는지에 대해서는 확인할 수 없습니다. 그 답은 2년 후에 나올 것이며, 이미 주식 가치는 그에 따른 비용을 지불하기 시작했습니다.