シオノギのポンペ試験は単なる煩わしいものに過ぎない。本当の話は、その下で進行している収益機構の構築である。

今週、志野野吉に関するニュースは、希少疾患の臨床試験についてです。しかし実際の話は、その背後にある会社が築き上げたものということです。

シオノギ社のS-606001という、遅発性ポンプ病に対する実験的な経口治療薬が、初めての患者を受け入れました。「Esprit」というグローバルなフェーズ2研究においてこの化合物は、2024年5月にMaze Therapeuticsから購入されました。150百万ドルを先払いし、さらに6億500万ドルまでのマイルストーンによる支払いが可能です。これにより、現在、毎週IV投与による酵素補充が必要な病気に対して、初めて経口剤による治療法が可能になるかもしれません。これはポンペ病患者にとって重要であり、またシオノギの製品開発にも有益です。

しかし、これは単純なバイオテクの投資ではありません。シオノギは…2.6兆円の市場価値を持つ企業で、業績を基準にした株価は約9.4倍です。、報告2026年度第1四半期の収益は、前年比63.7％増の16330億円となり、純利益は148.2％増の977億円となった。2027年の通年業績に関する目標は、収益は7000億円で、前年比で40％の増加です。営業利益は2200億円でした。この株価は、モデルに設定されている成長率を大幅に下回って取引されています。

市場が認識するものと、数字が示すものとの間の差異こそが、重要な点です。

これが志野野吉がここに至った経緯です。3年前、同社はパンデミック時代のCOVID対策薬の販売の波に乗れずにいました。STS2030の中期計画では2030年度の収益目標は8000億円経営陣は一連の買収を行い、収益の成長パターンを、単なる理想像ではなく、実際に実現可能なものにしました。

トリイ・ファーマシーは2025年9月に統合され、皮膚科製品、アレルゲン製品、透析製品も加わった。日本タバコ・ファーマシー部門は2025年12月に吸収されました。433億円の安価購入による利益アクロス・ファーマも同じ月に米国の商業チームに加わりました。エダラヴォン（ラディカバ）のグローバルライセンス権は、2026年4月1日からタナベ・ファーマから取得されました。各契約によって収益が得られ、それぞれが支払われ、そしてすべてが同じ収益プロセスを通じて処理されています。

HIV関連事業は、安定した収益源となっています。塩野治はViiV Healthcareに大きな持分を保有しており、Cabenuva（月1回注射する長期効果のあるHIV治療薬）やApretude（長期効果のあるPrEP注射薬）といった製品からのロイヤリティや配当金を得ています。2025年度において、ViiVから得られたロイヤリティ収入は2,613億円に達し、前年比で8.7％増加しました。ViiVから得られる配当収入も同様に増加しています。520億4000万円、30％増第3世代のインテグラーゼ阻害剤であるS-365598は現在開発中であり、投与間隔を6ヶ月に1回に延長することが可能です。これは単一製品のビジネスではなく、複数の製品が含まれるライセンスビジネスです。

また、感染症治療薬の分野もあります。多剤耐性グラム陰性菌に対する静脈内投与型抗生物質であるセフィデロコールは、2025年度において米国では22.9%、欧州では23.4%の成長を遂げました。口から服用できるCOVIDウイルス対策薬であるエンシトレヴィルも需要を維持していますが、パンデミックによる収益は34.8%減少しました。これは悪化ではなく、正常化への移行です。その他、不眠症の治療薬としてのクヴィヴィックや、2026年3月に発売されたうつ病の治療薬ズルズバエなども、日本の規制当局が14日間の処方制限を解除した後、1年で224.1%の成長率で2.6十億円に達しました。

貸借対照表が成長を支えている。総資産は2.58兆円である。現金は7110億円だ。自己資本比率は65.4%である。2025年度の運営キャッシュフローは2136億円だった。同社はSTS第2フェーズの期間中、3000億円もの研究開発投資が行われた。そして、最終的には利益が前年比でほぼ90％増加しました。配当金も14年連続で増加しており、2026年度の目標は1株あたり76円で、2％近くの利回りとなっています。

では、その文脈の中でPompe裁判を考えることにしましょう。S-606001の標的は…グリコーゲン合成酵素1 — グリコーゲンを生成する役割を担う酵素— 体内でグリコーゲンが蓄積してしまう病気の場合、体がそのグリコーゲンを分解できないためです。現在の治療法では、代わりの酵素を投与してグリコーゲンの分解を早めます。一方、経口でのSRTは別の方法で問題を解決しようとします。つまり、生産速度を遅らせるのです。これは根本的に異なるメカニズムです。もしこれがERTの補助療法として機能すれば、世界規模のポンペ市場において重要なシェアを獲得できるかもしれません。2025年には21億ドルで、毎年約9％の割合で成長する。.

第2相試験は52週間に及び、二重盲検、プラセボ対照群での試験です。アメリカ、EU、英国の各地で患者が参加します。最初の患者が登録されたのは2026年3月です。主要なデータが得られるのは何ヶ月も後になるでしょう。FDAは2022年にオルフドクリームとして、2025年には稀な小児疾患用医薬品として認可しました。つまり、承認されれば7年間の市場独占権、税制上の優遇措置、費用免除などが得られます。これらは重要な激励要因ですが、必ずしも承認や商業的成功を保証するものではありません。

この投資の根拠は、S-606001にあるわけではありません。実際には、収益が40％、営業利益が32％の成長を遂げている企業がその基盤です。また、株価は過去3期間の収益に対して9.4倍、将来予測された収益に対しては約10倍となっています。同社の自己EPSは、2025年度には20.4％増加し、241.11円になりました。2026年度第1四半期のEPSは114.81円でした。2027年度の全年的EPSは、ガイダンスに基づき246.79円と予測されています。つまり、この企業は、既に連結されている事業を通じて新たな収益源を創出しているため、ガイダンスに基づく収益の約10倍の価値があることになります。

投資家が考えるべき問題は、市場がこれをHIV関連のロイヤルティやM&Aによる成長を背景とする大規模企業の医薬品会社として評価しているのか、それとも依然として、買収が実施される前の、より古く、成長が遅い企業として評価されているのかということです。9.4倍の過去3年間の利益率、そして2027年度の予測EPSが11倍未満であることから、市場はまだ完全に適切な価格で評価されていないようです。

リスクは実際に存在する。Cefiderocolは、抗生物質分野における価格圧力や競争に直面している。中国での収益は、ジェネリック医薬品のコスト削減により28.3％減少した。COVID-19の影響による収益の減少は、パンデミックが収束しても続くだろう。複数の買収を統合することは自動的には起こらず、取得した無形資産の償却費が報告される利益率を低下させることになる。稀病治療に関する事業は、何年にもわたる投資であり、保証があるわけではない。

しかし、ポンペー試験が注目される理由はそれだけではありません。実際の重要な点は、シオノギが中等規模の感染症専門企業から、多様化した、世界的に成長している医薬品企業へと変貌を遂げているということです。そして、その評価額は依然として旧来の会社のままです。エスプリット試験も、各四半期ごとに良くなるデータ点の一つに過ぎません。今、利益の増加が起きています。