X4 Pharmaceuticals: Eine finanzierte Investition in die Phase-3-Prüfung – jetzt etwa zwei Jahre entfernt.

X4 Pharmaceuticals (Nasdaq: XFOR) teilte den Investoren dieses Monat mit, dass das Unternehmen an der Wells Fargo Healthcare Conference teilnehmen wird – einer der üblichen Veranstaltungen, die auf dem Kalender aller Biotechnologieunternehmen stehen. Das Gespräch mit den Investoren ist jedoch nicht das Hauptthema. Zwei Tage vor der Ankündigung veröffentlichte das Unternehmen eine wichtige Information: Eine aktuelle Information bezüglich seiner größten Investition – dem Phase-3-Studiengang mit Mavorixafor bei chronischer Neutropenie.

Diese Ankündigung vom 8. September enthielt zwei Inhalte gleichzeitig. Der gute Teil: Die FDA stimmte zu, die Studie zu verringern.176 Patienten zu 126Dies verringert die Zeit und Kosten für die Anmeldung. Die Behörde gab an, dass die kleinere Sicherheitsdatenbank dennoch eine Genehmigungsverfahren unterstützen kann. Besorgniserregend ist jedoch, dass das Unternehmen die voraussichtlichen Ergebnisse seiner „2H 2026“-Ziele auf das erste Halbjahr 2028 verschoben hat. Die mögliche Genehmigung in den USA wird nun auf Ende 2028 oder Anfang 2029 angesetzt. Die Aktien kosten etwa 3,60 Dollar pro Stück – das entspricht einem Marktwert von etwa 450 Millionen US-Dollar bei etwa 126 Millionen Aktien.

Warum fast die gesamte Bewertung auf einer einzigen Untersuchung beruht.

Die Lösung, um X4 zu verstehen, besteht darin, das Geschäft, von dem man gehört hat, vom Geschäft zu trennen, das die Produkte herstellt. Das zugelassene Produkt ist XOLREMDI (Mavorixafor). Es handelt sich dabei um das erste Medikament gegen den WHIM-Syndrom – eine äußerst seltene Form einer primären Immunschwächeerkrankung. Das Produkt wurde im April 2024 in den USA zugelassen und einen Monat später auf den Markt gebracht. Bei der Größe von X4 ist dieses Produkt jedoch eher ein kommerzielles Produkt: Die Nettoumsätze in den USA waren…2,4 Millionen Dollar im zweiten Quartal von 2026Rund 10 Millionen Dollar pro Jahr. Europa wurde dieses Frühjahr genehmigt. Doch X4 überließ die kommerzielle Nutzung dem Partner Norgine – im Austausch für Meilensteine in Höhe von etwa 221 Millionen Euro sowie steigende, doppelt-zahlige Lizenzgebühren. Das ist eine echte Option, aber sie wird verzögert umgesetzt. Die Firma verbucht diese Einnahmen nicht als eigenen Umsatz.

Der dominierende Wert auf dem Bilanzblatt ist überhaupt nicht der Umsatz. Es handelt sich dabei um das Programm zur Behandlung der chronischen Neutropenie. Die chronische Neutropenie – eine Gruppe von Erkrankungen, bei denen Patienten nicht genügend Neutrophile produzieren können, die gegen Infektionen wirken – stellt eine viel größere Chance dar als WHIM. X4 schätzt dies auf etwa…15.000 PatientenDiejenigen, die an schweren oder wiederkehrenden Infektionen durch dieses Virus leiden. Mavorixafor ist ein orales CXCR4-Antagonist, der die Neutrophilen aus dem Knochenmark mobilisiert. Es wird bereits von der FDA zugelassen.Fast-Track-BezeichnungIn diesem Fall könnte 4WARD Erfolg haben – dann wird es eine Firma für mikroskopisch kleine Einnahmen aus seltenen Krankheiten zu einer viel größeren Geschäftsgesellschaft machen. Falls es hingegen fehlschlägt, geht ein Großteil des aktuellen Marktwerts verloren.

Dieser binäre Zeichenwert ist die wahre Bewertung des Unternehmens. Eine Bewertung von etwa 450 Millionen Dollar für ein Unternehmen, dessen zugelassene Medikamentenprodukt jährlich etwa 10 Millionen Dollar einbringt, ist keine direkte Proportionalität zu den aktuellen Erträgen des Unternehmens – es handelt sich vielmehr um eine Schätzung der Wahrscheinlichkeit, dass das große Studienprojekt erfolgreich sein wird. Es gibt keine Kriterien wie P/E oder EV/EBITDA, die dazu dienen könnten, 4WARD als Unternehmen zu bewerten; man kauft lediglich die Risikoprämie bezüglich eines bestimmten Ereignisses.

Ein ausgefallener Uhrenmechanismus – aber die Bahn bedeckt ihn jetzt.

