Sionna Therapeutics inicia el ensayo de fase 1 para SION-451 en combinaciones duales para el tratamiento de la fibrosis quística

Sionna Therapeutics ha administrado dosis a los primeros voluntarios en una fase 1 de un ensayo evaluando SION-451, un estabilizador de la zona 1 de unión de nucleótidos, en combinaciones duales de propiedad con SION-2222 y SION-109 para el tratamiento de la fibrosis quística. El objetivo del ensayo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de combinaciones duales de doses variadas. Se espera que los datos finales estén disponibles a mediados de 2026 e informarán sobre la selección de una combinación doble para un ensayo de fase 2b planificado en personas con fibrosis quística.

Sionna Therapeutics, una compañía de farmacéuticos biológicos en fase clínica, ha iniciado la dosificación en una fase 1 de un estudio que evalúa SION-451, un estabilizador de dominio de unión de nucleótidos de primera generación (NBD1), en combinaciones bidireccionales de propiedad con SION-2222 y SION-109 para el tratamiento de la fibrosis quística. El ensayo buscará evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de diversas dosificaciones de combinaciones bidireccionales. Los datos finales se esperan a mediados de 2026 y servirán para informar la selección de una combinación bidireccional para un ensayo de fase 2b planificado para personas con fibrosis quística.

El ensayo, un estudio controlado con placebo, aleatorio y doble ciega en voluntarios sanos, verificará la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de SION-451 combinado con SION-2222 y SION-109. SION-2222 es un corrector del CFTR dirigido al dominio transmembranoso 1 (TMD1), mientras que SION-109 es un corrector del CFTR dirigido a la bucle intracelular 4 (ICL4). Este método representa una nueva estrategia terapéutica que apunta a la causa raíz de la alteración de la conformación del CFTR, un mecanismo fundamental en la patofisiología de la fibrosis quística.

Las pruebas de la Fase 1 que se realizaron previamente demostraron que SION-451 se tolereó bien y alcanzó objetivos farmacocinéticos que sugieren resultados clínicos potenciales, incluyendo niveles posibles de funciones de tipo natural de la CFTR. La necesidad aún no cubierta en cuanto al tratamiento de la fibrosis quística sigue siendo importante, ya que dos tercios de los pacientes todavía no tienen la función normal de la CFTR, a pesar de los tratamientos estándares actuales.

La Dra. Charlotte McKee, directora médica de Sionna Therapeutics, expresó: "En Sionna, nuestra investigación y nuestro conocimiento acerca de la proteína CFTR y las causas subyacentes del Síndrome de Fibrosis Quística nos han llevado hasta este punto entusiasta, en el que estamos tomando las combinaciones bisépticas basadas en NBD1 en los ensayos clínicos con el objetivo de revolucionar el paradigma de tratamiento para los pacientes con Síndrome de Fibrosis Quística".

La fibrosis quística es una enfermedad genética progresiva y potencialmente mortífera que afecta a más de 100 000 personas en todo el mundo. Los avances en el descubrimiento y desarrollo de moduladores han mejorado drásticamente los resultados de los pacientes, pero todavía es necesario encontrar tratamientos más eficaces y eficientes.

Referencias:
[1] https://www.ainvest.com/news/sionna-therapeutics-disrupting-vertex-cf-empire-class-nbd1-targeting-2508/
[2] https://www.stocktitan.net/news/SION/sionna-therapeutics-announces-first-subjects-dosed-in-phase-1-trial-ghg0dsp3fe74.html