REGENXBIO Initiates Phase IIb/III Clinical Trial for Diabetic Retinopathy Treatment.

La compañía REGENXBIO Inc. anunció el inicio de un ensayo clínico fundamental de fase IIb/III para surabgene lomparvovec (sura-vec) en la retinopatía diabética a través de una administración supracoroidea. La decisión se produce después de datos positivos de dos años del ensayo de fase II ALTITUDE, que demostró seguridad y eficacia duradera mediante una única inyección de sura-vec en el consultorio en pacientes con retinopatía diabética no proliferativa. La compañía recibirá 100 millones de dólares cuando el primer sujeto reciba la dosis en el ensayo de Fase IIb/III y 100 millones de dólares adicionales cuando el primer sujeto reciba la dosis en un segundo ensayo de Fase III.

2 de julio de 2025: REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) ha anunciado el inicio de un ensayo clínico de fase IIb/III fundamental para su candidato a fármaco surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) en retinopatía diabética (RD) con administración suprakórmica. Este movimiento se produce después de los datos positivos de dos años de estudio de fase II ALTITUD®, que demostraron seguridad y eficacia duraderas mediante una única inyección en el consultorio de sura-vec en pacientes con retinopatía diabética no proliferativa (NPDR)[1].

El nuevo ensayo está respaldado por los datos de dosis de nivel 3 de la Fase II y el criterio principal de evaluación es una mejoría de 2 pasos en el DRSS al año. REGENXBIO recibirá $100 millones cuando el primer sujeto reciba la dosis en el ensayo de la Fase IIb/III y $100 millones más cuando el primer sujeto reciba la dosis en un segundo ensayo clínico de Fase III. AbbVie, en colaboración con REGENXBIO, pagará todos los costos de la Fase IIb del ensayo de la Fase IIb/III[1].

"Al seguir con nuestro programa de la enfermedad de Alzheimer hasta la última etapa de desarrollo, nos acercamos a ser un nuevo tratamiento, potencialmente transformador, para los millones de personas que la sufren", dijo Steve Pakola, médico y director médico de REGENXBIO. "Nos mantenemos comprometidos con el avance de este programa para maximizar su valor y el impacto para los pacientes de todo el mundo".[1].

La retinopatía diabética (RD) es una enfermedad progresiva que afecta a casi 10 millones de personas en los Estados Unidos solamente. Es la causa principal de ceguera entre los adultos en edad de trabajar y puede provocar complicaciones que amenazan la vista, tales como el edema macular diabético (EMD) y la neovascularización.[2].

Sura-vec es un posible tratamiento único para la AMD húmeda, la DM y otras patologías crónicas de la retina, que consiste en el vector AAV8 de NAV®, que codifica un anticuerpo diseñado para inhibir el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF).]R].

REGENXBIO, una empresa de biotecnología con la misión de mejorar vidas mediante el potencial curativo de la terapia génica, fue una de las primeras en el campo de la terapia génica a través de AAV. La compañía está avanzando en una línea de última etapa de tratamientos únicos para enfermedades raras y de la retina, incluyendo surabgene lomparvovec para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad y la retinopatía diabética.[1].

Referencias:
[1] https://www.marketscreener.com/news/regenxbio-announces-pivotal-program-for-surabgen-lomparvovec-in-diabetic-retinopaty-ce7c5edfda88ff26
[2] Cheung N, Mitchell P, Wong TY. Retinopatía diabética. Lanceta. 2010;376(9735):124–36.