Pharming: Joenja erreicht jüngere Patienten – doch der schrumpfende Kern bestimmt weiterhin den Preis.

Der Schlagzeile wie „Pharming erhält die Zustimmung von Joenja für eine jüngere Altersgruppe“ scheint ein kleiner Sieg für ein Unternehmen zu sein – von dem man vielleicht nie gehört hat. In gewisser Weise ist das auch richtig. Doch die tatsächliche Zustimmung geschah nicht in den Vereinigten Staaten. Zudem handelt es sich dabei um ein Unternehmen, das im Übrigen zusammenschrumpft. Der Unterschied zwischen diesen guten Nachrichten und der Größe des Unternehmens ist also die ganze Sache hier.

Joenja (leniolisib) ist eine Behandlung von Pharming bei APDS – einer äußerst seltenen primären Immunschwächekrankheit. Die FDA genehmigte es erst im März 2023 als erste Therapie für diese Krankheit.Erst im März 2023 wurde es als erste Behandlungsmethode genehmigt.Aber nur bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter. Die „jüngere Altersgruppe“ – also Kinder im Alter von 4 bis 11 Jahren – ist die nächste natürliche Gruppe der Menschen, gegen die APDS diagnostiziert wird. Es ist wichtig, sich mit dieser Gruppe auseinanderzusetzen, denn APDS wird meist in der Kindheit diagnostiziert und die schwersten Fälle treten oft bei den jüngsten Patienten auf.

Der jünge Sieg kam aus Japan. Im Juni 2026 gab Pharming bekannt…Die Zustimmung der Japaner bezüglich Joenja für Patienten ab 4 Jahren– Die erste Genehmigung für dieses Medikament bei einem jüngeren Kind – und im August wird es weltweit auf den Markt gebracht. Zum ersten Mal können Kinder im Alter von 4 bis 11 Jahren das Medikament überall auf der Welt erhalten.Erste kommerzielle Verfügbarkeit von Joenja für Kinder im Alter von 4 bis 11 Jahren.Für einen Aktionär bedeutet das, dass es sich um ein Wachstumsobjekt handelt, das genau das tut, was es tun muss.

Warum die Altersgrenze der Wachstumsmotor ist

Pharming ist im Grunde eine Unternehmensgruppe mit zwei Produkten. RUCONEST behandelt den erblichen Angioödem – eine andere seltene Krankheit – und bleibt weiterhin die Hauptquelle der Einnahmen. Joenja ist zwar die Zukunft, aber sie macht immer noch nur einen kleinen Teil der Umsätze aus.

Schauen wir auf das erste Quartal 2026: Die Gesamteinnahmen betrugen 72,4 Millionen US-Dollar – ein Rückgang von 8 Prozent gegenüber dem Vorjahr.Die Gesamterträge betrugen 72,4 Millionen US-Dollar – ein Rückgang von 8%.RUCONEST erzielte dafür 58,4 Millionen Dollar – das ist ein Rückgang von 15%, da Pharming seine Bestände reduzierte und aus den Nicht-USA-Märkten ausschied. Joenja brachte nur 14,1 Millionen Dollar ein – doch das ist ein Anstieg von 34% im Vergleich zum Vorjahr. Das ist die schnellste Zunahme im Geschäft. Im zweiten Quartal fiel der Gesamtumsatz um 3% auf 90,2 Millionen Dollar; RUCONEST erzielte dabei 72,3 Millionen Dollar.Im Jahr 2026 betrug das Umsatzvolumen 90,2 Mio. US-Dollar – ein Rückgang von 3% gegenüber dem Vorjahr.Noch immer sind etwa 80 Prozent der Umsätze verfügbar – doch diese sinken. Joenja hingegen bleibt weiterhin steigend. Die Mathematik ist einfach: Der Umsatz von Pharming schrumpft, obwohl seine einzige Wachstumsdroge zunehmend wirkt. Denn die Wachstumsdroge ist noch nicht stark genug, um den Rückgang auszugleichen.

