シミュレーションを重視した臨床試験が、CROの価値を変える可能性がある

今日、2つの民間バイオテクノロジー企業であるHarvest Integrated Research Organization（HiRO）とDifferentia Biotechが協力協定を結びました。臨床試験の業務とAIを活用したシミュレーションを組み合わせるどちらも公開市場に上場していない。この取引に投資することはできません。

しかし、彼らが試みていることは、臨床研究業界における構造的な変化を示しています。そして、そうした企業たちは…できる投資をしている企業も、既にプレッシャーを感じている。

臨床研究機関、またはCROは、医薬品企業の臨床試験を実施しています。最大のCROであるIQVIAの市場価値は430億ドルです。2番目に大きいCROであるICONの市場価値は約130億ドルです。全体のCRO市場は、2026年には930億ドル、2031年までに1400億ドルになる。これは、大きく、成長している産業です。

まだ誰も問いかけていないのは、シミュレーションがCROの価値を変えるかどうかということです。

これが基本的なビジネスです。製薬会社はある分子を持っています。その分子が人間にとって安全で有効であることを証明する必要があります。このプロセス、つまり人間での試験から最終段階の研究までを含むものは、何十億ドルもかかり、数年を要します。現在、医薬品を市場に導入する際の業界平均的なコストは26億ドル以上です。CROが存在する理由は、こうした試験を行うには、患者を募集し、各国の施設を管理し、データを追跡し、規制当局の要求を満たすなどの作業が必要だからです。これは大規模な物流やコンプライアンスに関するビジネスです。CROに費用を支払って、その作業を依頼するのです。

DHARMAと呼ばれるディファイアツのプラットフォームは、何か特別なことをしています。それは、病気がどのように進行するか、薬が生物学的な仕組みとどのように相互作用するか、そして患者がどのように反応するかを表す「デジタルツイン」を作成するものです。実際の臨床試験を行う前に、このようなシミュレーションを行います。彼らのウェブサイトによると、これにより必要な患者数を減らすことができるとのことです。20～60％それはコスト最適化ではありません。もしそうだとしたら、CROが行うすべての試験の規模や経済性が変わってしまいます。

ヒロが、85カ国で行われた1,600件の試験から得られる運用データ、つまり試験結果や施設の性能、患者募集の状況などを提供します。ディファイアはシミュレーションエンジンを提供します。つまり、実際に起こった試験の運用データを使ってシミュレーションがより正確になり、その結果、費用をかける前にどの方法が有効かを知ることができるため、運用もより良くなります。

ほとんどの人は、これを「CROがAIを導入する」という形で捉えます。それが明らかな観点です。しかし、もっと興味深いのは、シミュレーションが十分に優れていて、それが主要な意思決定手段になり、裁判が単なる確認作業になってしまう場合のことです。

もしシミュレーションで「この用量では効果が得られない、別の用量を試してみてください」と言われたら、スポンサーは患者を登録する前に方針を変える。また、「500人ではなく200人だけが必要です」と言われた場合、CROはより小規模な試験を行う。さらに、「これらの患者を選んで集めるべきだ」と言われた場合、物流の手続きも簡単になる。CROは消えてしまうわけではないが、実際に試験を行うのは他の人が担うことになる。しかし、価値の中心は実施からシミュレーションへと移り変わる。何をすべきかを指示する企業の方が、実際に行う企業よりも価値があるのである。

これは、他の業界でも見られるパターンです。ソフトウェアが手作業のプロセスを置き換えたとき、ソフトウェアを開発した企業は、その作業を行う人々を管理する企業よりも多くの価値を得ることができました。自動化が製造プロセスを改善したとき、利益は設計や計画の段階に移動しました。シミュレーションを重視した薬物開発の場合も、価値は試験実施の段階から、試験設計の段階に移動します。

一般のCROたちは、これが起こることを知っています。IQVIAは昨年、自身のブランド名を変更しました。AI駆動型テクノロジープラットフォーム「その株」その発表後、1ヶ月で22％の下落したが、同社は10％の収益成長を報告していた。市場は何かを決めようとしているのです。AIを活用したブランド変更も、根本的なビジネスモデルには何の変化ももたらしません。IQVIAは依然として、トライアルやデータの販売によってほとんどの収益を得ています。AI企業だと言っても、実際のビジネスをシミュレーションのようなものにすることはできません。

ICONの成長軌道はかなり荒々しいものでした。株価は200ドル以上から66ドル程度まで下がり、その後170ドル前後に回復しました。今後のPEは約19倍ですが、これは安く見えるかもしれません。しかし、後続のPEは480倍以上であり、つまり昨年の収益は株価に比べてごくわずかだったということです。市場はまだ完全な回復には至っていないと判断しています。

ここが難しい点です。CRO事業は、技術ではなく、規模とコンプライアンスに基づいて成り立っています。複数の国に拠点を置き、病院との関係を築き、FDAや欧州の規制当局を満足させるデータインフラを持つ必要があります。また、各国の規則を理解しているチームも必要です。これらは再現するのが難しいです。しかし、シミュレーションを利用すれば、そういった困難な部分を減らすことができます。試験が小規模で、より良く設計されている場合、必要な拠点や患者数、コンプライアンスの要件も少なくなります。

私の考えでは、本当の試練は、CROがシミュレーションを導入するかどうかではない。重要なのは、シミュレーションがCROの経済状況を、既存の企業が対応できないような形で変化させるかどうかだ。大規模なCROは、数千人の従業員を持つ巨大な組織である。彼らはシミュレーションツールを購入したり、内部で自前で作成したりできる。しかし、彼らのインセンティブ構造は、より多くの試験を実施することに基づいている。ここには、すぐには見えない緊張関係がある。つまり、試験を効率的に行える技術が、既存のCROの運営を価値の低いものにしてしまう可能性があるのだ。

HiRO-Differentiaの取引は、絶対的な量としては小さいものです。これは、両者間の合意書に過ぎません。450人CROは、規模が小さいシミュレーション会社です。その財務状況については公表されていません。しかし、これは重要な兆候です。この事業の次のバージョンを目指して開発を行っている企業たちは、すでに連携を図っています。彼らは、IQVIAがAIが自社の5万人の従業員にとって何を意味するかを決定するのを待っているわけではありません。

何を注意すべきか。もし「シミュレーション中心の試験設計」が実現されるなら、以下のような変化が起こるでしょう。バイオテク企業は、予算を投じる前にCROにシミュレーションを行うよう求めるようになる。試験の規模は小さくなり、成功率は上がる。また、CROの1回あたりの収益は低下するが、試験の数は安定したままである。最も迅速に適応できる公開取引されているCROは、既存のインフラやデータ、関係性をシミュレーションに基づいたモデルに転換できるでしょう。そうできない企業は、より小規模な試験を実施し、より効率的な市場に対応するしかないでしょう。

投資家が考えるべき問題は、AIが臨床試験にどのような影響を与えるかということではありません。重要なのは、現在、臨床試験を行うことで利益を得ている企業が、将来、その試験の設計を行うことで利益を得るようになる企業を引き継ぐことができるかどうかです。その答えは、プレスリリースから得られるものではありません。それは、試験の規模や利益率、そしてスポンサーが単に実施だけに依存するのをやめ、まずシミュレーションを重視するようになる速度から明らかになります。