La llamada telefónica sobre los resultados del cuarto trimestre de Scholar Rock: Tipo de presentación de documentos, cronogramas de cumplimiento de plazos y estrategias en Europa contradicen las previas informaciones.

Fecha de la llamada3 de marzo de 2026

Instrucciones:

• Se espera que la reenvío de los datos y el lanzamiento en los EE. UU. ocurran después de obtener la aprobación correspondiente, en el año 2026.
• La decisión de la EMA sobre el apitegromab MAA se espera para mediados de 2026.
• La presentación complementaria del segundo lugar de relleno/terminación está planificada para un momento posterior en el año 2026.
• La nueva línea de financiamiento ofrece una cantidad de hasta 550 millones de dólares. De esta cantidad, 100 millones de dólares están disponibles de inmediato, y se esperan más fondos adicionales en el futuro.
• La cantidad de efectivo y otros activos equivalentes al efectivo al final del año 2025 fue de 368 millones de dólares.

Comentarios de negocios:

Preparación para las regulaciones y los aspectos comerciales:

• Scholar Rock está preparado para un año transformador en el año 2026. Planea volver a presentar el apitegromab BLA y lograr su lanzamiento en los Estados Unidos, una vez que se obtengan los permisos necesarios.
• La empresa ha logrado avances significativos con la FDA, incluyendo una reunión de tipo A. Se espera que la Agencia Europea de Medicamentos tome una decisión sobre la solicitud de autorización de comercialización a mediados de 2026.
• El impulso positivo en materia de regulación se debe a la gran necesidad que existe en la comunidad de personas con SMA, así como al sentimiento de urgencia compartido entre Scholar Rock, Novo y la FDA.

Posición financiera e inversiones estratégicas:

• La empresa cerró el año 2025 con…368 millonesEn efectivo y en equivalentes de efectivo, fortalecidos por…60.4 millones de dólaresDe las prácticas de ejercicio relacionadas con los permisos.
• Scholar Rock logró obtener una nueva facilidad de endeudamiento, con un monto hasta…550 millones de dólaresPara apoyar su transición hacia una empresa espacial comercial a nivel mundial, y para invertir en sus proyectos en curso.
• Estas medidas financieras tienen como objetivo apoyar la preparación para el lanzamiento comercial, fortalecer la cadena de suministro y avanzar en los programas clínicos.

Progreso en la pipeline y desarrollo clínico:

• La inscripción y el tratamiento continuaron en el estudio de Fase II OVAL, en el cual se evaluó el efecto del apitegromab en bebés y niños pequeños que padecían SMA.
• Se planea realizar un estudio de fase II, de tipo aleatorizado y controlado con placebo, para evaluar el efecto del apitegromab en el FSHD. Este estudio comenzará más adelante este año.
• El avance de este pipeline está respaldado por datos preclínicos, así como por el potencial del apitegromab para abordar las necesidades no satisfechas en diversas enfermedades neuromusculares.

Preparativos para el lanzamiento comercial:

• El equipo comercial de los Estados Unidos se esfuerza por informar a los médicos que recetan medicamentos y a los organismos responsables de la pago de los gastos médicos sobre la necesidad que todavía no se ha satisfecho en relación con la enfermedad SMA, así como sobre la importancia de dirigir el tratamiento hacia los músculos afectados.
• Las actividades de preparación para el lanzamiento en Europa están progresando. Se planea que comiencen en Alemania en la segunda mitad del año 2026.
• La preparación incluye la creación de una red de farmacias especializadas, así como la establecimiento de una red de infusión domiciliaria, con el fin de garantizar el acceso y el apoyo necesarios para los pacientes.

Innovación y potencial futuro:

• Scholar Rock está avanzando en su desarrollo de tratamientos contra la miostatin, utilizando una formulación subcutánea de apitegromab y el inhibidor de miostatin SRK-439.
• La formulación subcutánea presentó resultados prometedores en un estudio de Fase I, lo que indica un perfil farmacocinético favorable.
• La empresa se enfoca en brindar terapias que transformen la vida de las personas que padecen enfermedades neuromusculares raras y graves, a nivel mundial. En particular, da prioridad a los tratamientos dirigidos a los músculos.

Análisis de sentimientos:

Tono generalPositive

• Varios comentarios reflejan un tono positivo y confiado: “Estamos listos para vivir un año transformador en 2026”, “Estamos satisfechos con el nivel de compromiso continuo del FDA”, “Nos sentimos motivados por este compromiso”, “Estamos más preparados que nunca”, “Estamos alentados por los avances logrados hasta ahora”, “2026 será un año transformador para Scholar Rock”.

Preguntas y respuestas:

• Pregunta de Eric Schmidt (Cantor):David, simplemente quiero dejar claro que el Novo ya está listo para ser sometido a una nueva inspección. ¿Está abierto para esa inspección? Y si la inspección se lleva a cabo sin problemas, ¿qué te impulsaría a volver a presentar el proyecto?
  RespuestaLa dirección de la empresa se siente satisfecha con los avances logrados y con el espíritu de colaboración con la FDA y Novo. La inspección exitosa de las instalaciones de Catalent en Indiana es un paso crucial para seguir adelante. Una inspección exitosa permitirá que se presente nuevamente el informe de seguridad del producto.

