シオンナ・セラピューテックス：90％の下落後、未検証の組み合わせだけ…まだ買うには早すぎる。

バイオテク関連の論文は、予想されていた成長を実現できずに失敗に終わった。8月10日、Sionna Therapeutics（Nasdaq: SION）は、自社の主導的な嚢胞性線維症治療薬であるSION-719が目標を達成できなかったと発表した。1回のセッションで約90％が崩壊した1株あたり55ドル近くだった会社を、数ドル程度にまで値下げすること。

同じリリースで、ニュースになった一節もあった。それはこうだった：「シオンナはそう言った。」新たな組み合わせ、まだ初期段階のものであるSION-451とSION-2222を、独自のPhase 2aプロトタイプ試験に導入する。「Phase 2aへ進む」という表現を、勢いの表れとして捉えるのは魅力的です。しかし、それはそうではありません。これは、失敗したリードアセットからの転換点であり、どのドアが残っているかを示すものであり、そのドアの背後にある理由がどれほど強いかを示すものではありません。

この区別は、今日の低価格がお得な値段なのか、それとも悪い状況なのかを決める際に重要です。

そのミスは、ただのミスではなかった。

シオンナの研究の全ては、現在のCF治療薬に存在する特定の欠点に基づいています。ヴェクタスのTrikaftaが標準的な治療法ですが、これは、CFTRタンパク質のNBD1領域には対応していない。F508del変異が起こる場所です。その地域をターゲットにすることが、同社の差別化要因でした。

最初で最も簡単な課題は、NBD1安定化剤であるSION-719がトリカフタの効果をさらに高めることができるかどうかを証明することでした。ランダム化された第2相a試験では、F508del変異を持つ15人の患者が参加しました。これらの患者は既にトリカフタで安定していました。この試験では、CFTR活性の指標となる汗中の塩分濃度が10 mmol/L以上改善されることを確認する目的で行われました。プラセボ調整後の変化は約−1 mmol/Lで、p値は0.7であった。統計的にも、臨床的にも、何もない。シオンナがそう言った。SION-719を標準的な治療法の追加手段として扱うことはない。.

故障の形態に注意してください。これは「低バーのテスト」でした。つまり、すでに効果がある薬剤に、さらにわずかな効果を加えるというものです。しかし、何の信号も得られませんでした。つまり、NBD1メカニズム全体が、この1つの分子だけでなく、患者において機能しない可能性があるのです。

最後のドア。

まさに、SION-451とSION-2222の組み合わせが現在位置なのです。SION-451は、別種のNBD1エージェントであり、「修正者」と呼ばれるものです。そして、これはSION-2222という強化剤と組み合わせられています。重要なのは、これがTrikaftaの追加剤として設計されているわけではないという点です。これは完全に代わりとなる治療法であり、つまり、標準的な治療法を超えるものでなければなりません。より高い効果が求められ、証明もずっと難しいです。初期段階の研究では、これら2つの薬剤が一般的に耐容可能であることが示されました。そのため、Sionnaはこの組み合わせを選択しました。しかし、耐容可能であるからといって有効であるとは限らず、この組み合わせに関する有効性のデータはまだありません。Sionnaは、Phase 2aの結果が出るまでの日程についてもまだ決めていません。

市場がどのように価格を設定しているか。

事故後、株価は約8ドルで取引されており、市場価値は3億7千万ドル近くになっている。シオナはほぼそのように報告した。6月末時点で、268百万ドルの現金、現金同等物、および市場で売買可能な証券があった。経営陣は、これらの資金を2028年まで使用すると述べている。そして、彼らは行動すると言っています。その滑走路を保護する現金を戻すと、市場は残りのプロジェクト全体に1億ドルの企業価値を割り当てる。これは、CF市場のリーダーに対して試験されていない新しい組み合わせだ。

それは安価です。ただし、その安価が適切な方法によるものかどうかが問題です。90％の下落は、実際の価格よりも速く下がった時にのみ、安価に見えます。しかしここでは、実際には状況が悪化しています。先導プログラムは失敗しており、残りの資産も同じNBD1という前提に基づいています。市場は、株価を下げるために問題を作り出したわけではありません。実際の損失はすでに計上されているのです。

正直に言うと、早すぎます。

8月の低値からの約40％の上昇は、投資家たちが再評価を行っていることを意味しており、新たな証拠というわけではありません。この上昇が実際に投資対象となるためには、NBD1アプローチが、標準的な治療法を補完するのではなく、代替として使用されるときに効果的であるという証拠が必要です。

ここが決定の基準です。一方で、残りのプロジェクトに対して約1億ドルの企業価値があり、2028年までの現金が支えとなっている。これは、時間を稼ぐための手段です。もう一方で、論文が依拠していたデータ点がすでに失われており、現在その株を持っている資産には有効性のあるデータや、約束された起動条件もありません。バイオテク業界では、メカニズムが信頼できなくなったために、価格が安くなることがよくあります。シオンナの背後にある基盤もまさにそうでした。

第2a段階の結果が出るまでは、何を買うか、何を売るかという判断はできない。つまり、待つしかない。リスクとリワードのバランスは、ほぼ失敗が確実であると見なされるような状態だ。これは興味深いポジションかもしれないが、まだ持っておくべきポジションではない。なぜなら、その答えを変えるためのきっかけとなる要素は、まだ予定されていないからだ。