Pharming：Joenjaは若い患者にアプローチしていますが、縮小しているコア部分のせいで価格が上がってしまう。

「Pharmingが若年層向けのJoenjaの承認を得た」という見出しは、あまり知られていない会社にとっては小さな成功です。ある意味でそうかもしれません。しかし、実際に得られた承認はアメリカではなく、むしろ縮小している事業の中でのことでした。この良いニュースと会社の規模との間のギャップこそが、本当の問題なのです。

ジオエジャ（レニオリシブ）は、極めて稀な一次免疫不全症であるAPDSの治療薬です。FDAは2023年3月に、この病気の最初の治療法としてこの薬を承認しました。2023年3月に、最初の治療法として承認されました。しかし、これは12歳以上の患者に限られます。見出しで言及されている「若年層」とは、4歳から11歳の子供たちのことです。これらの子供たちが自然と対象となるため、彼らに対してAPDSを診断することは重要です。なぜなら、APDSは通常、子供期に診断されることが多く、最も重篤な病気は多くの場合、最も若い患者に現れるからです。

最近の勝利は日本からでした。2026年6月、Pharmingが発表しました。4歳以上の患者に対するジオエンジャーの日本での承認— その若年層を対象とした初の承認が得られた。そして8月には、4歳から11歳の子供たちが世界のどこでもこの薬を入手できるようになった。4歳から11歳の子供向けのJoenjaが初めて市場に登場する。株主にとっては、それは必要な役割を果たす、成長性の高い資産なのです。

なぜ年齢層が成長の原動力なのか

ファーミングは、実質的には2つの製品を扱う会社です。RUCONESTは遺伝性血管性浮腫という異なる希少疾患を治療する製品を扱っており、依然として収益の大部分を占めています。Joenjaは将来性がある製品ですが、まだ売上のごく一部に過ぎません。

2026年第1四半期を見ると、総収入は7240万ドルで、前年比で8％減少しました。総収入は7240万米ドルで、8％減少した。RUCONESTは、そのうち58.4百万ドルを占めていました。これは、Pharmingが在庫を減らし、米国以外の市場から撤退したため、15％減少しています。Joenjaはわずか14.1百万ドルを寄与しましたが、これは前年比で34％増加となり、業界内で最も成長率が高かった部門です。第2四半期では、総収入は3％減少して90.2百万ドルになり、RUCONESTの収入は72.3百万ドルでした。Q2 2026の収入は9,020万ドルで、前年比3%減少した。依然として、売上の約80％は維持されているが、下落傾向にある。一方、Joenjaの売上は上昇し続けている。単純に計算すると、Pharmingの主力商品の売上は減少している。なぜなら、成長薬剤の成長が遅いからであり、その成長薬剤では売上の低下を補うには不十分だからである。

これが、その株価の動きを直接説明しています。PHARはNasdaqに上場しており、2026年現在で約38％下落しています。過去4ヶ月間では約28％下落し、52週間の価格範囲の底近くまで下がっています。経営陣は7月の報告で2026年の収益予測を3億7500万ドル～3億9500万ドルに下げました。これは、以前の4億5000万ドル～4億2500万ドルの目標から3000万ドル低い数値です。収入：3億7,500万～3億9,500万ドル。30百万ドル減少。市場は、RUCONESTの消滅に対して代価を支払っているのだ。

売却がもたらす評価に関する問題

ここで、投資家は良い企業の事業内容と、良い株価を区別する必要があります。1株あたり約11ドルで、Pharmingの市場価値は約7億8千万ドルです。また、過去の収益を2倍以上にして売却価格が設定されていることから、これは、売上が減少しており、将来の収益も圧迫されている企業にとっては安すぎる倍数です。特に、成長資産が、記録されている患者数が数百人程度しかいない病気に対するオルフドール薬である場合には、なおさらです。これまでに285人以上の患者が確認されています。アドレス可能なポールが小さいため、コースあたりの価格が高くてもかまいません。

しかし、この売り出しが起こったことで、成長性のある資産の価格も全くつけられなくなった。ジュエンジャーの4歳から11歳までの子供たちへの展開により、対象となる人口が大きく増加した。そして、米国側の決定が今、短期的なきっかけとなり、この理論が検証可能になった。ファーマングは、1月に製造に関する問題から来る完全応答書を受け取った後、6月に小児用薬品の申請をFDAに再提出した。生産バッチテストで使用される分析手法に関する疑問点FDAは、決定日やPDUFAの目標日を2026年10月24日と定めました。2026年10月24日、PDUFAを設定する今日から約1ヶ月後です。もし承認されれば、ジョエンジャは4歳から11歳の子供たちのAPDS治療において、米国で初めて使用される薬となるでしょう。

どのような要因が呼び出しを変えるのか

10月24日のその決定は、株価にとって最も重要な短期的な出来事です。なぜなら、それによって、成長資産が引き続き大きな役割を果たすことができるかどうかがわかるからです。好意的な決定は、遺産事業が衰退する中で、ジョエンジャが最終的に収益の大部分を占めるようになるという見通しを支持します。日本での承認は、他の市場の規制当局も同じ証拠を見ていることを意味し、これにより米国市場へのリスクがある程度軽減されます。

この会社に関する最も強い反対点は、算数的な事実です。ジョエンジャーの売上は、全体の売上の約5分の1に過ぎず、その他の部分は減少しています。ジョエンジャーの成長がその減少を超えることができない限り、または数年間の収縮を経るまで、2倍の売上価値というのは安くはありません。正直なところ、小児科分野での拡大は実際に起こっていることであり、この会社で重要な部分を示す確かな証拠です。そして、米国での決定が迫っており、それによって時間が与えられます。見出しの背後にあるニュースを信じるべきですが、この株は今のところ、縮小するコア部門の状況を示しているだけであり、決定的な結論ではないことを理解する必要があります。