Encoded’s $275M Gene-Therapie-Runde – eine Runde, die man nicht kaufen kann: starke Daten, kleiner Markt und eine Entscheidung bis 2027.

Encoded Therapeutics, ein privates Gene-Therapieunternehmen in South San Francisco, hat einen Auftrag erhalten.275 Millionen Dollar – Serie FDiese Woche gab es eine der größten öffentlich bekanntgegebenen Finanzierungsrunden im Bereich Biotechnologie dieses Jahres. Zuerst sollten Sie wissen: Man kann keine Anteile an dieser Finanzierung kaufen. Die Finanzierung ist privat und nur für eine Gruppe erfahrener Fonds zugänglich – außerdem wurde das Geld bereits bereitgestellt. Warum sollte also ein Einzelinvestor sich um diese Finanzierung kümmern, zu der er nie eingeladen wurde? Denn eine Überweisung von 275 Millionen Dollar ist die klare Indikation dafür, was eine Gruppe von professionellen Investoren von einer experimentellen Medizin halten – und die Daten dazu sind für ein Unternehmen ohne Umsatz noch nie zuvor beobachtet worden.

Die Runde warGetragen von GV (der Risikokapitalabteilung von Google) sowie einem unbenannten Gesundheitsfonds.Mit ARCH Venture Partners, Farallon Capital Management, SoftBank Vision Fund 2, RTW Investments, Matrix Capital Management, Venrock und anderen Unternehmen. Die Einnahmen werden auf drei Arten verteilt: zur Finanzierung der wichtigen Testphase des Wirkstoffs ETX101 bei der Dravet-Syndrom-Krankheit sowie zu weiteren Zwecken.Erweiterungsstudie bei Kindern bis zum Alter von 18 JahrenDie Ausweitung der eigenen Herstellungsanlage des Unternehmens – sowie die Durchführung eines zweiten Programms.ETX301 zur Linderung von Schmerzen durch Neuroms nach AmputationIn Richtung einer Regulierungsempfehlung für das Jahr 2027. Dieser dritte Punkt beschreibt das gesamte Konzept der Investitionen – die Investitionen betreffen nicht nur ein einzelnes Medikament, sondern dienen dazu, eine nachhaltige Neurologie-Plattform aufzubauen sowie die Kapazitäten für die Herstellung mehrerer Medikamente zu schaffen.

Die Daten, die die Überprüfung begründen

Das Dravet-Syndrom ist eine schwere genetische Epilepsie, die bereits im Säuglingsalter beginnt – mit häufigen, langanhaltenden Krampfanfällen.Rund 85 Prozent der Fälle lassen sich auf eine Mutation im SCN1A-Gen zurückführen.Der bestehende Standard der Behandlung – Medikamente wie Fenfluramin und Stiripentol – hemmt lediglich die Anfälle täglich. ETX101 ist jedoch anders: Es handelt sich um eine einmalige genetische Regulationstherapie, die dazu dient, die Funktion von SCN1A wiederherzustellen. Das bedeutet, dass ETX101 die ursächliche Ursache des Problems bekämpft, anstatt nur die Symptome zu behandeln.

Diese Ambition ist der Grund dafür, warum die Qualität der frühen Daten wichtig ist. Bei 21 Teilnehmern des POLARIS-Programms in Phase 1/2 zeigten die Patienten mit hoher Dosis, die keine Medikation mit Sirolimus erhielten, eine bessere Wirkung.Mittelwert: Eine Reduzierung von 83,5 % bei den monatlichen Anzahlungen von Anfällen bis zur Woche 28.Bei allen Patienten mit hohen Dosen lag der Anteil bei 75,7 %. Die Wirkung setzte sich auch nach einer einzelnen Dosis über 52 Wochen hinweg fort. Besonders bemerkenswert war die Entwicklungseffektivität: Kleine Kinder, die vor dem Alter von zwei Jahren behandelt wurden, zeigten Verbesserungen – diese Verbesserungen waren in einer Kommunikationsmessung sichtbar.Etwa fünfmal so viel, wie die Daten aus der Naturkunde vorhersagen würden.Es scheint, als würde dies den intellektuellen Standpunkt zu verlangsamen – etwas, das typisch für diese Krankheit ist.Es wurden keine ernsten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Behandlung festgestellt.Der häufigste Nebenwirkung war eine vorübergehende Erhöhung der Leberenzyme – eine bekannte Nebenwirkung bei dieser Art der Behandlung.

