엔코딩의 2억 7,500만 달러 규모의 유전자 치료 프로그램… 구매할 수 없는 상황입니다. 강력한 데이터와 작은 시장 규모, 그리고 2027년의 결론이 있겠죠.

사립 기업인 South San Francisco의 유전자 치료 회사인 Encoded Therapeutics는…2억 7,500만 달러의 시리즈 F 투자금이번 주에는 올해 들어 가장 큰 규모의 바이오테크 기업 투자라운드가 있었습니다. 먼저 한 가지 알아두셔야 할 점은, 그 회사의 주식을 구입할 수 없다는 것입니다. 이 투자라운드는 사적인 것으로, 전문적인 펀드들이 참여하는 형태이며, 자금도 이미 확보된 상태입니다. 그렇다면 소비자 투자자라면 왜 그런 투자를 신경 쓸 필요가 있을까요? 2억 7,500만 달러라는 금액은 전문 투자자들이 한 개의 실험적 의약품이 얼마나 가치 있는지에 대한 명확한 지표입니다. 그리고 그 데이터는 수익이 없는 회사에게는 매우 유용한 정보입니다.

그 원형은GV(구글의 벤처 부문)과 이름이 밝혀지지 않은 의료 펀드가 공동으로 운영합니다.ARCH Venture Partners, Farallon Capital Management, SoftBank Vision Fund 2, RTW Investments, Matrix Capital Management, Venrock 등이 함께 참여했습니다. 수익금은 세 부분으로 분배됩니다: 드라베트 증후군에 대한 주요 약물 ETX101의 임상시험을 위한 자금 지원과 그 외의 목적들입니다.18세까지의 아동을 위한 확장 연구회사의 자체 제조 시설을 확장하는 것; 그리고 두 번째 프로그램도 추진하는 것입니다.절단 후 신경통을 완화하기 위한 ETX3012027년에 제출될 규제 관련 서류를 준비하는 중입니다. 세 번째 항목은 이 사업의 전체적인 구조를 나타냅니다. 이번 프로젝트는 단순히 한 가지 약물에 관한 것이 아니라, 지속 가능한 신경과학 플랫폼을 구축하고 여러 가지 약물을 생산할 수 있는 공장을 만드는 것을 목표로 합니다.

검사를 정당화하는 데이터들

드라벳 증후군은 유아기부터 시작되는 심각한 유전성 간질 질환으로, 자주 그리고 오래 지속되는 발작이 나타납니다.약 85%의 경우는 SCN1A 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다.기존의 치료법들은 펜플루라민과 스티리펜톨과 같은 약물들을 사용하는 것이며, 이는 단지 일일 발작을 억제하는 역할만 합니다. ETX101은 그와는 다른 치료법입니다. ETX101은 SCN1A의 기능을 회복시키기 위한 일회용 유전자 조절 요법이며, 즉 증상이 아니라 근본적인 원인을 해결하는 방식입니다.

바로 그 야망 때문에 초기 데이터의 신뢰성이 중요합니다. POLARIS 프로그램의 1/2단계에 참여한 21명의 환자들 중, 시롤리무스라는 약물을 복용하지 않은 고용량 투여군에서는…28주까지 월별 수치화 가능한 발작 횟수가 83.5% 감소했습니다.높은 용량을 투여받은 모든 환자들에서 그 비율은 75.7%였으며, 단 한 번의 투여 후에도 그 효과는 52주 동안 지속되었습니다. 가장 두드러진 것은 발달과 관련된 측면이었습니다. 두 살 이전에 치료를 받은 어린 아이들은 한 가지 의사소통 능력 측정에서 상당한 향상을 보였습니다.자연사학적 데이터가 예측하는 것의 약 5배 정도입니다.그것은 이 질병의 전형적인 지적 정체기를 방해하는 것처럼 보입니다.치료와 관련된 심각한 부작용은 없었습니다.가장 흔한 부작용은 일시적인 간 효소 수치 상승이었습니다. 이는 이런 치료법에서 흔히 나타나는 부작용입니다.

이것들은 혜택이 있었다는 증거가 아닙니다. 이는 21명의 환자에 대한 데이터일 뿐, 등록 시험 결과가 아닙니다. 하지만 이것이 왜 투자자들이 아홉 자릿수의 금액을 지불했는지 설명해줍니다.

이익을 결정하는 수학적 공식들

이곳에서 “숫자 우선” 접근법은 그 열의를 제어해야 합니다. 드라베는 희귀한 질병입니다.미국에서는 약 20,000명이 그로 인해 살고 있습니다.그 중에서도 SCN1A 유전자 양성인 환자들만이 대상이 되며, 그중에서도 적절한 나이에 치료를 받는 환자들이 해당됩니다. 일회성 유전자 치료제의 가격이 얼마가 되든, 상업적 수익의 한계는 수백 명의 환자로 구성된 집단에 의해 결정됩니다. 이번 사업의 핵심적인 문제는, 관련 가족들에게는 엄청난 잠재력이 있지만, 실제 시장은 매우 좁다는 점입니다. 따라서 전체 투자 여부는 약물이 충분히 효과적이고 지속적으로 작용할 수 있는지에 달려 있습니다.

C, D, 및 F 라운드에서만 공개된 정보에 따르면, 엔코드사는 현재 약 5억 1,500만 달러를 조달했습니다. 하지만 이 수치는 미공개 투자로 인한 실제 총액을 반영하지 못할 가능성이 있습니다. 이 새로운 자금은 모든 투자가 합리적인지 판단할 수 있는 결정적인 연구를 위한 자금이 될 것입니다. 바로 ENDEAVOR Part 2 연구입니다.첫 번째 환자는 5월에 치료를 받았습니다., 예정되어 있습니다.올해 말까지 전체 등록을 완료하며, 초기 데이터는 2027년 말에 제공됩니다.그 결과는 치료의 성공 여부를 나타내는 지표입니다. 만약 그 결과가 소규모 연구에서 관찰된 내구성과 치료 효과를 확인해준다면, 약 5억1,500만 달러라는 자본 투자가 심각한 소아 질환에 대한 효과적인 치료법과 비교해서는 작다고 할 수 있습니다. 하지만 그렇지 않다면, 이번 투자는 수치적 분석보다는 허구적인 기대치를 반영한 것이 될 것입니다. 바로 그 실패 가능성이 유전자 치료 분야에서 가장 큰 문제입니다.

실제로 소매 투자자가 이로부터 얻는 것이 무엇인가요?

솔직한 답은, 이 모든 것들을 직접 소유할 수는 없다는 것입니다. 이를 가능하다고 주장하는 사람들은 무언가를 팔고 있는 것입니다. 여기서 창출되는 가치는 기존 소유자들에게 돌아가며, 그 가치가 투자 가능해지는 것은 오직 Encoded가 IPO를 실시했을 때만 가능합니다. 그때는 과학적인 측면에서가 아니라, 이미 투자된 수억 달러의 자금으로부터 협상이 시작됩니다.

그렇다면 이는 교훈으로서의 사례일 뿐, 특정한 위치가 아닙니다. 다음에 실제로 구매할 수 있는 유전자 치료제의 이름을 평가할 때는 같은 계산을 해보세요: 핵심적인 데이터가 아니라 서사가 투자된 자본을 정당화하는가? 그리고 치료 가능한 인구가 그 가격을 지불할 수 있는가? Encoded의 2억 7천5백만 달러 규모의 투자금은 이 문제의 두 측면을 모두 명확하게 보여줍니다. 데이터는 신뢰할 만합니다. 시장도 작습니다. 결론은 2027년에 나올 것입니다.