L’appel d’offre de Arcturus Therapeutics pour le deuxième trimestre 2026 : les délais réglementaires sont incertains, les délais liés aux données de CF sont difficiles à prévoir, et les changements concernant la divulgation des informations relatives à la sécurité ne s’accordent pas.

Date de l'appel6 août 2026

Résultats financiers

• Revenus3 M$ pour le Q2 2026, 5 M$ pour le H1 2026, par rapport à 28,3 M$ et 57,7 M$ lors des périodes comparables de l’année dernière.

Orientation :

• La décision de porter le programme ARCT 032 (CF) en phase 3 devrait être prise au quatrième trimestre 2026.
• Attendez à recevoir les données du étude clinique de phase 2 concernant l’ARCT 810 (déficit OTC) ainsi que les informations sur le chemin réglementaire en troisième trimestre 2026.
• Durée de trésorerie supérieure à deux ans et demi jusqu’à la fin de l’année 2028.

Commentaires sur les affaires commerciales:

Progrès dans le pipeline des maladies rares :

• Arcturus Therapeutics a progressé dans son essai de phase 2 pour ARCT 032, un traitement par mRNA inhalé destiné à traiter la fibrose kystique. L’inscription des patients commence aux États-Unis, en Israël et en Turquie.
• La décision de passer à la phase 3 devrait être prise au quatrième trimestre 2026, en fonction des données provenant de l’étude en cours.
• L’expansion en Israël et en Turquie facilite le recrutement, en raison de la plus grande prévalence des mutations de classe 1 du CF.

Mise à jour du programme de compensation pour la carence OTC :

• L’inscription et les doses nécessaires pour l’étude de phase 2 concernant ARCT 810, un traitement par ARN messager destiné au traitement de la déficience en ornithine transcarbamylase (OTC), ont été effectuées.
• Les discussions réglementaires et la lecture des données sont prévues pour le troisième trimestre 2026.
• L’objectif est d’évaluer l’ensemble des données, y compris les biomarqueurs et les résultats rapportés par le patient, afin de déterminer la voie réglementaire à suivre.

Franchise de vaccins et développement stratégique :

• Arcturus a récupéré les droits mondiaux sur son vaccin contre le COVID, CoStave, ainsi que sur l’ensemble des vaccins contre les maladies infectieuses appartenant à CSL Securus.
• L’entreprise a reçu un paiement de 12 millions de dollars et est libérée de ses obligations d’environ 16 millions de dollars.
• Avoir un contrôle stratégique sur la plateforme de l’ARNm SA validée offre des opportunités de commercialisation et de partenariats.

Situation financière et allocation des ressources :

• Le montant en espèces et les équivalents de liquidités s’élevait à 191,5 millions de dollars au 30 juin 2026. Il y a donc une diminution de 39,3 millions de dollars par rapport au premier semestre de l’année.
• L’entreprise se concentre sur une exécution disciplinée et une allocation appropriée des fonds pour faire progresser ses programmes relatifs aux maladies rares.
• Le solide bilan financier permet d’avoir plus de deux ans et demi de trésorerie disponible, ce qui soutient la réalisation des étapes clés.

Analyse des sentiments :

Ton général: Positif

• Le deuxième trimestre 2026 a été marqué par une poursuite de la mise en œuvre des projets… ainsi que par des développements stratégiques importants. « Nous sommes heureux d’avoir récupéré les droits mondiaux sur notre produit vaccinal contre le COVID… Avoir un contrôle stratégique sur cette plateforme de vaccins validée est une opportunité passionnante. » « Nous restons concentrés sur l’accomplissement des étapes clés liées aux aspects cliniques, réglementaires et corporatifs. »

Q&R:

• Question de Lily Nosongo (Lyric Partners)Pourriez-vous fournir des détails sur les données attendues pour la lecture du programme OTC d’ici ce trimestre ? Ces données comprendront-elles des informations concernant les patients pédagogiques, adolescents, adultes aux États-Unis, ainsi que ceux en Europe qui présentent des problèmes de santé à long terme ?
  RéponseL’actualisation inclurara les données cliniques complètes de la Phase 2 (données provenant des États-Unis et de l’Europe), ainsi que les données complémentaires demandées par la FDA. De plus, elle contiendra des informations sur le chemin réglementaire à suivre.

• Question de Lily Nosongo (Lyric Partners)Pour le programme OTC, considérez-vous que la libéralisation de l’alimentation constitue le critère de succès, ou devrions-nous plutôt regarder les niveaux des biomarqueurs ?
  RéponseLe succès sera évalué en fonction de l’ensemble des données recueillies, y compris les biomarqueurs (ammoniac, glutamine, urée), la qualité de vie rapportée par le patient et les mesures fonctionnelles.

• Question de Pete Staropoulos (Cantor Fitzgerald)Dans le programme CF, quelle est la fréquence d’inscription des patients ? Voulez-vous attendre que tous les patients aient terminé leur traitement avant de divulguer les données ? Y a-t-il des plans pour ajuster le protocole de dosage après les 12 semaines ?
  RéponseLa confiance dans le processus d’inscription est élevée, en raison de l’expansion des sites internationaux. La décision de continuer (ce qui entraîne le soutien de Thermo Fisher) constitue le point clé pour le quatrième trimestre ; ce n’est pas une donnée spécifique à divulguer.