• Pregunta de Tazeen Ahmad (Bank of America):No quiero entrar en detalles sobre el momento adecuado para hacerlo, pero sé que usted está seguro de que Novo será capaz de resolver este problema. Pero, en caso de que sea necesario recurrir a su instalación de respaldo, ya ha indicado que se realizará un archivo complementario en la segunda mitad del año. ¿Qué pasará con los plazos establecidos para ese archivo que debería ser el principal?
  RespuestaLa dirección de la empresa está dispuesta a pasar a una versión complementaria del informe de seguridad, si es necesario. Pero creen que el momento en que esto ocurra no cambiará significativamente. Tienen confianza en el plan actual para elaborar una versión complementaria del informe de seguridad.

• Pregunta de Tessa Romero (JPMorgan):Primero, ¿puede explicar qué significó el hecho de que la FDA enviara una equipo de inspección al lugar? ¿Cuál era el propósito de eso? ¿Es algo que se hace de forma rutinaria? Segundo, también quiero aclarar los pasos procedimentales que deben seguir después de la inspección, y cuáles podrían ser los plazos correspondientes.
  RespuestaLa visita del equipo de campo de la FDA se considera un signo de alta prioridad y urgencia para que se pueda avanzar con el proceso relacionado con el archivo Apitegromab. La dirección de la empresa espera que el ritmo rápido actual de progreso continúe.

• Pregunta de Ryan (Leerink, en nombre de Mani Foroohar):Tal vez solo quiera hacer un comentario relacionado con la revisión del producto. Basándome en las últimas conversaciones que tuviste con la FDA, me pregunto cuáles son tus expectativas respecto al tiempo necesario para que el producto sea aprobado después de que se presente el informe de evaluación. ¿Hay algún detalle que todavía necesite ser resuelto, como los aspectos relacionados con la etiquetación, etc., con los reguladores? Y, por último, ¿podrías hablar sobre la estrategia para el producto 439?
  RespuestaNo se han proporcionado detalles sobre el tiempo de desarrollo del producto. La única cuestión que debe ser resuelta es el estado de la instalación de Catalent. En el caso de SRK-439, se trata de un medicamento de alta potencia, pero con posibles bajos volúmenes de producción. La dirección actual no tiene intención de asociarse con este medicamento por el momento. Los planes futuros se anunciarán una vez que se disponga de los datos obtenidos en la Fase I.

• Pregunta de Srikripa Devarakonda (Truist)Desde el punto de vista de los cronogramas, no es necesario ser muy específicos. Se espera que todo ocurra en el año 2026: la inspección, la presentación de los documentos necesarios, el lanzamiento en EE. UU… Pero, ¿es posible que el lanzamiento ocurra en el año 2020, con un médico de clase II? O bien, según las pruebas que hemos realizado, lo más probable es que se trate de una clase de presentación diferente. ¿Hubo alguna indicación en nuestras conversaciones recientes con la FDA sobre la posibilidad de que se utilice el apitegromab como tratamiento para esta enfermedad?
  RespuestaLa dirección de la empresa reafirma las directrices para el año 2026, señalando que se está manteniendo una priorización constante por parte de la FDA. Han considerado las diferencias entre las clases I y II, y señalan que incluso las solicitudes de clase II pueden ser evaluadas antes de que expire el plazo de 6 meses. Están en estrecha comunicación con la FDA sobre todas las iniciativas relacionadas con este tema.

• Pregunta de Michael Ye (UBS)¿Puede hablar un poco sobre las expectativas relacionadas con la etiquetación del producto, tanto en el caso de productos que se venden sin receta médica como en aquellos que requieren receta médica? También, ¿podría decirnos cómo se planea el precio de venta del producto, teniendo en cuenta que se trata de un medicamento basado en el peso del paciente? Además, ¿podría decirnos si, en caso de obtener la aprobación, Vikas podrá utilizar este producto?
  RespuestaLas discusiones con la FDA han sido sencillas; los detalles finales dependen de las decisiones de la FDA. Los detalles sobre los precios aún no pueden ser divulgados, pero se informarán en el momento del lanzamiento del producto. El precio del medicamento está determinado en función del peso del paciente. Además, el precio también tendrá en cuenta la raridad, gravedad y naturaleza progresiva de la enfermedad, así como los datos clínicos convincentes relacionados con este medicamento.

