Appel de Mirum pour le Q2 2026 : Incertitude liée aux essais PSC et changements dans les délais de finalisation des accords de confidentialité

Date de l'appel5 août 2026

Résultats financiers

• Revenu176 millions de dollars en ventes nettes, contre 128 millions de dollars au deuxième trimestre de l’année précédente.
• Marge bruteLe taux de marge bénéficiaire en espèces est dans les 50 % supérieurs, soit une amélioration d’environ 5 points de pourcentage par rapport à l’année précédente.

Direction :

• Les prévisions de ventes nettes pour l’ensemble de l’année 2026 ont augmenté à 680 à 700 millions de dollars.
• Déposition NDA pour Velixibat pour PSC, ciblant la première moitié de 2027.
• Prétraitement BLA à soumettre pour belovatug dans le PBC au premier semestre 2027.
• Élargir les données principales de l’étude Livmarli, attendues au quatrième trimestre 2026.
• Une mise en orbite potentielle des ZolurCertib aux États-Unis pour les FOP au quatrième trimestre 2026.

Commentaires professionnels:

Performance commerciale et croissance des revenus :

• Merum Pharmaceuticals a annoncéVentes nettes du produitde176 millionspour le Q2 2026, en hausse par rapport à128 millionsdans le Q2 2025.
• Cette augmentation est due à une demande forte dans l’ensemble du portefeuille, en particulier pour les médicaments à base d’acide biliaire, ce qui entraîne une augmentation des prévisions de ventes nettes pour l’année 2026.680 à 700 millions de dollars.

Progrès dans le pipeline et développements réglementaires :

• L’étude VISTA sur Velixibat pour le prurit causé par la PSC a atteint son objectif principal, ce qui a conduit à…Dénotation de thérapie de ruptureDe la part de la FDA.
• Malgré les résultats positifs, la FDA a recommandé une étude de phase trois. Cela représente une opportunité pour poursuivre les travaux nécessaires afin d’enrichir la déposition du NDA. Le moment prévu pour la déposition du document final sera le premier semestre 2027.

Forte capacité financière et position stratégique :

• L’entreprise a amélioré sa structure de capital en émettant690 millionssur les notes convertibles, en ajoutant197 millionsEn espèces, et en réduisant les frais d’intérêt.
• Cette consolidation financière permet d’accroître les capacités d’investissement dans les nouveaux produits, le développement clinique et le développement commercial, ce qui soutient l’avancement de plusieurs programmes cliniques.

Maladie génétique rare : expansion

• L’ajout de zolurcertib au marché génétique rare devrait avoir lieu au quatrième trimestre 2026. Les négociations concernant le contrat de confidentialité sont en cours, et la date prévue pour la signature du contrat est septembre.
• La commodité de la prise orale et les données de grande efficacité issues de l’étude phase II montrent son potentiel en tant que traitement intéressant pour les patients atteints de FOP.

Analyse des sentiments :

Ton général: Positif

• Le PDG a déclaré : « Ce trimestre montre des progrès continus, avec une forte performance commerciale ». « Je suis fier des réalisations de l’équipe, ainsi que des médicaments et des projets en cours que nous avons. J’ai hâte de voir ce qui nous attend. » La performance commerciale était excellente, ce qui a permis d’augmenter les prévisions de ventes et les objectifs liés au financement des projets.

Q&R:

• Question de Ryan Deschner (Raymond James)Intéressant de savoir quel est votre avis général sur la possibilité de relire les résultats de l’étude BOLD qui évalue l’utilisation de otavixibat chez les patients souffrant d’atrésie biliaire.
  RéponseL’étude BOLD est différente de l’étude EXPAND : l’étude BOLD se concentre sur la réduction aiguë du bilirubine, tandis que l’étude EXPAND évalue le prurit chez les patients âgés, sans aucune lecture directe des données.

• Question de Ryan Deschner (Raymond James)Quels sont les principaux sujets que vous prévoyez aborder avec la FDA dans les prochaines discussions sur le PSC ?
  RéponseIl est nécessaire de faire en sorte que l’équipe nouvelle de la FDA comprenne bien le concept de l’étude VISTA, son histoire et le contenu des données, par des discussions itératives.

• Question de Gavin Clark Gardner (Evercore ISI)Quelle était la raison pour laquelle la FDA recommandait une phase trois supplémentaire pour Velixibat dans le cas de PSC ?
  RéponseLes commentaires de la FDA étaient généraux en ce qui concerne l’efficacité et la sécurité (par rapport aux maladies inflammatoires du côlon, aux troubles gastro-intestinaux et à la sécurité hépatique). Cependant, les données obtenues par VISTA couvrent déjà ces aspects. Probablement en raison du manque de familiarité du groupe d’étude avec cette étude.

