エンコードドの2.75億ドルの遺伝子治療プロジェクト：購入不可能な状況。強力なデータがあるが、市場は小さく、2027年での結論が出るかどうかも不明らしい。

プライベートなサウスサンフランクスオンク企業であるエンコードドセンターズ・テラピューテックスは、契約を締結しました。2億7500万ドルのFシリーズ投資今週は、今年で最も大きなバイオテク関連の資金調達が行われました。まず、重要なのは、その株を購入することはできないという点です。この資金調達は非公開であり、専門的なファンドグループのみが参加しています。また、資金もすでに確保されています。では、なぜ一般投資家が、決して参加できないような資金調達について気にする必要があるのでしょうか？275百万ドルの資金というのは、プロの投資家たちがある実験的な医薬品の価値をどの程度だと思っているかを示す明確な指標です。そして、そのデータは、収益が出る前の企業にとって非常に具体的なものです。

ラウンドはGV（Googleのベンチャー部門）と、名前が不明なヘルスケアファンドが主導している。ARCH Venture Partners、Farallon Capital Management、SoftBank Vision Fund 2、RTW Investments、Matrix Capital Management、Venrockなどが参加しています。収益は3つの方法で分配されます：第一選択薬であるETX101のDravet症候群に対する重要な試験の資金調達と、その他の目的に使用されます。18歳までの子供たちの拡大に関する研究会社自身の製造工場を拡大すること、そして第二のプログラムを推進すること。切断後の神経球痛のためのETX3012027年における規制申請に向けてです。この第三の項目は、そのビジネスの全体像を表しています。このプロジェクトは、単一の薬品に関するものではなく、持続可能な神経学分野のプラットフォームや、複数の薬品を製造できる生産能力を構築することを目的としています。

チェックの根拠となるデータ

ドラヴェット症候群は、乳児期に発症する重篤な遺伝性てんかんで、頻繁で長時間の発作が起こります。約85％の症例は、SCN1A遺伝子の変異が原因です。現在の標準的な治療法であるフェンフルマリンやスティリペントールといった薬剤は、日々の発作を抑えるだけです。ETX101はそれとは異なり、SCN1Aの機能を回復させるための一度限りの遺伝子修飾療法です。つまり、症状を治すのではなく、根本的な原因を治療するものです。

その野心があるからこそ、初期データの質が重要になるのです。Phase 1/2 POLARISプログラムに参加した21人の被験者において、シロリミルスという薬を使用していない高用量投与群の患者は…第28週までに、月間の可数値化される発作が83.5％減少した。高用量を投与されたすべての患者において、その割合は75.7%でした。また、単回の投与後も52週間にわたってその効果が持続しました。最も顕著な効果は発達面でのもので、2歳以前に治療を受けた幼児たちは、あるコミュニケーション能力の測定値において向上が見られました。自然史データが予測する値の約5倍このことから、この病気に特有の知的な停滞が遅れるように思えます。治療関連の重篤な副作用は見られなかった。最も一般的な副作用は、一時的な肝酵素の上昇でした。これは、この種の治療法に特有の効果です。

これらは何の利益があるという証拠ではありません。それは21人の患者に関するデータであり、登録試験ではありません。しかし、これがなぜ投資家が9桁の巨額を支払った理由かを説明しています。

利益を決定する数学的式

ここが、数値を重視する考え方が、その熱意を抑える必要がある場所です。ドラヴェットは稀な病気です。米国では、約20,000人がその中で生活していると推定されています。そして、その中でもSCN1A陽性の患者のみが候補となります。さらに、適切な年齢で治療を受けている患者がその中に含まれます。一度限りの遺伝子療法の価格がいくらであれ、商業的な限界は数千人の患者によるものであり、百万人ではありません。これが今回の問題の本質です。関係する家族にとっては潜在的な可能性は非常に大きいですが、対象となる市場は狭く、したがって投資の成否は、薬が十分に効果的かつ持続的に機能することにかかっています。

C、D、Fラウンドでの情報が公表されただけで、Encodedは現在約5億1500万ドルを調達している。しかし、予告なしの資金調達が行われる可能性もあるため、実際の総額はこれよりも少ないかもしれない。この新たな資金は、すべての投資が合理的だったかどうかを決定する重要な研究、つまりENDEAVOR Part 2の研究に使用されることになる。最初の患者は5月に投与されました。、予定されている今年末までに完全な登録が完了し、初期データは2027年末に取得される。その読み出し結果が、治療の条件となります。もし、これが小規模な研究で見られた耐久性や発展的救済効果を裏付けるならば、5億1500万ドルという資本規模は、重篤な小児疾患に対する持続可能で目的指向的な治療法と比べれば、さほど大きな額ではありません。しかし、そうでない場合は、この投資は数学的な計算よりも、単に話の筋書きに過ぎないことになります。つまり、遺伝子治療の資本を喪失させるような失敗が起こるのです。

実際に小売投資家がこれから得るものは、一体何なのか。

正直な答えは、これらのものを直接所有することはできないということです。そして、そうできると主張する人は、何かを売っているに過ぎません。ここで生み出される価値は、既存の所有者のものになります。そして、それが投資可能になるのは、EncodedがIPOを行った時だけであり、その場合も部分的にしかなりません。その時点で、交渉は科学からではなく、すでに投資された数千万ドルから始まることになります。

つまり、その資金調達は一種の教訓として捉えられるべきであり、単なる事実として扱われるべきではない。次に、実際に購入可能な遺伝子治療薬の名前を評価する際には、同じ計算をしてみてください。つまり、重要なデータが、その説明よりも、すでに投じられた資本に値するかどうか、そして治療可能な患者数がその価格を正当化するかどうかです。Encoded社の2億7500万ドルの資金調達は、この問題の両方の側面を適切に示している点で有益です。データは信頼できるものです。市場の規模も小さいです。結論は2027年に出るでしょう。