Les essais cliniques basés sur la simulation pourraient changer la valeur des CRO.

Aujourd’hui, deux entreprises biotechnologiques privées – Harvest Integrated Research Organization (HiRO) et Differentia Biotech – ont signé un mémorandum d’accord.Combiner les opérations de essais cliniques avec la simulation alimentée par l’IANi l’un ni l’autre n’est coté en bourse. Vous ne pouvez pas investir dans cette transaction.

Mais ce qu’ils essaient de faire indique une transformation structurelle dans l’industrie de la recherche clinique. Les entreprises…peutIls investissent, mais ressentent déjà la pression.

Les organisations de recherche clinique, ou CRO, organisent des essais cliniques pour les entreprises pharmaceutiques. IQVIA, la plus grande, a une valeur boursière de 43 milliards de dollars. ICON, la deuxième plus grande, est estimée à environ 13 milliards de dollars. On prévoit que le marché intégral des CRO va croître…93 milliards en 2026, jusqu’à 140 milliards en 2031C’est une industrie importante et en croissance.

La question que personne ne pose encore est de savoir si la simulation change la valeur d’un CRO.

C’est la situation de base : une entreprise pharmaceutique possède un molécule. Elle doit prouver que ce molécule est sûr et efficace chez les humains. Ce processus – des essais sur les personnes vivantes jusqu’aux études de phase finale – coûte des milliards et prend des années. En moyenne, le coût pour faire entrer un médicament sur le marché est de plus de 2,6 milliards de dollars. Les CRO existent parce que la réalisation de ces essais nécessite une gestion complexe : recruter des patients, gérer les sites dans différents pays, suivre les données, satisfaire les régulateurs. Il s’agit donc d’une activité logistique et de conformité à grande échelle. On paie un CRO pour assurer cette gestion.

La plateforme Differentia, appelée DHARMA, fait quelque chose de différent. Elle crée des « jumeaux numériques » : des modèles computationnels qui permettent de comprendre comment une maladie se manifeste, comment un médicament interagit avec l’organisme, et comment les différents patients peuvent réagir. On simule donc les essais avant de les mener en pratique. Leur site web affirme que cela permet de réduire le nombre de patients nécessaires pour les essais.20 à 60 %Ce n’est pas une optimisation des coûts. Si c’est le cas, cela modifie la taille et les aspects économiques de chaque essai mené par un CRO.

HiRO fournit les données opérationnelles : résultats des essais, performances du site, modes de recrutement des patients provenant de 1 600 essais réalisés dans 85 pays. Differia, quant à elle, fournit le moteur de simulation. L’idée est que la simulation devient plus efficace lorsqu’elle est entraînée sur des données opérationnelles réelles issues de véritables essais effectifs. De même, les opérations s’améliorent lorsque celles-ci sont guidées par des simulations qui indiquent ce qui est susceptible de fonctionner avant d’investir de l’argent.

La plupart des gens voient cela comme une simple utilisation de l’IA par CRO. C’est le schéma évident. Mais la question plus intéressante est : que se passe-t-il lorsque la simulation est suffisamment bonne pour devenir l’outil principal de prise de décision ? Alors, le processus de test devient un exercice de validation plus limité.

Si la simulation indique que « cette dose ne fonctionnera pas, essayez une autre » ; l’organisation responsable change de stratégie avant d’enregistrer les patients. Si elle indique que « il suffit de 200 patients au lieu de 500 », l’entreprise de recherche et développement réalise un essai plus petit. Si elle indique que « il faut recruter ces patients, pas ceux-là » ; les aspects logistiques deviennent plus simples. L’entreprise de recherche et développement ne disparaît pas – quelqu’un doit toujours mener l’essai. Mais le centre de valeur se déplace de l’exécution à la simulation. L’entreprise qui indique ce qu’il faut faire devient donc plus importante que celle qui effectue l’action elle-même.

C’est le même schéma que nous avons vu dans d’autres industries. Lorsque les logiciels ont remplacé les processus manuels, les entreprises qui ont développé ces logiciels ont capté plus de valeur que celles qui géraient les personnes qui effectuaient le travail. Lorsque l’automatisation a amélioré la production, les marges se sont déplacées vers la phase de conception et de planification. Le développement des médicaments par simulation permettrait également de transférer la valeur vers la phase de conception, plutôt que vers la phase de test réel.

