ペルシェロンの230万ドルの資金は、会社ではなく、裁判のために使われている。

オーストラリア上場のバイオテク企業であるペルチェロン・トレアプラシーズは、既に存在する株式の3つに対して、1株の新しい株式を売却した。230万ドル約150万米ドルに相当する資金です。この資金は、Vanderbiltが実施する急性骨髄性白血病に対するHMBD-002という抗がん薬の臨床試験を完全に実施するために使われます。この研究費用はPercheronが負担しています。その株式は1株あたりA$0.005で売却されました。22ヶ月前にも同じ会社が同様のことを行っていました。A$0.08で株式を売却しました。今、この全体の事業は…約760万アイルランドポンドの価値があります。.

その見出しを読むには2つの解釈があります。1つ目は、ほとんど資金がないマイクロキャピタルが、安くて信頼性の高い方法で臨床データを得ることができたということです。2つ目は、自分自身の一部を売却して、生き残れないかもしれない答えを得ようとしたということです。どちらの解釈も正しいです。どちらを重視するかが、投資の是非を決定するものですから、実際に何を得られるのかを理解することが重要です。

ヴァンデビルドのこの方式は「調査者が資金を提供する臨床試験」と呼ばれ、その呼び名は実際に役立つ。ヴァンダルビットが研究の設計を行い、実施し、FDAの対応も行う。ペルシェロンは、経済的支援を行い、薬剤や技術的なサポートも提供し、データへの完全なアクセス権も得ている。高リスクの急性骨髄性白血病や骨髄異形成症の患者で、最大38人が、標準的な治療法であるアザシティジンとベネトクラックスにHMBD-002を加える治療を受ける。今年の第4四半期に、その対象者をさらに拡大する予定だ。

これは、拡大不可能なことを行うというバイオテクノロジーのやり方です。同じ質問をするために企業が第二段階の研究を行う場合、数千万ドルもかかり、何年もかかる可能性があります。一方、学術的な試験ではその半分程度の費用で済みます。なぜなら、大学が研究者や倫理的承認、臨床施設、患者を提供しているからです。ペルチェロンのような規模の企業にとって、最も安価で信頼できる実験に限って資金を使うのは正しい判断です。これは、大きな製品を作る前に、小さなモデルの実験を行うという論理と同じです。

ペルシェロンについて最初に知るべきことは、なぜその会社がもはや支払いを行わなくなったかです。この会社は以前はアンティセンス・トラウマティクスという名前で、デュチェンヌ筋ジストロフの治療薬であるアヴィクルセンを中心とした会社でした。2024年12月、そのプログラムの第2フェーズbの試験が失敗し、中止されました。研究への投資2025年度の1,080万Aドルから、2026年度は210万Aドルに減少した。再建された会社は、1つの認可された資産であり、1つの臨床試験の対象でもあります。また、その試験が成功するまでは、ほとんどお金を使わないという方針です。

問題は、この実験が問いかけていることを答えられるかどうかです。AMLに関連する免疫チェックポイントであるVISTAに対するモノクローナル抗体であるHMBD-002についての証拠は不十分であり、正確に述べる必要があります。VISTAはAMLで高く発現する免疫チェックポイントであり、再発や治療抵抗性と関連しているとされています。その根拠はあります。しかし、臨床的な証拠は…進行性固形腫瘍を持つ48人の患者を対象とした第1相研究— 膵臓癌、大腸癌、乳がん、肺がん、脂肪肉腫、頭頸部がんなどです。これらの治療法は、有効性よりも安全性を重視して設計されています。最も良い結果が得られたのは、三重陰性乳がんの患者で、5週間後に腫瘍が27％縮小し、部分的な反応と言える状態になりました。また、病気が長期間安定した状態が続いた患者も数人いました。しかし、客観的な反応は確認されませんでした。安全性に関しては、1週間に1,400ミリグラムまでの用量で問題なく使用でき、重篤な治療関連の副作用も少なく、サイトカイン放出症候群も発生しませんでした。

