ウルトラジェニックスの40％のアンジェルマン・クラッシュ：安っぽい話ではない、商業的な物語だ。

9月2日の終了後、Ultragenyx（RARE）は、中期的バイオテクノロジー企業が決して望まないような判決を下しました。つまり、アンジェルマン症候群の治療に用いられるアパズネルセンという抗サンセット薬を開発するという、最も価値の高いプロジェクトです。第3相試験に失敗した主要の評価指標である、認知スコアの基線からの変化、そして重要な二次評価指標であるマルチドメイン応答指数は、どちらも測定できなかった。統計的に有意な差はない偽の腕に対して。株式夜間に40％ほど減少したそして今、価格は26ドル近くで推移しています。市場価値は26億6000万ドルとなり、52週間の高値だった約40ドルから下がっています。

反応の規模というのは、実際には尺度に関するものです。アンゲルマン症候群は、約60,000人に影響を与えていると推定されています。商業的に利用可能な地域にあり、承認された治療法がないため、アパズンセンはFDAのブレークスルー指定を受けた先駆的な医薬品となりました。強力なフェーズ1/2プログラム投資家にとっては、それは一つのプログラム以上のものでした。それは…収益性を得るための主要な道筋2027年で損益分岐点に達するまで、同社は利益を上げる方向に進んでいました。市場は、長年にわたって資金を消費することでその利益を支えていました。

この失敗により、フレームワークを新たな基盤から再構築する必要が生じました。残ったのは、より薄いものではあるものの、実際に機能する商業的なビジネスです。前12ヶ月の収益は約7億1,700万ドルで、年間17.5％の成長率を示し、粗利益率は84％です。このビジネスの中心は、重要な希少疾患関連製品です。クリスヴィタ（第2四半期で1億5600万ドル）、ドジョルヴィ（$2700万ドル）、対して2026年度の目標は7億3000万ドル～7億6000万ドルです。その部分は生き残った。それをより高い場所に運ぶはずだったパイプラインが破損したのだ。破壊的な骨疾患治療薬であるセトルスマブが原因だった。2つのフェーズ3試験で、主要な評価指標が達成されなかった。2025年後半に、これが約8ヶ月で2度目の大きな失敗となりました。依然として解決されていない状態です。ジェングリシスは、迅速に承認を得ました。8月に起こるグリコーゲン蓄積病の場合にはUX111を使用し、サンフィリッポ症候群の場合にはUX111を使用する。FDAの決定日は9月19日になります。— 事故から2週間後。

ここで、「今は安い」という指標は使えなくなります。Ultragenyxには、P/E比率を計算するための収益データがないし、帳簿上の資本も負の値なので、通常は安価な株を指摘するための収益ベースの指標は適用できません。唯一有効な指標は、売上に対する価格比です。その場合、RAREの価格対売上比率は約3.6倍となり、利益を上げているBioMarinの3.8倍とほぼ同じで、Ionisisの11.7倍には遠く及ばない。つまり、40％の減少があった後でも、市場は商業部門だけについては完全に成長性の高い倍数を支払っているのです。この下落によって希望は失われました。しかし、安さは生まれませんでした。

要因の順序も同じです。成長は実際にありますが、利益は得られません。価値や利益性は構造的に存在しません。また、動きも止まっており、株価は50日移動平均線以下で、RSIは51付近の中立値です。つまり、どの要因も他の要因を強化していない状態です。価値投資でも、合理的な価格での成長投資でも、タイミングの確認でもありません。これは、費用削減と既存のポートフォリオが2027年までに収益性を実現できるか、またUX111が9月中旬にFDAの承認を受けられるかという二つの条件が待っている状態です。

したがって、適切な回答とは、どちらの方向でも確信を持つことではなく、注意を要する変数である。2週間後に下される規制決定や将来の収益性への期待にかかっている、古くて劣化したパイプラインの名前というのは、「トリガーを注視する」ものであり、「確実性があるから買う」というものではない。読みが変わるトリガーとは、サンフィリッポの承認と、現金の消費がゼロに近づく中で、商業基盤が3.6倍の収益倍数を維持できるという証拠だ。それまでは、正直な評価は「保留中」の状態である。プロセスは進行中だが、選択肢は存在しない。