Appel d’information sur les résultats de Stoke Therapeutics : Le timing avant la soumission du rapport de recherche et les affirmations concernant les données de phase III ne correspondent pas.

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Date de l'appel3 août 2026

Conseils :

• Le résultat de l’étude Phase III pour l’Emperor est attendu au troisième trimestre 2027.
• La soumission des données de confidentialité des entreprises américaines devrait avoir lieu au premier trimestre 2027. La soumission des données cliniques, quant à elle, se fera au troisième trimestre 2027.
• Une réunion pré-NDAs avec la FDA est prévue au début de l’automne 2026.
• La situation de trésorerie pro forma est d’environ 420 millions de dollars ; elle devrait permettre de financer les activités commerciales à l’occasion du lancement aux États-Unis au début de 2028.
• Les études sur les nourrissons/enfants d’environ 24 mois devraient commencer plus tard en 2026.
• L’étude pour adultes visant à étendre les fonctionnalités et l’accès aux informations devrait commencer d’ici la fin de 2026.

Commentaires professionnels:

Progrès dans l’essai clinique de phase III :

• L’étude de phase III Emperor menée par Stoke Therapeutics pour le syndrome Dravet a terminé son recrutement des participants.162 patientsEn seulement 10 mois, avecAucune interruption du traitementJusqu’à présent.
• L’étude est en cours de réalisation, avec une prévision d’enregistrement des données au troisième trimestre 2027. Des réunions préalables avec la FDA sont prévues cette année.
• L’inscription rapide et l’absence de décrochages indiquent un grand enthousiasme des patients et des médecins pour cette thérapie potentiellement modifiant la maladie, Zoriva Nursu.

Données de sécurité et d’efficacité à long terme :

• Les données longitudinales provenant des études de prolongation en mode ouvert montrent des améliorations dans les capacités cognitives et comportementales.statistiquement significatifLes résultats sont maintenus pendant quatre ans de traitement.
• Les données comprennent tous les patients issus des études Phases 1-2 initiaux ; elles montrent des bénéfices constants selon les différents régimes de dosage.
• Le profil de sécurité à long terme positif, avecAucun nouveau signal de sécurité.Identifié, cela soutient l’administration chronique de cette thérapie et renforce la confiance dans le potentiel de la plateforme.

Préparation commerciale et potentiel de marché :

• Stoke Therapeutics estime qu’il y a environ38 000 patientsAvec le syndrome de Dravet dans les principaux marchés, avec16,000Seulement aux États-Unis.
• L’entreprise se prépare à un possible lancement aux États-Unis au début de 2028, en profitant des relations existantes avec les principaux centres de traitement et des capacités d’administration intrathecale éprouvées.
• L’accent mis sur la préparation commerciale comprend des actions de sensibilisation concernant les maladies, ainsi que des efforts éducatifs visant à augmenter le taux de diagnostic et à faciliter l’accès aux patients.

Situation financière et capacité de financement :

• Stoke Therapeutics a terminé le trimestre avec354,3 millions de dollarsEn espèces, en équivalents de espèces et en titres négociables, complétés par des éléments supplémentaires.65,7 millions de dollarsD’un programme d’ATM.
• La situation de trésorerie pro forma est d’environ420 millionsOffrant une période de financement nécessaire pour un lancement potentiel en États-Unis au début de 2028.
• Cette forte position financière permet des investissements continus dans le développement clinique et les préparations commerciales.

Élargissement des efforts de développement et de recherche :

• En dehors du syndrome de Dravet, Stoke Therapeutics poursuit l’évolution de son portefeuille de produits avec STK002, destiné à traiter l’atrophie optique dominante autosomique (ADOA). De plus, l’entreprise explore de nouvelles cibles pour les maladies liées à une insuffisance héritée.
• L’entreprise a récemment renforcé son équipe de direction en ajoutant un Directeur scientifique chargé de guider l’expansion de sa plateforme.
• Ces efforts reflètent une approche stratégique visant à utiliser la plateforme propriétaire de l’entreprise pour traiter diverses maladies génétiques graves.

Analyse des sentiments :

Ton général: Positif

• La direction exprimait sa confiance dans le déroulement et les progrès de l’étude de phase III, en mentionnant que « aucune interruption du traitement n’a eu lieu » et que 162 patients ont participé à l’étude. Ils soulignaient également la « solide situation financière de l’entreprise » ainsi que les « retours positifs continus des payeurs et des prestataires de soins ». Le ton était celui d’une volonté de « mettre en œuvre rapidement » les projets, et d’être « bien soutenu » par des ressources financières suffisantes pour un lancement potentiel en 2028.

