엔코드 테라퓨처스의 2억 7,500만 달러 규모의 투자 라운드: 아직 듣도 보도도 못한 경쟁 상황

엔코드 테라피셜이 문을 닫았습니다.2026년 9월 9일에 2억 7,500만 달러 규모의 시리즈 F 자금 조달이 이루어졌습니다.이번은 제6차 투자 라운드로, 드라베 증후군에 대한 핵심 시험을 거쳐 ETX101이라는 유전자 치료제를 성공적으로 상용화하기 위한 것입니다. 임상 데이터도 양호하며, FDA는 이 제품에 ‘Breakthrough Therapy’ 지정을 부여했습니다. 투자자들도 명성 있는 인물들이 대부분입니다.

하지만 이것이 유전자 치료의 기대에 관한 또 다른 이야기가 되기 전에, 보도자료에서는 언급되지 않는 경쟁 문제가 있습니다.

비오젠과 스토크 테라퓨처스는 이미 운영 중입니다.조레뷰넨세르에 대한 3단계 임상시험드라베 증후군을 치료하는 또 다른 질환 개선 치료법입니다. 200명 이상의 환자가 참여했으며, 데이터는 2027년 3분기에 공개되었습니다. 그 결과도 발표되었습니다.2026년 3월의 뉴잉글랜드 의학 저널에 실렸습니다.인코딩의 중요한 시험2026년 5월에 첫 번째 환자를 치료했습니다.초기 결과는 2027년 말에야 나올 예정입니다.

두 프로그램 모두 드라베증후군의 근본 원인을 해결한다고 주장합니다. 두 프로그램 모두 ‘브레이크스톤 테라피’라는 지정도 받았습니다. 단 하나만이 시장에 먼저 출시될 수 있습니다.

2억 7,500만 달러 규모의 투자라면, 엔코드에서 어떤 일이 진행되고 있는지 알 수 있습니다. 경쟁적인 시간표를 보면, 얼마나 많은 비용이 들 수 있는지도 알 수 있습니다.

임상 사례

드라벳 증후군은 아동기에서 가장 심각한 신경학적 질환 중 하나입니다. 일반적으로 생후 첫 해에 시작되며, 대부분의 경우 SCN1A 유전자의 돌연변이로 인해 뇌의 억제성 신경세포에 나트륨 채널이 부족해집니다. 그 결과, 자주 발생하는 장기간 지속되는 약물 내성을 가진 발작이 나타나고, 인지 기능도 저하됩니다. 또한, 20%의 경우에는 조기에 사망할 수도 있습니다.

표준 치료법은 증상을 완화하는 데만 효과적입니다. 근본적인 문제를 해결하지는 못합니다.

ETX101은 바로 그런 역할을 하도록 설계된 치료제입니다. 이는 뇌의 방실계에 한 번만 주사하여 시행되는 유전자 조절 치료법입니다. 이 치료법에서는 AAV9 바이러스 벡터를 사용하여, SCN1A 유전자의 발현을 증가시키는 유전물질을 전달합니다. 이러한 방식을 통해 나트륨 채널의 기능을 회복시키고 질병의 진행을 막을 수 있습니다.

2025년 12월에 발표된 초기 임상 데이터는 계속된 개발이 필요함을 보여줍니다. POLARIS 1/2단계 연구에 참여한 19명의 환자들에게 4가지 복용량으로 치료가 이루어졌으며, 세 번째 복용량에서는…7개월의 추적 기간 동안 월별 발작 빈도가 78% 감소했습니다.2세가 되기 전에 치료를 받은 4명의 환자들은 인지 능력의 향상이 눈에 띄었으며, 16주가 지나면 이러한 변화가 더욱 두드러졌습니다. 52주가 지난 4명의 환자들도 치료를 받지 않은 대조군과 비교했을 때 의사소통 능력, 운동 기능, 자가치료 능력, 사회적 상호작용 면에서 의미 있는 개선이 있었습니다.

안전성 측면에서는 문제가 없었습니다. 치료와 관련된 심각한 부작용도 발생하지 않았습니다. 부작용으로는 일시적인 간 효소 수치 상승이 있었으나, 이는 AAV 벡터의 일반적인 현상이며 모든 경우에서 사라졌습니다.

이 수치들은 중요합니다. 왜냐하면 그것들은 단순한 발작 통제를 넘어서는 무언가를 시사하기 때문입니다. 이는 치료가 발달 과정을 변화시킬 수 있다는 것을 의미합니다. 즉, 증상 관리보다는 질병을 개선할 수 있는 가능성이 있음을 뜻합니다. 바로 그런 점이 그러한 결과를 초래했습니다.2026년 1월에 FDA의 ‘브레이크스루 테라피’ 지정을 받았습니다.그 이전에는 RMAT라는 명칭이 있었고, 그보다 더 이전에는 ‘패스트트랙’ 및 ‘고아약’이라는 명칭도 있었습니다.