AMLは、その証拠として適切な治療法ではありません。これは成人における最も一般的な急性白血病であり、年間約20,000例の新規症例が発生しています。また、腫瘍学分野で最も重要な疾患でもあります。アザシティチジンとベネトクラックスの組み合わせは、高齢や健康状態が悪い患者にとって標準的な治療法です。他の有効な分子を持つ化合物も、この組み合わせを利用して治療を試験しています。38人の患者を対象とした学術研究は、仮説を立てるためのデータとなりますが、実際の治療法とはなりません。VISTAを阻害する治療法が、この難治性の疾患に対して効果がある場合、協力者が現れるかもしれません。しかし、そうでなければ何も起こりません。それが、現実的な状況です。

また、誰が最初に利益を得るかという問題もあります。ペルチェロンはこの薬を発明したわけではありません。2025年6月にHummingbird Bioscience社からライセンスを取得したHMBD-002です。300万米ドルの前払金として、2億9000万米ドルに達するような重要な支払いや、ロイヤリティも含まれます。この構造により、ハマンバードが成功の最初の権利を持つことになります。マイルストーンやロイヤルティーは、ペルチェロンの株主がほとんど得る前に支払われます。また、請求書も実在しており、実際のものです。ライセンス契約により、ハマンバードには約140万Aドルの支払い義務があります。そのうち半分は7月に既に支払われており、残りは9月末までに支払われる予定です。

その背景から、この配当金の額がどれほど高いかが理解できます。新たに発行される株式の価格は0.005Aドルで、これは、15日間の平均価格よりも8.9％高い価格です。実際の価格が明らかになっていない場合、プレミアムを認定するのは容易です。株価があまり取引されていないため、数日間で数千株しか取引されないことがあり、そのため平均値はほぼゼロになっています。この増配は3回に分けて行われ、最大2億3000万株の無料オプションが0.01Aドルで行使可能です。そのうちの一部は10月の会議で株主の承認が必要です。生存よりも確固とした意志を示す点は、3回目の増配でマイケル・ベーカー博士や関連企業のために2千200万株が割り当てられるという点です。8月にCEOに任命されました。そして、彼はその商品が売られている価格と同じ金額で購入しているのです。つまり、今日誰でも支払える価格なのです。これは発表内容の中で最も強いシグナルですが、それでもまだ弱いものです。

さあ、重要な算数の問題です。ペルシェロン6月を4.05百万ドルの現金で終えました。そして、四半期ごとの運営費用は100万アイルランドポンドをわずかに超える程度です。通年純損失は480万豪ドルでした。前年の1490万ドルから減少しているが、それでも銀行に与える影響は、この投資額を2倍にするほどである。数週間前に発表された研究報告によると、2027年初頭までには新たな資本やパートナーシップが必要になるとされている。この投資により、その期限が数四半期早まる。「ヴァンダビルトの試験を完全に資金化する」というのは確実だが、「会社全体を完全に資金化する」というのは別の話だ。

これは適合するモデルです。あなたは、会社の持分価値の約3分の1を、安く実施できる実験に交換しているのです。VISTAを遮断することで、38人の患者において、標準的なAML治療法に何か効果があるのか？安く実験を行うのは理にかなっています。問題は、「完全に資金提供されている」と考えることです。ですから、2つのことを定期的に確認する必要があります。まず、参加者募集です。この試験は…第4四半期から登録を開始する6月に新しい薬物原料が製造され、9月に発売されると言われています。これは、実際の約束です。次に、各四半期報告書における現金の状況や、資金がなくなる前にパートナーが現れるかどうかです。ここでの規律は真剣です。敵は「時間」です。ライセンスしか持たない会社で、ライセンサーが最初の利益を得る一方、唯一の通貨が株式である場合、勝利の道は常にパートナーであることでした。この増資により、その道がしばらく開けているだけです。しかし、それによって道が短くなるわけではありません。