• Question de Pete Staropoulos (Cantor Fitzgerald)Pouvez-vous discuter de la sensibilité et de la variabilité des tests LCI utilisés dans l’étude CF Phase 2 ?
  RéponseLCI fournit une mesure plus sensible des changements dans les voies respiratoires mineures chez les patients malades. L’accès aux données normalisées provenant de l’étude REACH permettra d’interpréter ces données de manière plus précise. De plus, ce test fournit des informations plus détaillées que celles obtenues par la spirométrie traditionnelle.

• Question de Quan (Wells Fargo)Pour le programme CF, quel type de jeu de données est attendu par Q4 pour permettre une décision au stade de la Phase 3 ? Y a-t-il des mises à jour en matière de sécurité ?
  RéponseLa décision sera prise en tenant compte de la FEV1, du LCI, des images CT haute résolution et des données relatives à la qualité de vie. Aucun signal de sécurité n’a été observé ; la confiance en termes de sécurité est élevée, étant donné que plus de 50 participants ont reçu une dose de 15 mg pendant 28 jours.

• Question de Quan (Wells Fargo)Une réunion entre EOP2 et la FDA concernant les produits de vente libre a-t-elle été planifiée ? Quels sont les résultats possibles ?
  RéponseUne mise à jour complète des données et des réglementations sera réalisée d’ici la fin du trimestre. Ces informations détaillées concernant la réunion EOP2 et ses résultats seront alors disponibles.

• Question de Juwan Kim (Citigroup)Pouvez-vous discuter de la collaboration avec Thermo Fisher, et si elles ont vu les données de la phase intermédiaire de la Phase II ou les données relatives aux doses de 15 mg avant l’accord ?
  RéponseThermo Fisher est devenu le partenaire de fabrication commercial exclus, en raison de l’intérêt concurrentiel. Ils avaient accès à tous les données cliniques, y compris les données de sécurité internes, dans le cadre d’un accord de confidentialité.

• Question de Jay Gon (William Blair)Quelles sont les taux de crise hyperammonémique de base dans l’étude phase 2 OTC, et quel est le processus réglementaire pour l’approbation de CoStave aux États-Unis ?
  RéponseL’étude de phase 2 n’a pas pour objectif de détecter les événements d’hyperammonémie ; son but est de étudier les patients en bonne santé afin d’évaluer l’impact des biomarqueurs. En ce qui concerne CoStave, le chemin réglementaire aux États-Unis est clair, avec des exigences spécifiques indiquées par la FDA.

• Question de Whitney Isham (Concord Genuity)Comment pensez-vous concernant les critères quantitatifs pour la décision de phase 3 du CF ? Pouvez-vous avancer sans que le bénéfice lié au FEV ne soit important ?
  RéponseLes seuils de succès seront définis par Arcturus, et non par des précédents historiques. Un résultat positif sur les données collectées (FEV, LCI, CT, qualité de vie) constituerait une victoire. Stabiliser la fonction pulmonaire et améliorer le bien-être du patient sont des éléments clés.

• Question de Whitney Isham (Concord Genuity)Quel est l’impact de ces changements dans les relations avec CSL sur CoStave au Japon ?
  RéponseLa part de bénéfice pour le Japon sera désormais répartie entre deux entités : Arcturus et Meiji. Des discussions actives se poursuivent, et le soutien en matière de production et d’expédition se poursuit pour la saison à venir.

• Question de Adam Walsh (Roth Capital Partners)Compte tenu du manque de transparence concernant ARCT 032 jusqu’à présent, pouvons-nous y voir une raison de se préoccuper, ou sommes-nous déjà trop inquiets ?
  RéponseLa direction commentera la sécurité et la tolérabilité, si cela est approprié. Ce sera probablement après avoir collecté une plus grande quantité de données sur un plus grand nombre de patients et pendant une exposition plus longue, étant donné que l’essai est en mode ouvert.

• Question de Jenny Kim (BTIG)Avec la reprise des droits mondiaux sur les vaccins, comment envisagez-vous le coût de maintenance et de commercialisation de CoStave, ainsi que du portefeuille complet ? Est-ce que cela modifie la trajectoire des dépenses de recherche et développement ?
  RéponseL’accent est mis sur la commercialisation (expansion en Europe et au Royaume-Uni) ainsi que sur les voies de développement commercial et de partenariats pour permettre au système validé de financer des développements supplémentaires. Il n’y a pas de changement significatif dans les dépenses de recherche et développement.

• Question de Yale Jen (LifeSci Capital)En plus de CoStave, quelle est la phase clinique des autres vaccins (la grippe, le RSV, l’EBV) ?
  RéponseLa plupart des données sont non divulguées ou de nature préclinique. La phase 1 concernant la grippe pandémique (ARCT 2304) est terminée ; les résultats seront publiés, et les conseils scientifiques à l’EMA seront fournis au quatrième trimestre. Les autres programmes (grippe saisonnière, RSV, EBV) seront divulgués dans le cadre du CDA.

• Question de Yale Jen (LifeSci Capital)Si MAGIE choisit de développer un vaccin contre le COVID pour la prochaine saison, Arcturus sera-t-il impliqué ?
  RéponseArcturus soutiendra MAGIE de toutes les manières possibles, en particulier dans la fabrication et la livraison rapide des matériaux.