Tyra Biosciencesは、テスト対象の数値ではない数値に対して30％の下落した。

ティラは水曜日に約3分の1を開け、印を付けた。10ヶ月ぶりの低水準、18ドル近辺約22ドル程度まで回復する前は、セッション中に18％も下がっていました。引き金となったのは、主剤であるダボグラチニブに関する第2段階の報告書の中の1行の記述でした。3ヶ月時点で57％の回答が完了している。、下に70％バーピパー・サンドラーやH.C.ウェインライトを含む複数のアナリストは、これを成功と失敗の境界線として指摘していました。収益が出る前のバイオテク企業においては、その企業価値はこの1つの分子にかかっています。そのため、この株価は、報告日までの1週間で約13％上昇しました。そして、40.65ドルの52週間の高値からは依然としてかなり高い水準で終わりました。

明らかな解釈としては、その薬の効果が期待に応えられず、市場が売却を進めたということです。この解釈は半分正しいものですが、もう半分は間違っています。しかし、売却が起きたことの方が重要です。

用量決定に関する研究であり、結論ではない。

その結果を決定した数値は、本来、何かの判断を意味するものではないものでした。SURF302は、FGFR3選択的阻害剤であるダブログラニブを、FGFR3が変化した低度中間リスクの膀胱がん患者に投与する第2相の試験です。参加した患者は意図的に混合されており、一部の患者には単一の腫瘍マーカーがあり、他の患者には複数の腫瘍マーカーがありました。3ヶ月後の完全反応率は57％、全体的な反応率は79％で、これは1日1回60mgを投与したグループの結果です。市場は、この結果を、研究が部分的にしか問いかけていない問題への答えとして扱っています。

ここが転換点です。同社の計画は、第3フェーズのことです。補助的設定とは、腫瘍が完全に切除された後、何も残らない時点で行われるものです。首席医務官は、単一のマーカーを持つ患者を、「密接に模倣される」グループとして明確に定義しました。[「補助的な設定」です。そして、それが市場が価格を設定しなかったサブグループです。単一マーカーの患者においては、ダブログラニビンが効果を示しました。100％の全回答率（8件中8件）3ヶ月時点で63％の患者が完全に回復し、75％の患者が最良の状態で完全に回復しました。57％という数字は、他の要因によって下がっています。複数マーカー患者というのは、腫瘍の量が多いという特徴を持ち、これは全く異なる治療法が必要な状態です。タイラは、70mgの高用量を使用する治療法を計画しています。

この安全に関するデータも同じことを示しています。60mgの用量では、3級の治療関連症状はなく、4級または5級の症状もありませんでした。用量の減量や治療中止もありませんでした。特に重要なのは、高リン血症や爪、目への毒性が見られなかったことです。これらは、治療中に起こり得る3つの重大な問題です。エルダフィティニブは、FDAが承認した唯一のFGFR阻害剤です。そして、この薬は進行性の病気に対してのみ使用されるものです。この薬が販売されている理由は、現在の治療法では何度もカテーテルを挿入する必要がある病気において、経口投与が第一選択肢であるからです。継続的な慢性投与が適切であるという点が、この薬の魅力となっており、実際のデータもそれを裏付けています。

8人の患者というのは、単なる偶然のことです。

では、なぜ売却が行われるのか？実際のフェーズ3に該当する人数が基準を満たしているのであれば、その理由は何でしょうか？それは、その基準を満たす人々が8人であるからです。単一の指標を持つサブグループは小さすぎて、真の70％の信号とノイズを区別することはできません。研究で報告されている主要なエンドポイントというのは…57％という合計値でした。—そして、それこそが、規制当局や懐疑的な投資家が最初に注目する数値です。この会社は第3段階に進んでいます。これは、失敗か曖昧な状態かの違いですが、8人の患者を対象としたサブグループでのデータに基づいて「進む」ということは、実際に有効なデータがあるということとは同じではありません。

曝露-反応データは両方向に影響を与えるため、取引がこれほど速く行われるのです。薬物濃度が一定の閾値を超える患者では、86％が反応を示し、その逆は58％でした。これは、そのメカニズムが機能しており、曝露が結果に影響を与えることを示しています。しかし、この現象は主に…複数高負荷を持つ患者たち、つまり、70mgの高用量が必要かもしれないという人々の集団です。市場が望んでいたのは、単純な60mgの投与量ではなかったのです。この矛盾――薬は効果があるけど、単一の投与量では効果が得られないかもしれない――という点が、「ポジティブ」な情報を「複雑な」情報に変えてしまったのです。

これらは、安全上の問題ではありませんでした。実際には、過剰なポジションを軽減しようとする試みであり、バイナリーカーネーターの影響もあります。また、目標値を下回ることや、試験設計の不確実性もあります。これは、ビジネスモデルの破綻ではなく、感情や期待の再設定に過ぎません。

テストを通じて資金が提供される

第二に重要な事実は、貸借対照表です。これは、感情に関連する要素が最も少ない部分です。ティラは6月30日を終えて3億5390万ドル現金、現金同等物、市場で売買可能な証券を背景に、実質的な負債はない。経営陣は2028年下半期までに資金運用を行うと述べている。この状態になったのは、損失を出しているからだ。第2四半期の損失は…450万6000ドルしかし、第3段階に到達するために18ドルで株式を売却する必要はありません。重要なのは、基準となる収益倍率がなく、利益率も保証されていないということです。全ての価値は、第3段階への期待度にかかっています。資金が確保されていることが、キャッシュフローによって強制されることなく、その投資が成り立つための条件です。唯一の問題点は、同社が市場における株式資本を1億5000万ドルから…へ拡大したことです。2億5000万ドル、原材料の状態が変わったときに、いつでも希釈するための恒常的な招待です。

もう一つ、膀胱がんとは全く関係のない独立したデータがあります。それはアコンドロプラシアのプログラム（BEACH301）です。このプログラムでは、同じ分子が子供たちに使用されており、今後は安全性に関するデータも得られると期待されています。2027年の第1四半期以前に延期されていたが、そのため何らかの条件を満たす必要がある。しかし、もし実現できれば、FGFR3の生物学的特性が実在するという第二の証拠となる。つまり、NMIBCのサンプルサイズの問題とは無関係であるということだ。

実際にそれを解決する方法は何か

この株価は、9月のデータでは決定されない。次の2つのデータが重要になる。まず、70mgの用量について：もし、より高い曝露量が多種の症状を引き起こすことなく、毒性を増加させないのであれば、「正しい用量、正しい薬剤」という判断が成り立つ。次に、健康当局からの第3相臨床試験の設計に関するフィードバックである。設計そのものが最終的な評価基準であり、8人の患者のデータに関係なく、クリーンな設計が成立すれば、再評価が行われる。しかし、どちらもまだ起こっていない。そして、これら二つの条件が揃った時、この株価はどちらの方向にも再評価される。

正直なところ、市場が間違った基準を使っている可能性があります。しかし、サンプルが小さすぎて、正しい基準を判断することはできません。これは、割引率が安いからといって買うべき株ではありません。また、壊れた薬品でもありません。これは、8人の患者を対象とした研究で、70mgの用量で結果が出るという企業です。その結果がどうなるかは、まだ明らかになっていない。その結果が出るまで、57％と75％という数値は同じデータの表現に過ぎず、価格も市場がどちらを基準にしているかわからないことを反映しているのです。