ノバルティス：レミブリチニブが試験を通過したが、同種の薬剤は全て不合格だった

火曜日には、ノバルティスの株価が約6%上昇しました。これほどの一日での上昇は、3000億ドルの規模の製薬会社にとってはめったに起こらないことです。その理由は、経口剤であるレミブリュティニブが、再発性多発性硬化症に関する第3相試験で主な目標を達成したからです。他の治療法よりも、すべての指標において優れていました。投資家たちはその理由を説明される必要はありませんでした。彼らはすでにこの薬のことを知っていました。昨年秋以降、Rhapsidoという名前で承認され、慢性荨麻疹の難治性タイプに対する最初の経口的な治療薬となりました。火曜日の結果により、この薬は単一の適用範囲の製品から、何十億ドル規模の、複数の病気に対する治療薬へと変わりました。問題は、この6%の上昇が、市場が実際にその価値を認めることなのか、それとも証拠が完全になされる前に支払いを行うことなのかという点です。

REMODEL-1とREMODEL-2の2つの試験は、ほぼ同じものでした。再発性MS患者約2,000人が、リミブリトニビン100mgまたは古いMS薬であるテリフルノミドを服用するというランダム化比較試験が行われました。この研究は30ヶ月間続けられました。年間再発率をテリフルノミドよりも大幅に低下させるまた、新たな脳損傷の発生や、障害の進行が遅れるという、臨床的に有意な効果も得られました。ノバルティスは、肝臓に関する安全な兆候は見られず、重大な薬物性肝損傷の厳格な基準であるハイズ・ロー基準を満たす症例もなかったと述べています。

火曜日に公開された情報では、実際の再発率の減少率が示されていませんでした。その数値は、世界中で薬物の承認を得る前に、トロントで開催される国際MS会議で詳細が明らかにされる予定です。株価は6％上昇しましたが、その変化の大きさはそれほどではありませんでした。

その肝臓に関する特徴は、単なる一般的な事実ではありません。それこそが、この薬を他の同種の薬物と区別するものです。レミブリュティニブはブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤です。つまり、MSの症状やアレルギーを引き起こす免疫細胞を制御する酵素を阻害するものです。この薬剤は、注射なしで使用できる高効率の薬剤として、MS治療の新たな進歩と期待されていました。しかし、過去数年間は失敗に終わったものでした。メルク・KKaAエボブルチニブは第3相試験でテリフルノミドに勝てず、使用が中止されました。. サノフィのトレブルチニブは、再発性MSにおいて目標を達成できなかった。そして、運ぶ。2022年の規制措置に遡る肝臓安全性に関する制限事項ロシュのフェネブルチニブは実際に効果があった。2つの第3相臨床試験において、テリフルノミドは51％、テルリプルノミドは59％の再発率であった。— しかし、その後は再び期待に沿って歩かなければならなかった。同じ裁判において、死の不均衡が明らかになった。.

レミブリトニビンは、すでに承認された製剤であるため、このグループに含まれます。規制当局は、2025年9月に慢性自発性皮膚炎に対してその承認をした。そして、この開発プログラムは、現在、4,500人以上の患者に対して、さまざまな用途で使用されている。「機能しない」や「肝臓に損傷を与える」といった問題が起こり得る分野において、安全な結果を得ることができるということは、単に製品を発展させるだけではなく、その製品のリスクを減らす証拠である。それこそが市場が支払った価値なのだ。

商業的な意味合いも、同じように簡潔な言葉で表現されるべきです。世界的なMS薬の販売量現在の推定によると、年間約300億ドルを生産している。そして、どんどん成長し続けるのです。BTKクラスの魅力は、投与や定期的なモニタリングなしで高い効果を得たい患者たちに対するものでした。また、MSはレムブリトニブだけの手段ではありません。Rhapsidoは、慢性的な自発性アレルギーを持つ約170万人のアメリカ人を対象としています。今年の治療ガイドラインでは、それが推奨されている。それは2月に、別の種類の蜂毒症に対する第3相試験に成功した。；それにはピーナッツアレルギーの第2相データ今年中に第3フェーズのプログラムが開始される予定です。筋無力症の第3相研究そして進行的MSが進行中です。ロイターによると、アナリストたちは…年間最高売上高は90億ドルに達するこれらすべての指標において、レムブリュティニブは他の2つの Pipeline製薬と共に利用される。それらとは、コレステロール治療薬のペラカルセンや遺伝子治療薬のデルデシランである。合計で100億ドル以上のピーク需要の潜在力がある.

次に、その位置に新しいものを置きましょう。ノバルティスのガイドに従ってください。2030年までに、年間売上が5～6％の成長を見込む。すでに8種類の商品が市場に登場しており、これらの商品は大きな成功を収めています。また、30以上の新製品も開発中です。しかし、今後の成績は成長が見込めないものになりそうです。第1四半期の売上は5%減少した。米国のジェネリック製品が心臓薬エントレストを打ち負かしたことで、第2四半期の成長率はわずか1％にまで下がった。一方で、キスカリ、ケシブタ、セムブリックス、プルヴィクト、レクビオという5つの重要な製品は…32％増加して89％になった. エントレストの半分ほどが失われた。営業利益率が約30%、年間の自由現金流量が約150億ドル、配当利回りが2％程度、そして19年連続で配当を支払っている企業は、防御的な株価倍率が適切です。実際、その企業の株価は約20倍の将来利益に対して評価されています。しかし、その倍率では、今後の成長可能性は考慮されていません。レミブリトニビンは、この主張を裏付ける最も信頼できる薬剤です。すでに市場に投入されており、試験結果も良好で、今では最大の市場を対象としているため、リスクが低減されています。

火曜日の成果は、これを簡単に勝利できるというわけではありません。まず第一に、テリフルノミドはやや劣る薬です。ロシュのフェネブルチニブがそうであったように、それを打ち負かすことは入場券に過ぎず、優位性の証明ではありません。MS市場のトップは、高有効性の注射剤です。特にオクレバスやノバーラティスのケシンプタがその中にあり、32％の成長率で、同社の最大の成長源となっています。もしレミブルチニブが主にケシンプタの患者を引き付けるなら、ノバーラティスは自社製品間で収益を交換していることになります。両方を持つ方が良いですが、それは単なる回転だけで、新たな成長ではありません。第二に、その程度の問題は本当に不確かです。もしトロントでの再発率がフェネブルチニブの51～59％よりも低い場合、火曜日の期待は早計なものになるでしょう。

そして、エントリーポイントも変わりました。今週以前は、安定した基盤業務と、市場がまだ認めていない成長戦略との間のギャップが明らかでした。現在は1株あたり161ドルで、前年比17％上昇しており、52週間の高値から数パーセントの範囲内にあります。S&P 500も今年約12％上昇し、記録的な水準に達しているため、市場は「約束より実際の成果を重視する」状態にあります。そして火曜日は、その証明として大いに役立った日でした。

どちらの見方を採用するにしても、今は具体的で観察可能な事実がある。トロントでの発表では、2,000人の患者群における再発率の低下効果や、より高い安全性についてのデータが明らかになるだろう。市場が注射薬に支配されている中で、申請やラベル付け、そして補償行動がどうなるかが、90億ドルの売上ポテンシャルが単なる話に過ぎないか、あるいは実際の計画になるかを決定する。私はその急騰を追いかけるつもりはない——魅力的な価格は、実際には前段階のものだった。しかし、証拠の方向性は明確だ：何年も間違った約束を繰り返してきた薬剤分野において、レミブリトニブこそがその約束を守る唯一の薬剤である。