El rondón de $275 millones en terapias genéticas de Encoded: un mercado pequeño, datos sólidos y un dictamen para 2027.

Encoded Therapeutics, una empresa privada de terapias genéticas en South San Francisco, cerró sus operaciones.275 millones de dólares en la serie FEsta semana, se trata de una de las mayores rondas de financiación en el sector de la biotecnología que se haya revelado hasta ahora este año. Pero primero, quiero decir esto: no se puede comprar ninguna acción en esta ronda de financiación. La ronda es privada, y está cerrada a un grupo de fondos sofisticados. El dinero ya ha sido asignado. Entonces, ¿por qué un inversor minorista debería preocuparse por una financiación a la que nunca le han invitado? Porque un cheque de 275 millones de dólares es la señal más clara posible de lo que un grupo de inversores profesionales considera que vale una medicina experimental… Y los datos relacionados con esa financiación son excepcionalmente concretos, teniendo en cuenta que se trata de una empresa que aún no ha obtenido ingresos.

La ronda fueDirigido por GV (la división de inversiones de Google) y un fondo de salud sin nombre.Con la participación de ARCH Venture Partners, Farallon Capital Management, SoftBank Vision Fund 2, RTW Investments, Matrix Capital Management, Venrock y otros. Los ingresos obtenidos se distribuyen de tres maneras: para financiar el ensayo clave del medicamento ETX101 en el síndrome de Dravet, además de…Estudio de expansión en niños hasta la edad de 18 añosAumentar la capacidad de producción de la propia empresa; y llevar adelante un segundo programa.ETX301 para el dolor por neuroma después de la amputaciónHacia una presentación regulatoria en el año 2027. Ese tercer elemento refleja todo el alcance de la iniciativa: la operación no se trata únicamente de un medicamento, sino de construir una plataforma de neurología duradera y la capacidad de producción para fabricar más de un medicamento.

Los datos que justifican el cheque.

El síndrome de Dravet es una epilepsia genética grave que comienza en la infancia, con convulsiones frecuentes y prolongadas.Aproximadamente el 85% de los casos se debe a una mutación en el gen SCN1A.El estándar de cuidado existente –como los medicamentos como la fenfluramina y el stiripentol– solo suprime las convulsiones día tras día. ETX101 es diferente: se trata de una terapia de regulación genética que se aplica una sola vez, con el objetivo de restaurar la función del SCN1A. Es decir, ataca la causa subyacente, en lugar de los síntomas.

Esa ambición es la razón por la cual la calidad de los datos obtenidos en las fases iniciales es importante. En los 21 participantes tratados en el programa POLARIS, aquellos que recibieron dosis altas de medicamento, pero no tomaban el medicamento de fondo llamado sirolimus, mostraron…Se logró una reducción del 83.5% en las convulsiones mensuales durante la semana 28.En todos los pacientes que recibieron dosis altas, el porcentaje fue del 75.7%. El efecto continuó durante 52 semanas después de una sola dosis. El efecto más notable fue en el área del desarrollo: los niños pequeños tratados antes de los dos años mostraron mejoras en una medida relacionada con la comunicación.Aproximadamente cinco veces lo que los datos de la historia natural podrían predecir.Parece que esto impide el avance intelectual típico de esta enfermedad.No se observaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.El efecto secundario más común fue la elevación transitoria de los enzimas hepáticos; se trata de un efecto conocido de este tipo de terapia.

Nada de esto es prueba de beneficios reales; se trata de un informe de 21 pacientes, no de un estudio clínico. Pero explica por qué los inversores pagaron una suma enorme de dinero.

Las matemáticas que determinan el beneficio.

Aquí es donde la perspectiva de considerar primero los números debe contrarrestar ese entusiasmo. La enfermedad de Dravet es una condición rara.Se estima que 20,000 personas viven con ello en los Estados Unidos.Y de esos, solo el subgrupo que tiene mutaciones en la proteína SCN1A –y dentro de ese grupo, los pacientes que fueron tratados a la edad adecuada– son candidatos para este tratamiento. Cualquiera sea el precio que cobre la terapia génica, el límite comercial está determinado por un número reducido de miles de pacientes, no millones. Esa es la tensión fundamental en esta situación: el potencial es enorme para las familias involucradas, pero el mercado al que se puede llegar es muy pequeño. Por lo tanto, toda la inversión depende de que el medicamento funcione bien y de forma duradera, para justificar un precio alto por paciente.

Solo en sus rondas de financiación Series C, D y F se ha revelado información sobre Encoded. Ahora, la empresa ha recaudado aproximadamente 515 millones de dólares. Es probable que esa cifra sea insuficiente para reflejar el total real después de las rondas de financiación no anunciadas. El nuevo capital permitirá llevar a cabo ese único estudio que determinará si todo esto fue razonable: el estudio ENDEAVOR Part 2.El primer paciente recibió la dosis en mayo.Está previsto que…Se espera que se complete la inscripción para finales de este año, con los datos iniciales para finales de 2027.Esa lectura representa la condición de interrupción. Si confirma la durabilidad y los efectos positivos observados en los pequeños estudios, entonces una base de capital de aproximadamente $515 millones parece insignificante en comparación con una terapia eficaz y dirigida a la causa de una enfermedad pediátrica grave. Pero si no es así, este proyecto terminará por estar subvalorado en términos de valor real, en lugar de ser una decisión basada en las cifras matemáticas… Es decir, se trata de un fracaso que destruye la mayor parte del capital invertido en terapias genéticas.

¿Qué tan mucho dinero realmente recibe un inversor minorista de esto?

La respuesta honesta es que no puedes ser dueño directo de nada de esto. Cualquiera que insinúe que sí puede hacerlo, está vendiendo algo. El valor que se crea aquí pertenece a los propietarios actuales, y solo podrá convertirse en inversiones, pero solo parcialmente, si Encoded decide realizar una oferta pública inicial en el futuro. En ese caso, las negociaciones comenzarán no desde la ciencia, sino desde los cientos de millones de dólares ya invertidos en ella.

Eso hace que la cuestión se convierta en una lección, y no en una posición específica. La próxima vez que juzguen un nombre de empresa que ofrezca terapias genéticas y que pueda comprarse, ya sea en el mercado público o mediante una oferta pública inicial, podrán aplicar la misma lógica: ¿los datos clave justifican el capital invertido, y la población que puede ser tratada es suficiente para sostener el precio? La ronda de financiamiento de $275 millones de Encoded es útil, porque muestra de manera clara ambas aspectos de esta cuestión. Los datos parecen reales. El mercado es pequeño. La respuesta llegará en 2027.