X4 Pharmaceuticals：第3相の結果が出るまでに2年ほどかかる、資金提供された投資だ

X4 Pharmaceuticals（Nasdaq: XFOR）は今月、ウェルス・ファーゴヘルスケアカンファレンスに参加することを投資家に発表しました。これは、バイオテクノロジー企業が毎年行う一般的な会議です。しかし、この会議自体が重要なニュースではありません。その発表の2日前に、同社は実際に株価に影響を与える情報を公開しました。それは、慢性中性粒減少症におけるマヴォリクサフォールの第3相試験に関する最新情報です。

9月8日のその発表には、2つの内容が同時に記されていました。良い点は、FDAが試験期間を短縮することに同意したということです。176人から126人へこれにより、登録にかかる時間とコストが削減されます。また、その機関は、より小さな安全データベースでも承認手続きを実行できると示しました。不快な点は、同社が以前の「2H 2026」目標から2028年前半にまで時期を早めたことです。米国での承認時期も2028年末または2029年初めと予想されています。株価は約3.60ドルで取引されており、市場価値は約4億5000万ドルです。

なぜ、ほとんどの評価が一つの試験に基づいているのか

X4を理解するための鍵は、一般的に知られているビジネスと、その製品を扱うビジネスを区別することです。承認された製品はXOLREMDI（マヴォリクサフォル）で、これはWHIM症候群用の最初の薬剤です。WHIM症候群は極めて稀な一次免疫不全症であり、2024年4月にアメリカで承認され、その1ヶ月後には市場に登場しました。しかし、X4の規模では、これは名目上の商業製品に過ぎません。米国での売上は…2026年第2四半期で240万ドル年間ベースで約1000万ドル程度です。ヨーロッパ市場についてはこの春に承認されましたが、X4は商業化の権利をパートナーのNorgineに譲渡しました。その見返りとして、約2億2100万ユーロ規模の利益や、2桁以上の割高なロイヤルティを受け取ることになります。これは実際には選択肢となりますが、実施が遅れており、同社はそれを自社の売上として記録していません。

貸借対照表上で最も重要な項目は、収入ではありません。それは慢性中性粒減少症プログラムです。慢性中性粒減少症とは、患者が十分な数の抗感染性のある中性粒を生成できない状態です。これはWHIMよりもはるかに大きな機会です。X4によると、その規模は約…15,000人の患者重度または反復的な感染症に苦しむ人々です。骨髄から好中球を動員する口腔用CXCR4アンタゴニストであるマヴォリクサフォールは、すでにFDAの承認を受けています。迅速通過指定この状況では、4WARDが成功すれば、マイクロ収入を得る希少疾患関連企業が、はるかに大きな商業的存在に成長する。しかし、失敗した場合は、現在の市場価値の大部分が失われてしまう。

その二進数の記号は、その株価の真実の基準となります。年間約1,000万ドルの売上を生み出す薬品を製造する会社の評価額が4億5000万ドルというのは、現在の収益に比べて大きな数字です。それは、大規模な試験が成功する可能性を表しているに過ぎません。P/EやEV/EBITDAといった指標は、4WARDを比較対象とするためのものではありません。つまり、単一のデータ情報に基づいて投資を行っているわけです。

滑り落ちた時計ですが、今はその場所は舗装されています。

2年間の待機期間が許容可能なリスクと見なされる理由は、バランスシートの関係によるものです。X4は約2億8千万ドルの現金2026年6月30日時点での市場性のある証券の量は、2029年までの資金を確保するのに十分です。これは重要です。なぜなら、新しいタイムラインでは、利益が得られる前に資金が使われるからです。登録者数は2026年第4四半期に完了する予定で、52週間の治療期間があり、売上データは2028年前半に得られる予定です。現金は、2028年後期または2029年前半の承認に向けて使われる可能性があります。これこそが、フェーズ3の試験に必要な橋渡しです。データが得られない試験では、何の価値もありません。しかし、この試験は承認に向けて資金が提供されているようです。

9月8日のニュースにより、リスク評価が少し改善されました。同社が「十分に有効」と評価した176人の患者を対象とした研究では、追加コストがかかり、登録者数も少なく、統計的な利益もほとんどありませんでした。しかし、患者数を126人に減らすことで、年間感染率の低下や好位の好中球数の増加といった主要な評価指標においては、効果が保持され、また審査期間も短縮されます。FDAがその判断を維持する限り、これは実際にリスクが低減されることであり、単なる希望に過ぎません。Fast Trackという指定により、最終的な申請に対して迅速な審査が行われるようになります。

最も強力なクマの特徴

これらの点からして、この治療法が安価であるとは言えない。また、警告的な表現も具体的なものだ。FDAのCタイプのフィードバックは、明確に拘束力を持たないものであり、追加の新薬申請が実際に審査される際には、FDAが異なる立場を取る可能性がある。年間感染率という共同主要評価指標は、先天性・後天性自己免疫性・特発性慢性中性粒減少症といった多様な患者群において、あまり信頼できる指標ではない。小規模な試験では、そのような指標を達成するのは難しい。また、企業自身も、サンプルサイズを小さくすると、その指標を達成することが難しくなると指摘している。

次に、資本構造の歴史です。これは、ある株価です。1対30の逆分割2025年4月に上場を維持するために、その後資金を調達した。1億3500万ドル昨年10月に行われた引受契約に基づく資金調達において、2025年の240百万ドル規模の資金調達の一部が行われました。これにより、現金の流れは2028年末から2029年まで続くことになります。初心者にとっては、この会社が何度も株主から資金を求めてきたということであり、先に資金を提供した株主がその影響を吸収してきたというわけです。3.60ドルの価格は、それらの過去の影響を加算したものです。

今日は「待つ」べき時であり、売ることや買うことはない。

支払いを行う前に証拠を確認したい投資家にとっては、この状況ではポジションを取るよりも、忍耐が必要です。今後すぐに収益が好転する可能性のある期間はありません。XOLREMDIは小さすぎて、大きな影響を与えることはできません。また、もし収益があるとしても、それは2年後になるでしょう。次の証跡となるのは、2026年第4四半期における登録完了です。これは時間的には確実ですが、結果はまだわかりません。実際の価格を決定する出来事は、4WARDの読み出しであり、それは約18ヶ月先のことです。

これが、現在のこの株式の実際の状況です。バランスシートやFDAの承認により、1年前に比べてより多くの資金が投入され、コストも低くなっています。約4億5000万ドルという価格では、実在しない収益源に対して支払う必要はありません。しかし、この評価額は単なる賭けであり、安い値段ではありません。そして、その賭けが解決されるのは約2年後です。ここでのポジションは、長期間を予想した投機的な賭けに過ぎず、二元的な結果を期待する資本や気質を持つ人にのみ適しています。また、インタビューや会議への参加、受講者数の更新などは、その一つのデータ点に対する騒音に過ぎないという理解が必要です。