Q&R:

• Question d’Andrew (L’entreprise n’est pas spécifiée)Qu’est-ce que nous devrions retenir des différents points de données concernant l’avancement de l’étude ? Et qu’espérez-vous obtenir en accord avec la FDA au sujet du Plan d’analyse statistique ?
  RéponseLes études progressent bien : 145 patients ont atteint la semaine 8, 60 patients ont terminé la semaine 28 (point d’évaluation principal), et aucune interruption n’a eu lieu. La réunion précédant la soumission de la demande de brevet détaillé se concentrera sur la procédure de soumission de cette demande, les détails concernant le SAP (y compris la hiérarchie des sous-domaines de Vineland 3), ainsi que l’inclusion des données à long terme relatives aux OLE.

• Question de Alyssa Larios (Lyric Partners)Quelles parties du NDA comptez-vous soumettre en premier, et quelles parties resteront à faire ?
  RéponseLa soumission des documents NDA sera lancée avec le package CMC au premier trimestre 2027, et se terminera avec les données cliniques au troisième trimestre 2027.

• Question de Pete Stavropoulos (Cantor)Qu’est-ce qui vous permet de croire que l’échéance d’un an dans la phase III est suffisante pour observer une séparation des résultats aux critères secondaires ? Quels sont vos plans concernant les affirmations liées à la modification de la maladie et les prix ?
  RéponseLa confiance repose sur des calculs précises (90 % ou plus pour un p-value < 0,01), et aucune interruption dans les données. Les études de marché montrent que les payeurs et les fournisseurs considèrent les données à long terme obtenues lors de l’OLE et de la phase I-II comme étant les preuves les plus convaincantes pour justifier l’étiquette et la proposition de valeur du produit.

• Question de Yaron (Entreprise non spécifiée)Comment les données de six ans obtenues grâce à l’OLE se complètent-elles avec la phase III ? Quelle est votre hiérarchie des endpoints secondaires ?
  RéponseLes données OLE sont synergiques et additives ; elles permettent de bénéficier de avantages durables sur une période de cinq ans. L’objectif principal est la réduction continue des crises convulsives ; ensuite viennent les domaines liés à la communication (communication réceptive/exprimeuse) et aux compétences motrices.

• Question de Laura Chico (Wedbush)Comment devrions-nous considérer la capacité du site et la logistique pour un lancement commercial, étant donné que la plupart des patients se trouvent dans des centres d’excellence ?
  RéponseLes 50 meilleurs sites ont une expérience dans la mise en œuvre de traitements intrathecaux (comme Spinraza). Chacun d’eux accueille plus de 20 patients. Cela permet d’avoir une infrastructure solide et bien établie pour une mise en œuvre efficace du traitement, ainsi que pour assurer la préparation des sites nécessaires.

• Question de Timon (Entreprise non spécifiée)Quels sont les éléments spécifiques des données OLE qui résonnent le plus avec les HCP et les payeurs ?
  RéponsePour les HCP, les données les plus intéressantes sont la sécurité à long terme, la réduction durable des crises convulsives, ainsi que les améliorations dans le comportement et la cognition (scores Vineland). Pour les payeurs, le facteur clé est l’effet supplémentaire de suppression des crises convulsives par rapport aux soins standards, ainsi que l’impact général sur les manifestations non liées aux crises convulsives de la maladie de Dravet.

• Question de Kevin (Entreprise non spécifiée)Quel est le plan et le calendrier du projet pour l’étude des nourrissons et des jeunes enfants, ainsi que pour l’étude des adultes ?
  RéponseL’étude destinée aux nourrissons et aux enfants en âge préscolaire est nécessaire pour l’obtention d’un PIP en Europe. Les données recueillies permettront d’étendre l’application de cette étude. L’étude ciblant les adultes commencera plus tard, en 2026, afin de faciliter l’accès à ce produit et son remboursement. Les détails concernant la conception seront communiqués lors de la première phase de l’étude.

• Question issue dans le cadre des retours sur les opportunités de marchéQuel est le taux actuel de diagnostic en États-Unis, et quels sont les traitements appropriés ?
  RéponseLe diagnostic est principalement effectué chez les patients pédiatriques. Environ 6 000 personnes âgées de moins de 25 ans peuvent être traitées immédiatement dès le lancement du produit. L’introduction d’un test génétique devrait augmenter les tests génétiques. Les marchés comparables incluent celui de SMA (Spinraza) et celui lié au CF.

• Question de Adam (La société n’est pas spécifiée)Quand pouvons-nous nous attendre que le candidat au programme Syngap entre dans la clinique ?
  RéponseOn espère que le candidat pour le développement sera sélectionné en 2027, et qu’il pourra être utilisé en pratique clinique par la suite, car Syngap représente un domaine pathologique important sur le plan clinique.

• Question de Dalma (Entreprise non spécifiée)Dans le programme ADOA, combien de patients ont été traités dans la première cohorte ? Quelle taille de changement constituerait une preuve de concept ?
  RéponseLe premier groupe comptait trois patients. L’examen de sécurité a approuvé l’augmentation des doses. Les résultats obtenus pourraient inclure des améliorations de la vision et de la fonction mitochondriale. L’efficacité pourrait être observée dans les groupes 3 ou 4, ce qui permettra de obtenir des données d’ici la première moitié de 2027.

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