• Question de Gavin Clark Gardner (Evercore ISI)Est-ce une nouvelle équipe de l’FDA ? Quels éléments justifient l’approbation basée sur une étude de phase 2b ?
  RéponseL’implication des équipes est incertaine ; il existe des précédents pour d’autres autorisations IBAT, comme Ocaliva et Lennox, basés sur des études contrôlées par du placebo plus courtes, similaires à celles de VISTA.

• Question de Rohit (Morgan Stanley)D’après les discussions avec la FDA, y a-t-il une possibilité de lecture complète du projet PBC Vantage ? Quel est le statut de préparation commerciale pour FOP ?
  RéponseVantage reçoit des retours clairs de la FDA, ce qui en fait une étude importante. La préparation commerciale de PBC se déroule bien, et l’état d’avancement de la préparation pour le lancement est favorable.

• Question de Brian Scorney (Baird)Pouvez-vous me rappeler les problèmes spécifiques que l’FDA rencontre avec VISTA et les membres de l’équipe impliqués ?
  RéponseL’équipe de la FDA a pu changer ; les discussions ont porté sur l’efficacité (abordée par VISTA) et la sécurité. La décision de désigner ce produit comme un produit innovant après la réunion est un signe positif.

• Question de Brian Scorney (Baird)Quel commentaire concernant la réunion de revue du cycle final pour zolurcertib et la confiance dans l’étiquetage ?
  RéponseLa réunion s’est bien déroulée. Les travaux liés à la mise en place du système progressent vers la date prévue pour le PDUFA. Le système complet sera prêt pour un lancement potentiel au quatrième trimestre.

• Question de Kalpit Patel (Wolf Research)Y a-t-il eu un dialogue sur l’étude de confirmation post-approuvée, plutôt qu’une phase trois ?
  RéponseAucune discussion concernant une étude post-approuvale spécifique ; on peut s’attendre à un registre/monitoring post-marché, comme c’est le cas pour les approbations complètes, et non pour le parcours accéléré.

• Question de James Condoles (Stifle)Est-ce une phase trois qui est en cours de développement pour le PSC, ou peut-on résoudre ce problème par des itérations de données ?
  RéponseAucun bénéfice clair provenant d’une autre étude, étant donné les résultats solides obtenus par VISTA ; on a confiance dans la possibilité de travailler avec l’FDA pour progresser.

• Question de Lisa Walter (RBC)L’allongement des délais liés aux accords de confidentialité peut-il entraîner un développement commercial plus important ? Le prurit reste-t-il encore un point d’arrêt acceptable ?
  RéponseLe démangeaison est certainement acceptable ; le BD reste opportuniste et actif, sans avoir de rapport direct avec ce retard.

• Question de Joe Schwartz (Leerink Partners)Hypothétiquement, pourrait un accord de non-divulgation de données de sécurité PBC renforcer le ensemble de règlements PSC si la FDA ne change rien ?
  RéponseDans un scénario hypothétique, une étude approfondie sur le PBC pourrait ajouter de l’importance à cette proposition. Mais la démarche initiale consiste à soumettre d’abord le DPA relatif au PSC.

• Question de Joe Schwartz (Leerink Partners)Y avait-il des caractéristiques de base qui étaient liées à une meilleure réponse au Brilovitug ?
  RéponseAucune corrélation évidente ; la réponse est générale pour tous les groupes de patients.

• Question de Jessica Fai (J.P. Morgan)Quels éléments peuvent compléter l’essai VISTA ? Qu’est-ce qui permet de se rassurer quant au calendrier de soumission pour le premier semestre 2027 ?
  RéponseOn peut ajouter davantage de données de sécurité ; la confiance en termes de temps de fonctionnement est basée sur l’expérience avec les applications précédentes, et il y a aussi une marge pour des améliorations par la FDA.

• Question de Joseph Tomey (TD Cowen)Quand allez-vous indiquer les prochaines étapes concernant le déroulement du processus de soumission ? L’équipe nouvelle de la FDA a-t-elle donné des commentaires sur le PBC ?
  RéponseSeulement des mises à jour concernant les progrès réels ; les retours de PBC sont donnés par écrit, mais on ne sait pas si c’est le même équipe.

• Question de John Volubin (Citizen)Quel est le caractère du dialogue itératif avec la FDA ?
  RéponseLa désignation « Breakthrough » permet des réunions plus fréquentes, tant informelles que formelles ; l’ordre des réunions dépend du niveau de progrès dans le dialogue.

• Question de Ramakant Swayampukula (H.C. Wainwright)Préparez-vous des modifications concernant l’indication de PBC ? Risque de refus si les documents sont soumis en H1 2027 ? Quelles seront les attentes du comité d’admission ?
  RéponseL’approche PBC est en bonne voie, avec des ajustements récents ; le dialogue interactif vise à atténuer les risques liés au RTF. L’adcom pourrait être utile, compte tenu de l’impact de la thérapie.