Das ist kein Beweis für einen Nutzen – es handelt sich dabei um die Ergebnisse von 21 Patienten, keine Registrierungsstudien. Aber es erklärt, warum die Investoren einen neunstelligen Betrag gezahlt haben.

Die Mathematik, die die Nutzengrenze bestimmt

Hier muss die Ansicht, die auf Zahlen basiert, den Enthusiasmus zurückdrängen. Dravet ist eine seltene Krankheit:Schätzungen zufolge leben etwa 20.000 Menschen in den Vereinigten Staaten mit diesem Phänomen.Und von diesen sind nur die Patienten mit positiver SCN1A-Eigenschaft – und darunter auch diejenigen, die in der richtigen Altersgruppe behandelt werden – die als Kandidaten in Frage kommen. Egal, wie viel eine einmalige Gen-Therapie kostet: Der kommerzielle Markt wird durch eine Gruppe von ein paar tausend Patienten bestimmt – nicht durch Millionen. Das ist die grundlegende Herausforderung in dieser Branche: Die Potenziale für die betroffenen Familien sind enorm, doch der erreichbare Markt ist begrenzt. Deshalb beruht das gesamte Investitionsvorhaben darauf, dass das Medikament ausreichend effektiv und langfristig wirkt, um einen hohen Preis pro Patient zu rechtfertigen.

Nur in den Serien C, D und F wurde über die Finanzierung von Encoded berichtet. Nun haben sie insgesamt etwa 515 Millionen Dollar eingesammelt. Diese Zahl ist vermutlich unzureichend, um die tatsächliche Summe nach unerwarteten Investitionen zu erfassen. Das neue Geld wird für den entscheidenden Studienergebnis verwendet – der Studie zu ENDEAVOR Teil 2.Der erste Patient wurde im Mai behandelt.Es ist geplant, dass…Vollständige Registrierung bis Ende dieses Jahres – die ersten Daten sollen im späten Jahr 2027 vorliegen.Dieser Wert ist die Bedingung für die Unterbrechung des Behandlungsprozesses. Wenn diese Bedingung mit den Ergebnissen der kleinen Studien übereinstimmt – also mit der Haltbarkeit und der Effektivität der Therapie –, dann erscheint ein Kapitalaufwand von etwa 515 Millionen Dollar als nicht besonders groß im Vergleich zu einer langlebigen, gezielten Therapie bei schweren pädiatrischen Erkrankungen. Falls nicht, dann wird sich herausstellen, dass diese Investition eher auf einer narrativen Ebene erfolgt ist – und nicht auf mathematischen Kriterien. Das ist das Problem, das den größten Teil des Kapitals für Gentechnologie-Therapien verschlingt.

Was ein Einzelaktieninvestor eigentlich daraus bekommt…

Die ehrliche Antwort ist: Man kann keines von alledem direkt besitzen. Jeder, der behauptet, dass man das tun könnte, verkauft etwas. Der Wert, der hier entsteht, geht an die bestehenden Inhaber über. Er wird nur teilweise investierbar sein, falls Encoded später eine IPO durchführt – dann beginnt das Geschäft nicht vom Standpunkt der Wissenschaft aus, sondern von den Hunderten Millionen, die bereits in dieses Projekt investiert wurden.

Das macht die Runde zu einer Lehre – nicht zu einer Position. Beim nächsten Mal, wenn Sie einen Namen für eine Gentherapie-Behandlung beurteilen, den man tatsächlich kaufen kann – sei es im öffentlichen oder im IPO-Markt – dann können Sie dieselbe Rechnung durchführen: Rechtfertigt die wichtigen Daten die bereits investierten Mittel? Und unterstützt die behandelbare Bevölkerungsgruppe den Preis? Die 275 Millionen Dollar teure Runde von Encoded ist lehrreich, weil sie eine saubere Darstellung beider Aspekte dieser Frage bietet. Die Daten scheinen echt zu sein. Der Markt ist klein. Das Urteil wird im Jahr 2027 gefällt werden.