Pour Matricelf, les retours de la FDA constituent la partie simple.

Le 3 septembre, la société israélienne de médecine régénérative Matricelf a annoncé que l’Administration américaine du médicament et des aliments avait donné des commentaires qui soutenaient les éléments clés de l’essai in vitro proposé pour le NewRal, son implant cérébral. Ce commentaire représente donc un véritable tournant dans les efforts de cette entreprise. Le cours des actions de cette société est donc susceptible de récompenser cela. Mais en réalité, il s’agit d’une chose relativement insignifiante.Une réponse écrite concernant le design du traitement ; il n’y a pas de autorisation pour insérer l’implant chez un seul patient..

NewRal est un produit ambitieux. Il s’agit d’un implant personnalisé en tissu nerveux génétiquement modifié, fabriqué à partir des cellules propres du patient. Il est destiné à être inséré dans la moelle épinière endommagée par une blessure. La première étude menée chez les humains par Matricelf est délibérément limitée : il s’agit de personnes adultes souffrant de lésions chroniques et complètes dans la moelle épinière thoracique, avec un score AIS A, sans aucune récupération possible. Les retours de la FDA valident ce type d’étude : c’est une étude à un bras, sans contrôle de sécurité, dont l’objectif principal est la sécurité. Une période de suivi initiale de douze mois est prévue, ainsi que des mesures exploratoires concernant les changements neurologiques, la spasme et l’indépendance fonctionnelle. C’est un design judicieux. C’est également une étude de sécurité, et non une affirmation d’efficacité. De plus, certaines conditions doivent être respectées pour que l’étude soit valide.

L’agence a demandé que Matricelf définisse les règles de arrêt des patients, les critères objectifs pour le sevrage des patients, les détails chirurgicaux supplémentaires et les critères d’imagerie pour la sélection des patients avant toute application future. Ce n’est pas rien, mais c’est une question administrative. En d’autres termes, la discussion réglementaire est passée de « pouvons-nous ? » à « voici comment faire ». C’est un progrès réel pour une entreprise qui, il y a un an encore, terminait seulement son programme préclinique.

Le problème est que la conception des essais n’a jamais été la partie difficile. Il vaut la peine de distinguer les problèmes que une entreprise de biotechnologie comme celle-ci doit surmonter. Le problème auquel l’FDA vient d’aider est le plus simple de tous. Les obstacles persistants sont biologiques, de fabrication et financiers – et rien dans les directives de l’agence ne concerne aucun de ces aspects.

Commençons par la biologie et la fabrication ensemble. Un implant auto-érogène est, par définition, fait sur mesure : chaque implant est fabriqué à partir des cellules d’un seul patient, reprogrammé en tissu nerveux, vérifié, et seulement ensuite implanté. Matricelf a montré, dans une étude de sécurité menée dans un laboratoire de haute qualité, que…248 animaux observés pendant jusqu’à 39 semaines.Que son implant ne provoque aucune toxicité, aucune formation de tumeurs, et qu’il ne se déplace pas vers des organes distants. Cela est encourageant, car c’est une preuve précoce prometteuse. Mais la question commerciale n’est pas de savoir si un seul implant peut fonctionner ; elle est plutôt de savoir si des milliers d’implants peuvent être produits de manière sûre et à bas coût, et si la thérapie cellulaire personnalisée peut être rentable sur le plan économique. L’entreprise a cherché de l’aide extérieure – une collaboration avec des entreprises spécialisées en automatisation…CellinoC’est un système de production au Japon – qui admet bien le fait que le modèle de fabrication par patient constitue une contrainte, et non une science. Si les conditions économiques ne s’améliorent pas, un implant fonctionnel peut tout de même échouer en tant que projet commercial.

Maintenant, les finances. Matricelf n’a aucun revenu et sa capitalisation boursière est d’environ…83 mètres cubes, soit environ 22 millions de dollars, sur la bourse de Tel Aviv.Son bilan a été renforcé l’an dernier par une…Émission privée d’un montant de environ 24,4 millions de shekels, avec des options qui pourraient ajouter encore 36,6 millions.C’est une base de capitaux modeste pour un programme qui doit maintenant mener une étude sur les humains, et par la suite, répondre aux exigences de l’FDA en matière de réglementation. Il est intéressant de noter que l’entreprise a commencé à séparer certaines tâches liées à ce projet : elle a signé un accord avec une filiale privée, financée par des fonds privés, afin d’implanter sa technologie contre la maladie de Parkinson dans cette filiale.3,5 millions de dollars de financement pour un quart de l’unitéAinsi, le programme relatif au cordon cérébral ne doit pas financer tout cela en une seule fois. Il est judicieux de démanteler certains programmes afin de concentrer les capitaux ; c’est aussi un signe de la faible durée de vie des projets existants.

Matricelf n’est pas le seul en cas d’invalidité chronique du cordon cérébral ; cela est important pour ceux qui cherchent à considérer ce domaine comme indéfini. NervGen, une entreprise canadienne, a déjà réussi à…Accord avec la FDA sur un design de phase 3 aléatoire, contrôlé par du placebo.Pour son utilisation en thérapie dans la tetraplegie chronique. Matricelf se trouve au début d’une étude de sécurité à armée unique, auprès d’une population plus restreinte, et il s’agit d’une technologie qui est beaucoup plus difficile à fabriquer. Pour donner justice à l’opposition : le besoin non satisfait est réel.Environ 18 000 nouvelles blessures par an aux États-Unis, et environ 300 000 personnes qui vivent avec cette maladie.Et il n’existe aucune solution pour guérir ce problème. Un greffon autologue pourrait éviter la suppression immunitaire qui affecte les cellules du donneur. Une entreprise qui réussit à résoudre ce problème à cette échelle gagne donc une valorisation beaucoup plus élevée. Le cas encourageant est réel… mais il est encore précoce, et il est soutenu par un capital insuffisant.

Le jugement découle de cette directive. Les commentaires de la FDA représentent un pas sérieux, mais modeste : ils déterminent comment se déroulera la première étude, ce qui n’était jamais le point décisif. Ce qui va déterminer si cette entreprise connaîtra le même sort que les nombreuses entreprises de cellules personnalisées qui ont eu du mal à se développer, c’est la preuve biologique, l’économie de fabrication et les moyens de financement nécessaires. Aucun des facteurs ci-dessus ne peut être résolu par une simple lettre du régulateur. Pour un investisseur retail, l’excitation est donc limitée. Matricelf est cotée comme une entreprise de petite taille sur la Bourse de Tel Aviv, et non sur une bourse américaine. Cela représente un obstacle majeur en termes de taille de portefeuille, de liquidité et d’attention nécessaire. Considérez le titre comme une note de bas de page concernant les progrès réalisés, et non comme un signe de résolution.