Sangamo Q1 2025: Desempaquetando contradicciones en asociaciones de enfermedades de Fabry y transparencia de datos

La asociación y presentación de datos de la enfermedad de Fabry, la asociación y el cronograma de colaboración de la enfermedad de Fabry, el estado de asociación de Fabry y los datos de eGFR y el análisis estadístico son las contradicciones clave que se discuten enSangamoÚltima llamada de ganancias del primer trimestre de 2025 de Therapeutics.



Progreso del programa de la enfermedad de Fabry:
-Terapia de SangamoAnunció que todos los pacientes que recibieron dosis en el estudio de fase 1/2 de STAAR han completado al menos 52 semanas de seguimiento, alcanzando un hito clave para una vía reguladora de aprobación acelerada para ST-920.
- El candidato producto continúa con buena tolerabilidad y se espera una lectura de datos clave a finales de este trimestre, impulsada por la inclinación positiva de la eGFR y el respaldo de la reunión tipo B de la FDA.

Éxito de la plataforma de ingeniería Capsid:
Sangamo firmó su tercer acuerdo de licencia de cápsula, esta vez conEli Lilly y compañía, otorgando a Lilly una licencia mundial exclusiva para STAC-BBB para hasta cinco posibles objetivos de enfermedades del sistema nervioso central.
- El éxito de estos acuerdos demuestra el estado de Sangamo como colaborador con el que se trabaja en las cápsulas neurotrópicas, demostrando el valor y la eficacia de su plataforma de ingeniería de cápsula.

Financiamiento y estrategia financiera:
- Sangamo estableció el precio de una oferta de acciones para extender su flujo de efectivo inmediato y los ingresos proporcionarán estabilidad financiera hasta fines del tercer trimestre de este año.
- La estrategia de financiamiento tiene como objetivo asegurar un acuerdo de comercialización de Fabry y apoyar a la misión centrada en la neurología, con un enfoque que busca una prueba clínica de concepto en los programas de dolor neuropático crónico y enfermedad priónica.

Avances en la nevlogía:
- Sangamo continúa con los preparativos para un estudio de fase 1/2 de ST-503 para el tratamiento del dolor neuropático crónico y se espera que la inscripción de pacientes y la dosificación comiencen a mediados de 2025.
- La compañía también ha avanzado en las actividades de autorización de ensayos clínicos para ST-506, con planes de comenzar la inscripción y la dosificación de ensayos clínicos a mediados de 2026. Estos avances se impulsan por el potencial de la regulación epigenética y la tecnología de administración de cápsula en estos campos.