Turbulencia regulatoria: cómo los cambios en el liderazgo de la FDA sacudieron las acciones de biotecnología en 2024-2025

La agitación de liderazgo de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en 2024-2025 ha enviado ondas de choque a través del sector biotecnológico, amplificando la volatilidad de las acciones y erosionando la confianza de los inversores. Con una nueva administración que prioriza la desregulación, los recortes de personal y el escepticismo hacia el consenso científico, empresas como Terapéutica Sarepta (SRPT) ,Grupo Replimune (RPLM) , y Terapéutica Capricor (CAPR) se han convertido en casos de estudio de la incertidumbre regulatoria. Este artículo analiza cómo los cambios abruptos de política, las brechas de conocimiento interno y la inestabilidad del liderazgo están remodelando la inversión en biotecnología.

La tormenta perfecta de la FDA: liderazgo, despidos y reversiones de políticas

Desde noviembre de 2024 hasta abril de 2025, la FDA se sometió a una reorganización sísmica. Los cambios clave incluyeron:
-Recorte de 10.000 puestos de trabajo , incluidos 3.500 en la propia FDA.
- A congelación de contrataciones y Apagón de comunicación en comunicados de prensa de la agencia.
-Martín Makary La controvertida confirmación de la FDA como comisionado de la FDA, marcada por sus críticas públicas a la agencia durante la pandemia.
- Los Renuncia forzada de Peter Marks, el principal regulador de vacunas de la FDA y campeón de la innovación en terapia génica.

Estos movimientos crearon un vacío regulatorio. Las reducciones de personal interrumpieron la continuidad en las revisiones de medicamentos, mientras que la falta de familiaridad de los nuevos líderes con las decisiones anteriores retrasó las aprobaciones. Para los inversores, el resultado fue una tormenta perfecta de imprevisibilidad.

Sarepta: el niño del póster de la terapia génica para el latigazo cervical regulatorio

La terapia génica insignia de Sarepta, Elevidys , personifica la fragilidad del sector. En marzo de 2025, la FDA solicitó abruptamente una pausa en los envíos de Elevidys después de tres muertes de pacientes, dos relacionadas con una lesión hepática aguda y una tercera no relacionada, generaron preocupaciones de seguridad. Las acciones de Sarepta se desplomaron 29% en una semana y casi el 90% del año hasta la fecha , con analistas recortando las previsiones de ingresos de 2100 millones de dólares a 928 millones de dólares solo para Elevidys.

Las acciones de la FDA se vieron agravadas por la inestabilidad del liderazgo. Los revisores clave fueron puestos en licencia administrativa o reemplazados, dejando Sarepta para navegar por un nuevo equipo con contexto limitado en los datos de sus ensayos clínicos. "Las prioridades cambiantes de la FDA y la falta de continuidad han convertido una terapia génica que alguna vez fue prometedora en una apuesta de alto riesgo", señaló un analista de biotecnología.

Capricor: una CRL en la mira del caos del liderazgo

de Capricor deramiocel la terapia celular para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) enfrentó una realidad igualmente dura. La FDA emitió un Carta de respuesta completa (CRL) en julio de 2025, citando evidencia insuficiente de efectividad y problemas de química, fabricación y controles (CMC) no resueltos, solo siete semanas antes de la fecha de PDUFA de agosto.

El CRL llegó como Nicole Verdún , el revisor de la FDA más familiarizado con Deramiocel, fue puesto en licencia administrativa. Las acciones de Capricor cayeron 38% antes de la comercialización , y sus acciones han perdido más del 30% de su valor en 2025. Los expertos con relaciones anteriores con la FDA ahora tienen una influencia crítica, ya que Capricor debe volver a involucrar a un nuevo equipo de revisión con poco contexto histórico.

Replimune: Navegando por un panorama regulatorio fragmentado

Replimune, centrado en Terapias de células T para el cáncer , también ha sentido los efectos dominó de la inestabilidad de la FDA. Si bien la empresa ha evitado una CRL, su RP-L102 El ensayo para el linfoma se ha enfrentado a retrasos prolongados debido a la reorganización de la FDA. Con 700 miembros del personal en período de prueba reintegrados en marzo de 2025, la gerencia de Replimune advierte sobre comentarios inconsistentes de los revisores. "El caos interno de la FDA nos está obligando a duplicar nuestro presupuesto regulatorio para garantizar el cumplimiento", dijo el director ejecutivo Patrick Soon-Shiong.

El libro de jugadas del inversor: Gestión del riesgo en un clima regulatorio cambiante

1. Priorice las empresas con "Superfans" de la FDA : Las biotecnologías con relaciones sólidas con los revisores de la FDA, especialmente aquellas con continuidad en el liderazgo, tendrán un rendimiento superior. La pérdida de Peter Marks por parte de Sarepta destaca el riesgo de depender de contactos regulatorios de un solo punto.
2. Evite las apuestas preclínicas : Con 3500 recortes de personal de la FDA, los activos de última etapa con datos sólidos (p. ej., RP-L102 de Replimune) están mejor posicionados que los programas de etapa inicial.
3. Supervisar la actividad interna : Las brechas de conocimiento interno posteriores a 2024 han creado oportunidades para que las empresas bien conectadas aceleren las aprobaciones. Realice un seguimiento de las presentaciones regulatorias en busca de pistas sobre la alineación de la FDA.

Conclusión: Una nueva era de incertidumbre biotecnológica

La reorganización 2024-2025 de la FDA ha transformado el riesgo regulatorio en un impulsor central de la volatilidad de las acciones biotecnológicas. Para Sarepta, Capricor y Replímune , el camino hacia la aprobación ahora está plagado de minas terrestres políticas y burocráticas. Los inversores deben equilibrar el optimismo por la innovación con la cautela por las prioridades cambiantes de la agencia. En este entorno, la adaptabilidad, y una estrecha vigilancia sobre el liderazgo de la FDA, no es solo una estrategia, es una táctica de supervivencia.