Das erklärt direkt die Aktienbewertung. Die Aktie von Pharming wird an der Nasdaq-Gerichte gehandelt. Im Jahr 2026 ist sie bereits um etwa 38% gefallen – und in den letzten vier Monaten um etwa 28%. Das liegt nahe am tiefsten Punkt des 52-Wochen-Ranges. Die Managementleute haben ihre Einnahmenprognose für das Jahr 2026 in ihrer Juli-Update-Schriftlichkeit auf 375–395 Millionen Dollar reduziert – das ist 30 Millionen Dollar unter dem vorherigen Ziel von 405–425 Millionen Dollar.Einnahmen: 375–395 Mio. US-Dollar; um 30 Mio. US-Dollar gesunken.Der Markt hat die negativen Auswirkungen von RUCONEST bezahlt – das ist so.

Die von der Verkaufsaktion verursachte Bewertungsfrage

Hier muss der Investor zwischen einer guten Geschäftsstrategie und einem guten Aktienwert unterscheiden. Bei einem Kurs von etwa 11 US-Dollar hat Pharming eine Marktkapitalisierung von etwa 780 Millionen US-Dollar. Der Verkaufspreis ist etwas mehr als das Doppelte des letzten Jahresumsatzes. Das ist keine günstige Multiplikation für ein Unternehmen, dessen Umsatz sinkt und dessen Zukunftseinnahmen unter Druck stehen – besonders, wenn das Wachstumspotenzial in Form eines „Orphan Drugs“ für eine Krankheit besteht, bei der nur wenige hundert Patienten dokumentiert sind.Bisher wurden über 285 Patienten identifiziert.Dort ist die adressierbare Menge klein – egal wie hoch der Preis pro Kurs ist.

Aber die Abschwächung der Aktienbewertungen war auch der Moment, in dem die Wachstumsaktien überhaupt nicht mehr bewertet wurden. Joenjas Ausbau für Kinder im Alter von 4 bis 11 Jahren erweitert die behandelte Bevölkerungsgruppe. Eine Entscheidung aus den USA ist jetzt der kurzfristige Auslöser, der die These widerlegbar macht. Pharming hat seine pädiatrische Anwendung im Juni erneut beim FDA eingereicht – nach einer Beschwerde im Januar, die auf Problemen bei der Herstellung und Tests beruhte, nicht auf Fragen bezüglich der Wirksamkeit des Medikaments.Fragen bezüglich der analytischen Methoden, die bei der Produktionstestung verwendet werden.Die FDA setzte den Entscheidungstermin sowie das Ziel für die PDUFA-Veröffentlichung auf den 24. Oktober 2026.Settet einen Termin für den 24. Oktober 2026 fest.Etwa einen Monat nach heute. Wenn es genehmigt wird, wird Joenja zur ersten Behandlungsmethode für APDS bei Kindern im Alter von 4 bis 11 Jahren in den USA.

Was die Anrufe verändert

Die Entscheidung vom 24. Oktober ist das wichtigste Ereignis in der nahen Zukunft für den Aktienkurs – sie zeigt an, ob die Wachstumsaktiva weiterhin eine wichtige Rolle spielen können. Eine positive Entscheidung unterstützt die Vorstellung, dass Joenja letztendlich die Hauptquelle der Einnahmen wird, während das alte Geschäft an Bedeutung verliert. Die Genehmigung in Japan zeigt, dass die Regulierungsbehörden in anderen Märkten dieselben Erkenntnisse haben – dadurch wird die Risikowahrnehmung in den USA bis zu einem gewissen Grad verringert.

Der stärkste Nachteil gegenüber diesem Fall ist die Arithmetik: Joenja macht etwa ein Fünftel des Umsatzes aus – der Rest hingegen sinkt kontinuierlich. Solange Joenjas Entwicklung nicht diesen Rückgang überwinden kann – oder solange es nicht genügend Wiederholungen der Entwicklung geben, sodass viele Jahre des Rückgangs abgeschlossen werden können – ist eine Bewertung von 2x-Umsatz nicht automatisch günstig. Die ehrliche Antwort ist: Die Expansion im Bereich der Kinderprodukte ist real und zeigt, dass es einen wichtigen Bereich bei diesem Unternehmen gibt. Die bevorstehende Entscheidung in den USA gibt dem Aktienkurs eine Zeitlangspur. Man sollte die Nachrichten hinter den Schlagzeilen ernst nehmen – aber erkennen, dass diese Aktie noch immer ein „Wachskind“ ist, das auf einem schrumpfenden Kern beruht, und keine endgültige Entscheidung darstellt.