Les CROs publiques savent que cela va arriver. IQVIA s’est renommé l’an dernier en “”.Plateforme technologique pilotée par l’IA“L’action”La valeur de l’entreprise a chuté de 22 % en un mois après cette annonce, bien que l’entreprise ait rapporté une croissance des revenus de 10 %.Le marché votait pour quelque chose : le renouvellement de la marque en tant que entreprise dédiée à l’IA ne modifie pas le modèle commercial fondamental. IQVIA continue de réaliser la plupart de ses revenus en menant des essais et en vendant des données. Dire qu’on est une entreprise dédiée à l’IA ne fait pas de cette entreprise un entreprise de simulation.

ICON a suivi une trajectoire plus difficile. Son cours a chuté de plus de 200 dollars à environ 66 dollars, avant de se remettre à autour de 170 dollars. Le ratio P/E est d’environ 19 fois ; cela semble peu cher. Mais le ratio P/E réel est supérieur à 480 fois, ce qui signifie que les bénéfices de l’année dernière étaient très faibles par rapport au cours de l’action. Le marché anticipe donc une reprise, mais celle-ci n’a pas encore eu lieu complètement.

C’est là le point difficile. Le secteur CRO repose sur l’échelle et la conformité, et non sur la technologie. Il faut des sites dans plusieurs pays, des relations avec les hôpitaux, une infrastructure de données qui respecte les exigences de la FDA et des régulateurs européens, ainsi que des équipes capables de comprendre les règles de chaque pays. C’est difficile à reproduire. Mais la simulation pourrait rendre moins difficile cette partie compliquée. Si l’essai clinique est plus petit et mieux conçu, il suffit de moins de sites, de moins de patients, et de moins de processus de conformité.

Je pense que la véritable épreuve n’est pas de savoir si les CRO adoptent des simulations. C’est plutôt de savoir si ces simulations modifient l’économie des CRO d’une manière dont les entreprises existantes ne peuvent pas s’adapter. Les grandes CRO sont des organisations encombrées, avec des milliers d’employés. Elles peuvent acheter des outils de simulation ou les développer en interne. Mais leur structure d’incitations repose sur le fait de réaliser plus de essais, et non sur celui de réaliser moins d’essais. Il y a donc une tension qui n’est pas immédiatement évidente : la technologie qui permet d’améliorer l’efficacité des essais pourrait également rendre les opérations actuelles des CRO existants moins rentables.

L’accord HiRO-Differentia est de petite taille en termes absolus – il s’agit simplement d’un mémorandum d’entente entre…450 personnesCRO et une petite entreprise de simulations, sans informations financières détaillées. Mais c’est un signe important. Les entreprises qui développent des solutions pour la prochaine version de ce marché se sont déjà alliées. Elles ne attendent pas que IQVIA décide ce que l’intelligence artificielle signifie pour ses 50 000 employés.

Quoi observer ? Si la conception de essais basés sur les simulations devient réelle, on en verra les effets de plusieurs manières : les sponsors biotechnologiques demanderont aux CRO de simuler avant de dépenser des budgets ; les tailles des essais diminueront, tandis que les taux de succès augmenteront ; et les revenus par essai pour les CRO diminueront, même si le nombre d’essais reste stable. Les CRO cotées en bourse qui s’adaptent le plus rapidement seront ceux qui pourront transformer leur infrastructure existante – leurs sites, leurs données, leurs relations – en un modèle basé sur les simulations. Ceux qui ne peuvent pas s’adapter se retrouveront à effectuer de petits essais avec des marges plus faibles, servant un marché qui devient de plus en plus intelligent quant à ce qu’il achète.

La question pour les investisseurs n’est pas de savoir si l’IA va changer les essais cliniques. C’est plutôt de savoir si les entreprises qui gagnent de l’argent grâce aux essais actuels sont suffisamment capables de suivre la transition vers les entreprises qui gagneront de l’argent en concevant ces essais à l’avenir. Cette réponse ne viendra pas d’un communiqué de presse. Elle viendra du volume des essais, des marges bénéficiaires et du rythme auquel les sponsors cesseront à confier uniquement l’exécution des essais, et commenceront à exiger que des simulations soient effectuées avant toute mise en œuvre.