TT125-802: Una nueva esperanza prometedora en la terapia del cáncer

El mundo de la investigación del cáncer se llena de entusiasmo por la publicación de los resultados de un primer ensayo en humanos para TT125-802, una pequeña molécula selectiva, potente e inactivable por vía oral del bromodominio de CBP y p300. Este fármaco, desarrollado por una compañía biofarmacéutica, ha mostrado datos muy alentadores en cuanto a seguridad y tolerabilidad de sus primeros ensayos clínicos, lo cual genera esperanzas en cuanto a su potencial en el tratamiento de tumores sólidos avanzados.

El ensayo, realizado en pacientes con tumores sólidos avanzados, tuvo como objetivo establecer la dosis máxima tolerada/dosificación recomendada para la expansión (MTD/RDE) de la dosis diaria repetida para la monoterapia con TT125-802. El estudio empleó un diseño de cohortes escalonadas secuenciales, con cohortes que constaban de 3 a 6 sujetos que se siguieron durante un período de toxicidad limitante de la dosis (DLT) de al menos 21 días. El fármaco se administró por vía oral una vez al día, y se evaluaron programas adicionales.

Los resultados del ensayo fueron prometedores sin toxicidades limitantes de la dosis observadas en las dos primeras cohortes. Los eventos adversos más comunes fueron la fatiga, las náuseas y la diarrea, que por lo general fueron de severidad leve a moderada. No se reportaron eventos adversos de nivel 4 o 5, y ningún paciente interrumpió el tratamiento debido a eventos adversos. Estos hallazgos sugieren que el TT125-802 tiene un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad, sin observar toxicidades significativas en las dosis probadas.



Si se comparan otros tratamientos de la misma clase, el TT125-802 parece tener un perfil de seguridad similar o mejor. Por ejemplo, un ensayo de fase I de otro inhibidor de CBP/p300, el CPI-613, reportó que los eventos adversos más comunes eran el cansancio, las náuseas y los vómitos y algunos pacientes experimentaron eventos adversos de grado 3 o 4, tales como neutropenia y trombocitopenia.[1]. Por el contrario, TT125-802 no causó ningún evento adverso de grado 3 o 4 en las dos primeras cohortes, lo que sugiere que puede tener un perfil de seguridad más favorable que CPI-613.

Las implicaciones potenciales a largo plazo de estos resultados para la cartera de proyectos y la posición de mercado de la empresa son significativas. Si TT125-802 demuestra seguridad, tolerabilidad y eficacia en el ensayo en curso, podría convertirse en una valiosa adición a la cartera de productos de la compañía, potencialmente expandiéndose a nuevas indicaciones o terapias combinadas. La capacidad del fármaco para interferir con los mecanismos de resistencia transcripcional podría convertirlo en un candidato atractivo para terapias combinadas con terapias dirigidas, como KRAS, BRAF o inhibidores de EGFR. El éxito en el ensayo actual podría allanar el camino para un mayor desarrollo clínico, lo que podría conducir a la aprobación regulatoria y al acceso al mercado.

Los investidores podrían reaccionar positivamente ante esta noticia, ya que los resultados alentadores indican que TT125-802 podría convertirse en un importante impulsor de ingresos para la empresa. No obstante, los invesitores también deben de ser conscientes de los riesgos y desafíos asociados con el desarrollo clínico y la aprobación regulatoria. La empresa deberá realizar más estudios para confirmar los hallazgos y establecer la dosis y el programa óptimos para la monoterapia con TT125-802.

En resumen, los resultados del primer ensayo en humanos para TT125-802 son alentadores y el fármaco muestra un perfil de seguridad y tolerabilidad favorables. Si el fármaco continúa demostrando eficacia en más ensayos clínicos, podría convertirse en una valiosa adición a la cartera de productos de la empresa y en un importante impulsor de ingresos. Sin embargo, los inversores deben permanecer cautelosos y monitorear de cerca el desarrollo de la compañía mientras navega por los desafíos del desarrollo clínico y la aprobación regulatoria.

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Referencias:
[1] Bagley, S. J. et al. Nat. Med. 30, 1320–1329 (2024).