ファイト・テクノロジーズのFT819「エンコア」は、既存の経済モデルを試すものだ。

ファテ・トレラプシーズの「encore」という言葉9月9日のプレスリリース彼らは多くの努力をしている。同社は、FT819という既存のCAR T細胞療法の候補製品に関する臨床データを、9月18日にカリフォルニアで開催されるリウマチ学会議で再び発表する予定だ。Encoreによれば、スライドデークには新しい内容は何もないという。これこそが、賢い読者が気づくべき点だ。なぜなら、FateはCCR-Westに新たな結果を判断させるのではなく、古いものの中に隠された経済的側面を受け入れるよう求めているからだ。

再表示されているデータは、以下から得られています。全身性エリテマスロー症（SLE）の患者16人が、低条件化治療群（レジメンA）で治療を受けました。進行中のフェーズ1試験において、少なくとも1ヶ月間の追跡が行われたものが13例あります。重要なのは、このパッケージには3つの部分があるということです。用量を制限するような毒性はない3級以上のサイトカイン放出症候群はなく、神経毒性もありません。また、移植組織による宿主への反応性疾患もありません。初期段階で活動性ループス腎炎を持つ患者では、6ヶ月時点での尿タンパク質量が有意に減少しています。A群の患者では1.15 g/gの減少が見られ、ベンダムスチンを投与されたサブグループでは1.8 g/gの減少が見られました。

CAR Tについては、ただがんに関するニュースからしか知らない読者にとっては、これらのことが特別なことには思えないでしょう。これらは再整理されるべきです。今日承認されている商業的なCAR T製品は「自家製」のものです。つまり、病気の患者自身のT細胞を採取し、何週間かかって工程化し、作られてから送り返されるのです。しかし、その前には強力なリンパ球除去療法が必要であり、その後は病院での治療が必要です。なぜなら、その細胞が危険な免疫反応を引き起こす可能性があるからです。これは、臨床的な問題だけでなく、製造や物流の面でも大きな障害です。高額で時間がかかり、その複雑さに対応できる施設でのみ利用可能です。

ファイトの賭けは、別の制作モデルです。FT819は…から作られています。クローン化マスター由来多能性幹細胞（iPSC）バンクモノクローナル抗体で使用される同じ規律正しい細胞培養の手法が用いられます。細胞を一度作製し、正確に操作してから、保管状態で凍結します。患者が来る日には、その細胞を使って治療を行います。通常のフルダラビンとサイクロフォスファミドの組み合わせよりも、ブレンダムスチンのみを使用するより穏やかな治療法であるため、この方法によって治療が実施できると同社は主張しています。当日、外来患者の退院学術的な移植部門ではなく、コミュニティ病院でのケアが重要です。これが、全体のプロセスが成り立つための鍵となる点です。同種細胞製造が、CAR Tを特別な入院施設から外に出すことができるかどうかが重要です。資格が問題であり、野心ではありません。そして、これらの細胞に対する失敗への耐性が低いため、クローナルバンクを迅速に再現することは難しいのです。

だからこそ、「再臨床試験」は、新しい患者がいない場合でも重要なのです。これは、経済性に基づく安全性や実現可能性の基準を再確認するものであり、実際にその製品を使用するリウマチ専門医たちを対象としています。

株価を動かすのは、次に何が起こるかです。8月には、Fate社がRECLAIM-LNという第2相試験の最初の患者に薬を投与しました。この試験は、登録可能なものとされています。約53例の難治性ループス腎炎患者が参加し、900百万細胞単位のベンダムスチンを前処置として使用され、26週目での完全な腎機能回復が主要な評価項目となっている。FT819には、FDA再生医療高度治療指定そして、その製品が同エージェンシーの製造準備パイロットプロジェクトに選ばれたことから、規制当局は、その「既製品としての製造可能性」という主張を単なるマーケティング手法ではなく、真剣に受け止めていることを示しています。登録が2028年前半に完了する予定です。そして、主要な読み出しがその後に行われる。この研究論文に必要な検証の段階は、まだ2年ほど先のことだ。

今、真実の緊張関係が生じている。それは、株式と実際の価値を分けるものだ。ファイトの株価は、今年に入ってから約148％上昇している。市場価値は2億9千2百万ドル近くで、企業価値はその半分強である。自己免疫性の変化や既存のストーリーも、まだ未発見のものではない。120日間での約130％の上昇率から判断すると、再評価が価格に反映されていることがわかる。しかし、会議の資料に記載されていないものはまだ未確認の部分がある。比較対象のない単一アームの第1相のデータ、10数人の患者数、そして2028年頃になって初めて結果が得られる登録試験などだ。

貸借対照表は時間を稼ぐものですが、規律を求めるものでもあります。6月末時点で、現金、同等物および投資資産は1億5380万ドルでした。、と共に第2四半期の純損失は3020万ドル第1四半期では、およそ6,140万ドルが発生し、経営陣は2028年までの計画を進めています。つまり、ファイトは自己資金で登録数の目標に到達することができますが、大きな問題に直面することはありません。安全上の問題、製造プロセスの問題、または銀行のオルガノイックモデルの導入における遅い導入期間などが、現在の評価額と想定されている評価額との差を生み出す要因となり得ます。

「エンコア」プレゼンテーションは、期待を再調整するのに役立つものですが、実際には促進要因ではありません。CCR-Westが確認したのは、条件を緩和した、外来での治療法であり、少数の患者においてはまずまずの効果が得られるということです。これが、CAR Tを一般的な治療法として扱う根拠となっています。しかし、会議で確認できないのは、この治療法が大規模な使用において持続的であるか、またそのモデルが登録基準に達することができるかどうかです。その答えは2年後になりますが、既にその代金が支払われ始めています。