중요한 ENDEAVOR Part 2 임상시험 —30명의 환자, 무작위로 배정되었으며, 가짜 치료가 통제되었습니다.52주에 걸친 발작 빈도와 인지 기능의 평가가 진행되었으며, 2026년 5월에 첫 번째 환자가 등록되었습니다. 4세부터 18세까지의 고령 아동 및 청소년을 대상으로 한 추가 연구도 동시에 시작되었습니다.

경쟁 문제

이곳에서 이야기는 더욱 복잡해집니다. 왜냐하면 ‘Encoded’가 이 분야에서 혼자 있는 것이 아니기 때문입니다.

비오젠과 스토크 테라퓨처스는 조레브운세른을 개발하고 있습니다. 이는 항센트 올리고뉴클레오타이드로서, 스토크사의 독자적인 TANGO 방식을 활용하여 영향을 받지 않은 SCN1A 유전자의 복제본에서 기능적인 나트륨 채널 단백질의 생산을 증가시킵니다. 다른 메커니즘을 사용하는 약물인데, 척수 주사 방식으로 투여되어 반복적으로 투여가 필요하며, 한 번의 유전자 치료가 아닌 여러 번의 투여가 필요합니다. 하지만 질병은 동일하고, 기대되는 효과도 마찬가지입니다.

두 프로그램의 시간 차이가 상당합니다.

조레브우네르센의 3단계 EMPEROR 연구미국, 영국, 일본, 유럽 전역에서 약 196명의 환자가 등록되었습니다.등록은 2026년 중반에 완료되었습니다. 그 이상도 있습니다.2026년 7월 기준으로, 1/2단계 프로그램 및 개방형 실험을 통해 930개의 개별 용량이 투여되었습니다.일부 환자들은 5년 이상 치료를 받고 있습니다. 3상 임상 데이터는 2027년 3분기에 공개될 예정이며, NDA 신청은 2027년 하반기에 이루어질 것으로 예상됩니다.

Encoded의 중요한 프로젝트인 ENDEAVOR Part 2는 2026년 5월에 시작되었으며, 등록 절차가 연말까지 완료될 것으로 예상됩니다. 초기 데이터는 2027년 말이 되어서야 제공될 예정입니다. 모든 것이 순조롭게 진행된다고 해도, 등록이 정시에 이루어지고 안전성 문제가 없으며, 주요 성과 지표가 잘 나온다 하더라도, Encoded가 규제 신청을 제출할 수 있는 최早 시점은 2028년이 될 것입니다. 아마도 그보다 더 늦을 가능성도 있습니다.

경쟁적 측면은 명확합니다. 만약 조레부넨세른이 3단계 테스트에서 성공하여 승인을 받는다면, 이는 드라베트 증후군을 치료하는 첫 번째 질병 교정 치료제가 될 것입니다. 이미 확립된 치료법이라는 점에서, 비록 비치료적인 치료법일지라도, 이는 이후 사용될 모든 치료법들이 따라야 할 기준이 될 것입니다. 또한, 반복적인 투여 방식과 한 번만 투여하는 방식 중 어느 것이 더 낫는지에 대한 기준이 되며, 이미 프리미엄 의약품 시장에 속하는 이 약물의 가격 정책도 결정될 것입니다.

인코딩 방식으로도 성공할 수는 있습니다. 질병을 영구적으로 변화시키는 단 한 번의 유전자 치료법은, 동등한 효과와 적절한 안전성이 보장된다면, 반복적으로 투여되는 RNA 약물과는 전혀 다른 가치를 지닙니다. 하지만 두 번째 선택지라는 것은 요구사항이 더 높아지고, 독립적인 상업적 성공 가능성이 줄어듭니다.

자본 구조

이것은 엔코드의 여섯 번째 벤처 라운드입니다. 다시 돌아가서…2020년 7월에 1억 3,500만 달러 규모의 시리즈 D 투자금이 유입되었습니다.이 회사는 자금을 조달했습니다.총 2억 9천9백만 달러에 달하는 자금 지원이 공개되었습니다.F 시리즈만이 D 시리즈를 통해 모인 모든 자본의 92%를 차지합니다.

이러한 정도의 가속화는 임상 단계의 바이오테크 기업들이 ‘개념 증명 단계’에서 ‘중요한 개발 및 생산 단계’로 넘어가는 과정에서 흔히 발생하는 현상입니다. 유전자 치료는 매우 많은 자본이 필요합니다. 바이러스 벡터의 제조, 수술적 전달 절차, 장기적인 안전 모니터링 등이 모두 복잡한 과정입니다. 한 번의 유전자 치료를 상업적으로 생산하기 위해서는 2500만 달러 이상의 비용이 들 수 있습니다.

