Pourquoi les fabricants de médicaments paient-ils à GeneDx pour offrir des tests du génome ?

Beren Therapeutics et GeneDx ont lancé un programme appelé “Test for NPC”.La séquençage du génome est proposée gratuitement afin de détecter les personnes atteintes de la maladie de Niemann-Pick de type C.C’est un trouble héréditaire qui permet au cholestérol de s’accumuler à l’intérieur des cellules et qui détruit progressivement le cerveau. En apparence, cela semble être une forme de philanthropie… Mais ce n’est pas le cas. Quelqu’un paie pour chacune de ces analyses. En suivant les coûts, on peut comprendre beaucoup de choses sur la valeur réelle de GeneDx.

Commencer par comprendre pourquoi une société pharmaceutique prend en charge les coûts.L’NPC est causé par des mutations dans les gènes NPC1 ou NPC2.C’est, à tous les coups, une maladie très bénigne : la prévalence est généralement estimée entre 1 sur 90 000 et 160 000 personnes. Mais elle est également très mal diagnostiquée, car ses symptômes – difficultés à marcher, problèmes de déglutition, retards de développement, problèmes psychiatriques qui apparaissent d’abord à l’âge adulte – ressemblent à ceux de dizaines d’autres maladies plus courantes.Les études montrent qu’en moyenne, le temps nécessaire entre les premiers symptômes et un diagnostic correct est de quatre ans ou plus.Et pour les patients les plus jeunes, le retard est le plus long. Une détection précoce du diagnostic permet au patient de vivre plus longtemps et de bénéficier d’un traitement approprié.

C’est toute la logique commerciale. Le médicament expérimental de Beren, Adrabetadex, est soumis à une étude prioritaire par la FDA.Maintenant, la décision est prévue pour le 17 novembre 2026.Si elle est approuvée, cela sera…La première thérapie visant le défaut fondamental de la maladiePlutôt que de se contenter de gérer les symptômes, il est nécessaire de trouver des solutions plus efficaces. Une drogue ne vaut que ce que sa marché cible en vaut. Pour une entreprise dont la valeur réside dans un médicament destiné à traiter des maladies rares, chaque patient NPC non diagnostiqué représente une clientèle perdue. Financer des tests gratuits pour retrouver ces patients est le coût de marketing le plus rationnel dans ce domaine.

La structure est ce qui compte pour GeneDx. Dans ces programmes sponsorisés…Le fabricant de médicaments paie directement l’institut de tests.— Aucune demande d’assurance, aucun coût à payer par le patient. En contrepartie, le fabricant de médicaments obtient des données sur les patients anonymisées afin d’étudier la maladie. GeneDx intègre ensuite ces résultats anonymisés dans sa propre base de données pour les maladies rares. Il est important de noter que c’est le deuxième fabricant de médicaments NPC à conclure un accord de ce type avec GeneDx : Zevra Therapeutics, dont l’arimoclomol est déjà approuvé pour le traitement de la maladie NPC.Elle a lancé son propre programme de séquençage de l’exome sponsorisé par GeneDx en mars.Deux entreprises pharmaceutiques concurrentes, un laboratoire de tests, et un point de blocage dans le processus de diagnostic. C’est ce qui indique la situation.

Alors, combien un tel programme de recherche sur des maladies ultra-rares contribue-t-il aux revenus de GeneDx ? En réalité, presque rien. NPC est trop petite pour cela. De plus, aucune analyse honnête de cet annonce ne pourrait prétendre que quelques tests génomiques ont une importance significative pour une entreprise.Des réservations ont généré 114,4 millions de dollars de revenus en un seul trimestre.La valeur ici n’est pas le volume de test ; c’est ce que le modèle révèle au sujet de l’entreprise.

GeneDx se trouve au milieu d’une transition que l’on peut décrire comme une migration des valeurs du test vers les données. Les tests eux-mêmes constituent le niveau de fiabilité.Le volume de l’exome et du génome a augmenté de 32 % par rapport à l’année précédente au deuxième trimestre., Le bénéfice net était de 70 % sur une base ajustée.Et l’entreprise vient de passer dans une situation de rentabilité ajustée, une situation rare pour un laboratoire de diagnostic. Le processus de croissance s’appuie principalement sur l’expansion des clients.Une nouvelle couverture Medicaid pour les soins de séquençage, ainsi qu’un accord de couverture commerciale qui permet d’accéder à des dizaines de millions de personnes.Les programmes de tests sponsorisés complètent cela, remplissant deux fonctions à la fois : générer des volumes payants sans aucune friction liée au collecte des paiements, et en même temps permettre l’intégration gratuite des génomes les plus rares et les plus difficiles à accéder dans la base de données. Cette base de données constitue donc le « logiciel » qui sert de support au « matériel » – c’est cet actif qui pourrait un jour remplacer le profit par la marge bénéficiaire.

C’est là que la question devient plus complexe. Le marché a déjà entendu ces données, les a utilisées pour prendre des décisions, puis les a retirées. L’action GeneDx se situe à environ 86 dollars, après une évolution de 32 dollars au plus bas à 170,87 dollars au plus haut au cours de l’année écoulée. Cela reste encore d’environ un tiers en dessous de son niveau de 2026. Même aux niveaux actuels, GeneDx est vendue à un prix cinq fois supérieur aux ventes récentes, et son multiple d’utilisation des bénéfices est d’environ 300. Ce n’est pas parce qu’elle est très rentable, mais plutôt parce qu’elle ne l’est pas encore.La perte nette conforme aux normes GAAP au deuxième trimestre était de 17,7 millions de dollars.Le bénéfice ajusté de 0,4 million de dollars n’est qu’un erreur de calcul, présentée comme un succès majeur.

Cette concentration d’espoir autour d’une ligne de bénéfices encore fragile constitue le véritable risque. Les revenus provenant des essais sponsorisés sont irréguliers et dépendent de la volonté des fabricants de médicaments à payer, et non d’un contrat de paiement durable. De plus, la couche de données – qui est la raison pour laquelle les coûts de test sont cinq fois supérieurs aux ventes – représente une option à long terme, et non une situation économique actuelle. GeneDx gagne encore principalement son argent en menant des tests, plutôt que en vendant sa base de données. Le test gratuit offert par l’NPC est simplement une représentation de cette théorie, mais pas sa preuve.

La distinction que le détenteur ou le surveillant doit garder en tête est non pas de savoir si GeneDx peut augmenter son volume d’essais – les preuves le montrent. Il s’agit plutôt de savoir si la base de données devient un actif rentable ou reste simplement une coûteuse dépense pour faire fonctionner l’entreprise. Un test financé pour une maladie extrêmement rare ne peut pas répondre à cette question. Mais il indique clairement dans quelle direction la direction de l’entreprise investit ses ressources pour trouver des solutions.