Der Grund, warum eine zweijährige Wartezeit noch als akzeptabler Risiko als angesehen werden kann, liegt in der Bilanz. X4 hatte etwa…208 Millionen in BargeldUnd die vermarktbaren Wertpapiere bis zum 30. Juni 2026 sind ausreichend, um bis 2029 zu überleben. Das ist wichtig, denn der neue Zeitplan bedeutet, dass Geld investiert werden muss, bevor es Einnahmen bringt: Die Teilnahme der Probanden wird voraussichtlich im vierten Quartal 2026 abgeschlossen sein, es gibt eine 52-Wochen-Behandlungsperiode, und die Ergebnisse werden erst in der ersten Hälfte 2028 vorliegen. Das Geld wird wohl durch die Auswertung der Daten bis zu einer möglichen Genehmigung gegen Ende 2028 oder Anfang 2029 gelangen – das ist genau der „Brücke“, den die Phase-3-Studie benötigt. Eine Studie, die nicht finanziert werden kann, ist wertlos; diese scheint jedoch finanziert zu sein, damit sie zur Genehmigung führt.

Die Nachrichten vom 8. September verbessern außerdem die Risikomodelle auf sanfte Weise. Eine Studie mit 176 Patienten, die das Unternehmen selbst als „überlegen“ bezeichnet, hatte zwar zusätzliche Kosten und eine langsame Aufnahme der Patienten – ohne viel statistische Vorteile. Wenn man die Anzahl der Patienten auf 126 reduziert, bleibt die Wirksamkeit bei den primären Endpunkten erhalten – nämlich die Reduzierung des jährlichen Infektionsratings sowie die positive absolute Neutrophilenzahl. Damit wird auch die Dauer der Behandlung verkürzt. Vorausgesetzt, dass die FDA ihre Position beibehält, bedeutet das eine Verringerung der Risiken – nicht jedoch bloße Wünsche. Die „Fast Track“-Eigenschaft gibt der Behandlung eine beschleunigte Überprüfung durch die FDA.

Die stärksten Tatsachen über Bären

All das macht das Produkt nicht günstig – außerdem ist die Warnungssprache konkret. Die Rückmeldungen der FDA vom Typ C sind ausdrücklich nicht verbindlich. Die Behörde kann eine andere Haltung einnehmen, wenn die zusätzliche Anmeldung für ein neues Medikament tatsächlich überprüft wird. Das gemeinsame primäre Endpunkt bezüglich der jährlichen Infektionsrate ist eine schwierige und ungenaue Messgröße in einer heterogenen Studiengruppe von angeborener, erworbener autoimmuner oder idiopaler chronischer Neutropenie – ein Gebiet, in dem eine kleine Studie weniger überzeugend erscheint als es auf den ersten Blick scheint. Zudem weist das Unternehmen darauf hin, dass eine verringerte Stichprobengröße die Leistungsfähigkeit der Studie beeinträchtigen könnte.

Dann gibt es noch die Geschichte der Kapitalstruktur. Das ist eine Aktie, die…30 zu 1 Umwandlung der AktienstrukturIm April 2025 musste die Aktie weiterhin auf der Börse notiert bleiben – anschließend wurde sie gehoben.135 Millionen DollarIm Oktober letzten Jahres wurde eine Anlageaktie ausgegeben. Dabei handelte es sich um einen Teil eines Finanzierungsvolumens von etwa 240 Millionen US-Dollar für das Jahr 2025. Dadurch wurden die Cashmittel von Ende 2028 bis 2029 verlängert. Für Anfänger bedeutet das: Das Unternehmen hat wiederholt Kapital von den Aktionären beantragt – und diejenigen, die frühzeitig zustimmten, haben die Verringerung des Anteils aufgenommen. Der Preis von 3,60 US-Dollar ist bereits die Summe aus all diesen Jahren.

Was macht das zu einem „Wartezeit“-Szenario, und nicht zu einem Verkauf oder Kauf heute.

Für den Investor, der vor dem Zahlungseingang Beweise benötigt, ist es besser, Geduld zu haben als eine Position einzugehen. Es gibt keinen kurzfristigen Zeitraum, in dem eine Umsatzüberraschung die Theorie retten könnte – XOLREMDI ist zu klein, um die Situation zu verändern. Der mögliche hohe Umsatz liegt erst in zwei Jahren vor. Der nächste Beweispunkt ist lediglich die Abschlussregistrierung im vierten Quartal von 2026 – das bestätigt zwar den Zeitplan, aber nicht das Ergebnis. Das eigentliche Ereignis, das den Preis bestimmt, ist das Ergebnis des 4WARD-Tests – das liegt etwa 18 Monate entfernt.

Das ist die ehrliche Widersprüchlichkeit dieser Aktie momentan. Das Bilanzdokument sowie die Zustimmung der FDA machen diese Aktie zu einer günstigeren und besser finanzierten Option als vor einem Jahr. Mit etwa 450 Millionen Dollar verlangt der Markt nicht, dass man Geld für eine nicht existierende Einnahmequelle bezahlt. Doch die Bewertung dieser Aktie ist eine Wette – keine gebrauchtwirtschaftliche Angelegenheit. Die Wette löst sich erst nach etwa zwei Jahren auf. Eine Position hier bedeutet also eine spekulative Wette auf einen einzigen Test – gegen einen sehr langen Zeitraum. Das ist nur für Kapital und den Temperament, der auf binäre Ergebnisse ausgerichtet ist, geeignet. Und das nur unter der Voraussetzung, dass die Interviews, die Konferenzen sowie die Updates bezüglich der Anmeldungen allesamt nur Lärm sind im Vergleich zu diesem einzigen Datenpunkt.