ルンドベックのクッシングの「触媒」とは、規制業務のことです。

9月11日、デンマークの医薬企業であるルンドベックは、内因性クッシン症候群に対する実験的な抗体薬であるアセデバートが、米国食品医薬品局からオーファン薬として認められたと発表しました。内因性クッシン症候群とは、過剰なコルチゾールによって引き起こされる珍しいホルモン異常症です。小売業者にとってこれは進歩と言えます。つまり、この認可は、会社が新たな製品を見つけ出すための圧力を示しているのです。ルンドベックが獲得しているこのような認可について、実際には何が意味するのかを理解することが重要です。なぜなら、ルンドベックが獲得している認可の数は、同社がどれだけ新しい製品を開発しようと努力しているかを示しており、最も重要な製品が特許保護を失う前に新しい製品を見つけ出すための圧力を示しているからです。

まず、「孤児薬」というものが何かを見てみましょう。これは、約20万人以下のアメリカ人に影響を与える病気に対して使用される薬剤に対して、FDAが与える特別な地位です。実際的な利点は限られています。臨床試験に関する税額控除と、7年間の市場独占権もしその薬が最終的に承認されるならば。その薬は、生物学的な背景や病気の希少性を考慮して、効果が証明される前に投与されます。つまり、十分な根拠がある希少病の候補薬においては、実際上は自動的なものです。Lundbeckは、欧州連合においてアセデバートに同様の指定を受けています。承認を受けると、10年間の市場独占権が与えられる。そして、日本においても同様です。FDAの承認は、新たな地域を追加するだけで、他には何もありません。何も承認せず、何も検査せず、またデータの妥当性も確認しないのです。

それは、過剰な宣伝を避けるための情報であり、正しい情報です。この記述からわかるのは、ルンドベックの経営者が書類を提出したこと、そしてその病気が稀なものであるということだけです。これはマーケティング上の情報であり、実際の情報ではありません。つまり、バイオテク業界で言えば、チップメーカーが特許申請をしたと発表するようなものです。

その名称とは別に、実際に調査する価値のあるのはその薬物です。その点では、証拠は有望ですが、まだ初期段階に過ぎません。アセデバートの作用機序は本当に特異的です。既存の薬物がコルチゾールの産生を阻害するのではなく、副腎皮質刺激ホルモン自体に結合するのです。それによって、副腎への信号が送られないようになります。— 原理上、患者が副腎機能低下という危険な合併症にかかるリスクを低減できる、上流側からの攻撃です。6月に提示された実証データは、その点において有望でしたが、それは小規模な研究によるものでした。12人の患者が参加し、8人が反応分析のために評価できました。そのうち8人の中で、尿中の無機質コルチゾールの正常化が達成されました。標準的な疾患バイオマーカーです。規模が小さく、単独の試験であり、安全性に関するデータでは、2人の患者でグルコココエンザイム不足の症状が記録され、3人で重篤な不良反応が見られました。また、1例の死亡は関連性がないと判断されました。市場に出回る皮下投与版の薬剤については、今後の試験段階でさらに評価が行われています。これを、薬剤が有効である証拠としてではなく、引き続き投資を続ける理由として捉えるべきです。

では、報酬の大きさを適切な基準に置きましょう。なぜなら、これが通常の投資家の直感が最も間違う場所だからです。クッシング病に関する薬品市場の総規模は、7つの主要な製薬市場全体で…2025年時点で11億ドル相当の価値がある。、承認済みの競合製品であるRecordati社のオシロドロスタットがIsturisaとして販売されている分野において、中程度の単位数の成長率で成長している。その重要な研究は86％の患者において、尿中の自由コルチゾールの値が正常化している。それに比べて、Lundbeckは…を獲得した。2025年度の収益は246億DKK（約37億ドル）でした。そして、一定の為替レートで見た場合、13％の成長率が得られた。このようなニッチ分野での成功でも、ルンドベックの収入に占める割合は低い数字であり、新たな成長源とは言えない。患者一人あたりの収益は実際に存在するが、ルンドベック全体の収益に対する割合は控えめである。

そのスケールの不一致は、その名称が実際に何を意味しているかを示しています。ルンドベックは、収入が減少する際に、それを補うために使用される薬物の一つとしてアセデバートを位置づけています。TrintellixおよびRexultiに関する特許が、この10年間の終わり頃に満了します。レクスリティだけが、2025年時点でDKK 62億円の売上を記録しました。しかし、希少疾患に関する抗体は有望ではあるものの、単独ではその不足分を補うには不十分です。これは数ある戦略の一つに過ぎません。現在、この会社は…2026年には収益を7～9％増加させるそのミアージル薬「Vyepti」と「Rexulti」の力によってです。崖はすぐに到達できるわけではありませんが、時間があれば、その名前を得る価値があります。

規制関連の印は、投資を続けるための「グリーンライト」に過ぎず、価値が実現された証拠ではありません。個人投資家にとって重要なのは、「オルフン指定」という事実を単なるきっかけとして捉えるのをやめることです。実際に影響を与えるかどうかを判断するためには、アセデバートの皮下投与に関するデータや、第3相臨床試験の結果が実際に有効かどうか、また、上流でのACTH作用機序が、承認されているコルチゾール阻害剤よりも、患者にとってより安全で受け入れ可能なものになるかどうかが重要です。2028年の特許問題に対して重要な意味を持つほどの市場がある限り、まだ明確な証拠はありません。