회사는약 170명의 직원또한 노스캐롤라이나에 GMP 생산 시설도 마련되어 있어, ETX101의 생산이 시작되었습니다. 이는 중요한 임상시험을 지원하기 위한 것입니다. FDA는 이 회사를 ‘화학, 생산 및 관리 개발 및 준비 파일럿(CDRP) 프로그램’에 선정했으며, 이 프로그램을 통해 생산 검증 과정을 신속한 임상 개발과 연계합니다.

F사이즈 투자자들의 목록은 매우 길습니다. GV, 소프트뱅크 비전 펀드 2, 파라론 콜렉스, 노란 캐피털, 베논록, 일루미나 벤처스 등이 있습니다. 이는 기존 투자자들이 자신의 투자를 보호하기 위해 제공하는 자금이 아닙니다. 새로운 자금도 기존 투자자들과 함께 유입되고 있습니다. 이것이 중요합니다. 바이오테크 분야에서는, 기존 주주들이 단순히 자신이 약속한 금액을 반복해서 투자하는 것보다, 새로운 기관 자금을 끌어들이는 후기 단계의 투자들이 더 중요한 신호입니다.

하지만 이는 회사의 IPO 전 가치가 상당히 높아졌다는 의미이기도 합니다. 임상 단계의 바이오테크 기업에서 진행되는 각 라운드마다 임상적 위험과 경쟁적 지위에 대한 재평가가 이루어집니다. 이러한 규모의 시리즈 F 투자금은, 향후 IPO를 위해 필요한 기업 가치가 상당할 것을 의미합니다.

소매 투자자들이 반드시 알아야 할 것들

엔코딩 테라퓨처스는 공개적으로 거래되는 회사가 아닙니다. 주식 코드도 없습니다. ETX101이 임상 실험을 마무리하기 전에, 회사는 추가적인 자금을 조달해야 할 가능성이 있습니다. 그 방법으로는 또 다른 민간 투자나 IPO를 통하는 것이 될 것입니다.

그렇긴 하지만, 이 이야기를 이해하는 것은 오늘날에 구할 수 있는 것이 아니기 때문입니다. 다만, 공개적으로 거래되는 생명공학 분야에 투자하는 사람들에게 중요한 세 가지 패턴을 보여주기 때문에 중요합니다.

우선, 좋은 임상 데이터와 좋은 투자 사이의 차이는, 아직 알려지지 않은 경쟁사일 수 있습니다. Encoded의 POLARIS 데이터는 실제적이고 유의미합니다. 하지만 Zorevunersen은 4년간의 오픈라벨 연구 결과가 있으며, NEJM에 발표된 연구도 있고, 3단계 연구도 진행 중입니다. 또한 Biogen의 상업적 인프라도 있습니다. 과학적인 측면만으로는 어느 회사가 가치를 창출하는지 알 수 없습니다. 경쟁 상황을 고려해야 합니다.

둘째, 전달 방식도 비즈니스 모델에 중요한 요소입니다. 수백만 원이 소요되는 일회성 유전자 치료는 뇌 수술이 필요한 반면, 척수 주사로 투여되는 지속적인 약물 치료는 전혀 다른 경제적 특성을 가지고 있습니다. 전자의 경우 환자당 수익 가능성이 높지만, 제조 과정도 복잡하고 환자 선정 기준도 좁습니다. 후자의 경우에는 반복적인 수익이 있지만, 지속적인 치료가 필요합니다. 두 경우 모두 어려운 사업이지만, 그 방식은 다릅니다.

셋째, 임상 단계 기업의 자본 흐름은 얼마나 많은 위험이 제거되었는지, 그리고 아직 남아 있는 위험이 얼마인지를 보여줍니다. 30명의 환자를 대상으로 한 핵심 임상시험을 진행하기 위해 6번의 벤처 투자가 필요합니다. 이는 유전자 치료에 있어 예상되는 비용 구조입니다. 하지만 이는 동시에 회사가 상대적으로 초기 단계에서 나타난 임상적 신호를 입증하기 위해 상당한 자본을 사용했다는 것을 의미합니다. 앞으로 2년 동안, 핵심 참여자 모집, 데이터 분석, 그리고 조레브루센이 발전함에 따라 경쟁 환경이 어떻게 변하는지가 이 자본 흐름이 승인을 얻는지, 아니면 손실을 가져오는지 결정될 것입니다.

2억 7,500만 달러의 자금은 엔코드에 시간을 제공할 뿐입니다. 이로 인해 독점권이나 선제적 우위, 혹은 경쟁 상황에서의 면역력이 생기는 것은 아닙니다. 비오젠, 스토크, 또는 엔코드의 IPO에 관심이 있는 사람들에게 중요한 문제는 ETX101이 효과가 있을지 여부가 아닙니다. 데이터에 따르면 그럴 가능성이 있지만, 문제는 그 제품이 충분히 잘 작동하고 빠르게 성과를 낼 수 있는지 여부입니다. 특히, 이미 선제적 우위를 가진 시장에서는 말입니다.