• Pregunta de Amy Li (Jefferies):Por lo tanto, en cuanto al lanzamiento del producto comercial, ¿qué análogos comerciales nos podrían indicar, teniendo en cuenta la trayectoria inicial de adopción y lanzamiento del producto? Además, ¿cree que para su aprobación se necesitará un estudio clínico completo relacionado con la enfermedad SMA, o quizás un estudio más breve o principalmente estudios relacionados con los factores humanos involucrados en el proceso de desarrollo del producto?
  RespuestaSe espera que la adquisición del producto sea sólida, debido al alto interés por parte de los pacientes. Sin embargo, podría haber problemas iniciales en cuanto a la velocidad de acceso al producto. El apitegromab subcutáneo presenta datos prometedores en la fase I de pruebas clínicas. Son necesarias discusiones con la FDA para determinar el camino regulatorio a seguir. Pero el objetivo es aprovechar los conocimientos existentes sobre las propiedades farmacocinéticas y farmacodinámicas del producto.

• Pregunta del analista desconocido (Grupo Citi), en nombre de Geoff Meacham.Tal vez, basta con pensar en la segunda instalación de llenado y terminación del proceso. Si ustedes decidieran utilizar esa instalación en lugar de la anterior, ¿podría eso eliminar completamente los riesgos relacionados con la cadena de suministro proveniente de Estados Unidos? Además, ¿qué indicadores específicos están monitoreando para determinar el estado de preparación de los pagadores y los médicos para el lanzamiento del servicio?
  RespuestaEl progreso en la construcción de la segunda instalación de llenado/terminación es rápido. Si se utiliza esta instalación de forma independiente, podría reducir los riesgos en la cadena de suministro. La disposición de los pagadores para utilizar esta instalación se demuestra a través de las negociaciones con entidades nacionales, regionales, Medicare y Medicaid. Los médicos creen que existen múltiples modalidades para el tratamiento del SMA.

• Pregunta del analista desconocido: TD Cowen, en nombre de Mark.Solo una pregunta rápida: ¿el estado de la revisión del MMA? ¿Ese mercado también será atendido por la instalación de Novocain Indiana? Y, si es así, ¿ha tomado alguna medida en respuesta a los hallazgos de la inspección de la FDA?
  RespuestaEl progreso en las negociaciones con la FDA respecto al BLA es importante para el proceso de revisión por parte de la EMA MAA. Una continua mejora y una inspección exitosa ayudarán a tomar una decisión por parte de la EMA hacia mediados del año. También será importante que se presente un informe complementario sobre la segunda instalación.

• Pregunta de Etzer Darout (Barclays)¿Ha solicitado la FDA datos de seguridad adicionales que puedan contribuir a la evaluación del apitegromab? Además, me preguntaba si en el estudio de fase II estarían considerando algún tipo de criterios funcionales como parámetros de evaluación.
  RespuestaLa FDA ha solicitado que se actualice la base de datos de seguridad relacionada con este tema. Este cambio ya ha sido acordado y será incluido en la nueva solicitud de registro del producto. En el estudio de fase II relacionado con FSHD, el objetivo principal es medir el aumento del volumen muscular. Además, existe un objetivo secundario para evaluar el impacto funcional del producto.

• Pregunta del analista desconocido (BMO Capital Markets), en nombre de Evan Seigerman:Solo quería saber cómo piensan ustedes en cuanto a los plazos necesarios para lograr la rentabilidad. También me interesa saber si anticipan alguna necesidad adicional de financiación antes de que se alcance ese punto de rentabilidad.
  RespuestaLa gestión de la empresa sigue una trayectoria típica para las empresas que trabajan en enfermedades raras. Se espera que la empresa alcance un nivel de rentabilidad en los próximos 2-3 años después del lanzamiento del producto. Al mismo tiempo, se mantienen las inversiones necesarias para generar valor a largo plazo para los accionistas.

• Pregunta de Allison Bratzel (Piper Sandler)Solo quiero insistir en algunos de los puntos que se discutieron anteriormente sobre el momento adecuado para la revisión de los productos. Sé que hablaste mucho sobre la urgencia que siente la FDA con respecto al apitegromab. ¿Existe algún precedente en el que la FDA haya dedicado menos de 6 meses para revisar una solicitud de clase II? Además, ¿puedes aclarar si tu guía para el lanzamiento comercial en el año 2026 asume que se trata de una solicitud de clase II y que se dedican los 6 meses completos necesarios para la revisión?
  RespuestaExiste un precedente en el que una solicitud de reinserción de una empresa de Clase II fue aprobada en menos de 6 meses. Las directrices para el lanzamiento en 2026 presuponen un proceso rápido, pero no diferencian entre las solicitudes de Clase I y las de Clase II.

• Pregunta del analista desconocido (Wolfe Research, en nombre de Kalpit Patel):Los inhibidores previos en el tratamiento de la FSHD lograron aumentar la masa muscular, lo que resultó en una mejora funcional significativa. ¿Puede usted explicarnos cómo apitegromab pretende superar este obstáculo histórico? ¿Y qué tipo de mejoría funcional clínicamente significativa podría esperarse en la fase II del estudio?
  RespuestaApitegromab tiene como objetivo superar los obstáculos del pasado, gracias a su selectividad y eficacia. El estudio de fase II incluye un criterio de evaluación funcional (prueba de la función muscular), además de la medición del volumen muscular, con el fin de determinar el mejoramiento funcional general.