Efzofitimod demuestra un beneficio clínico, pero no cumple con el criterio principal de evaluación en el estudio de sarcoidosis pulmonar.

Un estudio clínico de efzofitimod en la sarcoidosis pulmonar no cumple con su evaluación principal, pero muestra beneficios clínicos en múltiples parámetros del estudio. El 52,6 % de los pacientes tratados con 5,0 mg/kg de efzofitimod logran la retirada completa de esteroides en la semana 48, en comparación con el 40,2 % con placebo. Se tolera bien el efzofitimod y la compañía planea comprometerse con la FDA para determinar su camino futuro.

aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: ATYR) anunció los principales resultados de su estudio efzofitimod de Fase 3, EFZO-FIT™, en 268 pacientes con sarcoidosis pulmonar. Aunque el estudio no cumplió con su criterio principal de evaluación de reducción de la dosis de corticoides orales (OCS), demostró beneficios clínicos significativos en múltiples parámetros.

Efzofitimod, un inmunomodulador biológico de primera clase, presentó una tasa de abstención completa de esteroides del 52,6% en la semana 48 en comparación con el 40,2% en el grupo placebo (p = 0,0919). Además, el grupo de tratamiento exhibió una mejora clínica en la puntuación pulmonar del Cuestionario de Sarcoidosis de King (KSQ) en la semana 48 (p = 0,0479). Una mayor proporción de pacientes logró la eliminación completa de esteroides con una mejora en la puntuación KSQ-Lung en el grupo de efzofitimod (29,5%) en comparación con el placebo (14,4%) (p = 0,0199). La función pulmonar, medida por la capacidad vital forzada (FVC), se mantuvo en ambos grupos.

Efzofitimod fue bien tolerado, con un perfil de seguridad consistente observado en dosis de 3,0 mg/kg y 5,0 mg/kg. La compañía planea comprometerse con la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) para determinar el camino a seguir para efzofitimod en la esarcoideosis pulmonar.

El estudio fue un ensayo intervencionista global de fase 3 que comparó el efzofitimod en dosis de 3,0 mg/kg y 5,0 mg/kg frente a un placebo durante 48 semanas. A pesar de que no se alcanzó el criterio principal de valoración, el estudio demostró mejoras en los criterios de valoración de relevancia clínica, lo que sugiere beneficios potenciales para pacientes con sarcoidosis pulmonar.

aTyr Pharma presentará los resultados principales del estudio EFZO-FIT™ en el próximo Congreso de la European Respiratory Society el 30 de septiembre de 2025. También realizará una conferencia telefónica y una transmisión web el 15 de septiembre de 2025 para analizar los resultados.